Введение

Белок млекопитающих, обнаруженный у человека (Homo sapiens). Perforin 1 — это белок, кодируемый геном PRF1 у людей и геном Prf1 у мышей.

Функция

Перфорин – порообразующий цитолитический белок, содержащийся в гранулах цитотоксических Т-лимфоцитов (CTL) и естественных киллерных клеток (NK-клеток). При дегрануляции молекулы перфорина транслоцируются в клетку-мишень с помощью калретикулина, который выполняет функцию белка-шаперона, предотвращая деградацию перфорина. Затем перфорин связывается с плазматической мембраной клетки-мишени через мембранные фосфолипиды, при этом фосфатидилхолин связывает ионы кальция, увеличивая аффинность перфорина к мембране. Перфорин олигомеризуется в зависимости от Ca2+ с образованием пор в клетке-мишени. Образовавшиеся поры обеспечивают пассивную диффузию семейства проапоптотических протеаз, известных как гранзимы, внутрь клетки-мишени. Литическая часть перфорина, внедряющаяся в мембрану, представляет собой домен MACPF. Этот участок имеет гомологию с холестеринзависимыми цитолизинами грамположительных бактерий. Перфорин обладает структурным и функциональным сходством с компонентом 9 комплемента (C9). Подобно C9, этот белок формирует трансмембранные тубулы и способен неспецифически лизировать различные клетки-мишени. Этот белок является одним из основных цитолитических белков цитолитических гранул и известен как ключевая эффекторная молекула цитолиза, опосредованного Т-клетками и естественными киллерными клетками.

Клиническое значение

Гомозиготное наследование дефектных аллелей PRF1 приводит к развитию семейного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза 2 типа (FHL2) – редкого и летального аутосомно-рецессивного заболевания, проявляющегося в младенчестве.