Рибонуклеиновая кислота: структура, функции и роль в жизни.

Введение

Семья крупных биологических молекул – биологические макромолекулы.

Рибонуклеиновая кислота (РНК) – это полимерная молекула, необходимая для большинства биологических функций, либо непосредственно выполняя их (некодирующая РНК), либо служа матрицей для синтеза белков (информационная РНК или мРНК). РНК и дезоксирибонуклеиновая кислота (ДНК) относятся к нуклеиновым кислотам. Нуклеиновые кислоты составляют одну из четырех основных макромолекул, необходимых для всех известных форм жизни. РНК собирается в цепь из нуклеотидов. Клеточные организмы используют мРНК для передачи генетической информации (с использованием азотистых оснований гуанина, урацила, аденина и цитозина, обозначаемых буквами G, U, A и C), которая определяет синтез специфических белков. Многие вирусы кодируют свою генетическую информацию, используя РНК-геном. Некоторые молекулы РНК играют активную роль в клетках, катализируя биологические реакции, регулируя экспрессию генов или воспринимая и передавая сигналы клеточным сигналам. Один из таких процессов – синтез белка, универсальная функция, в которой молекулы РНК направляют синтез белков на рибосомах. В этом процессе используются молекулы транспортной РНК (тРНК) для доставки аминокислот к рибосоме, где рибосомальная РНК (рРНК) соединяет аминокислоты в последовательность, формируя закодированные белки. В научном сообществе широко распространено мнение, что на ранних этапах развития жизни на Земле, до эволюции ДНК и, возможно, белковых ферментов, существовал «мир РНК», в котором РНК служила способом хранения генетической информации для живых организмов – роль, которую сегодня выполняет ДНК, за исключением РНК-вирусов, – и потенциально выполняла каталитические функции в клетках – функцию, которую сегодня выполняют белковые ферменты, за исключением важного исключения рибосомы, являющейся рибозимом.

Структура

Каждый нуклеотид в РНК содержит сахар рибозу, с нумерацией атомов углерода от 1' до 5'. К 1'-положению присоединяется основание, как правило, аденин (А), цитозин (С), гуанин (G) или урацил (U). Аденин и гуанин – пурины, а цитозин и урацил – пиримидины. Фосфатная группа присоединяется к 3'-положению одной рибозы и к 5'-положению следующей. Каждая фосфатная группа имеет отрицательный заряд, что делает РНК заряженной молекулой (полианионом). Основания образуют водородные связи между цитозином и гуанином, между аденином и урацилом, а также между гуанином и урацилом, или в тетралупе GNRA, содержащей пару оснований гуанин-аденин. Важным структурным компонентом РНК, отличающим ее от ДНК, является наличие гидроксильной группы в 2'-положении сахара рибозы. Наличие этой функциональной группы приводит к тому, что спираль преимущественно принимает А-форму, хотя в одноцепочечных динуклеотидных контекстах РНК редко может также приобретать B-форму, наиболее часто наблюдаемую в ДНК. А-форма геометрии характеризуется очень глубокой и узкой большой бороздкой и мелкой и широкой малой бороздкой. Второе следствие наличия 2'-гидроксильной группы заключается в том, что в конформационно гибких участках молекулы РНК (то есть, не участвующих в образовании двойной спирали), она может химически атаковать соседнюю фосфодиэфирную связь, вызывая разрыв цепи. РНК транскрибируется, используя только четыре основания (аденин, цитозин, гуанин и урацил), но эти основания и присоединенные сахара могут подвергаться многочисленным модификациям в процессе созревания РНК. Псевдоуридин (Ψ), в котором связь между урацилом и рибозой изменяется с C–N на C–C, и риботимидин (T) встречаются в различных местах (наиболее заметные – в петле TΨC тРНК). Другим важным модифицированным основанием является гипоксантин, деаминированный аденин, нуклеозид которого называется инозин (I). Инозин играет ключевую роль в гипотезе колебания генетического кода. Существует более 100 других природных модифицированных нуклеозидов. Наибольшее структурное разнообразие модификаций наблюдается в тРНК, в то время как псевдоуридин и нуклеозиды с 2'-O-метилрибозой, часто присутствующие в рРНК, являются наиболее распространенными. Конкретные роли многих из этих модификаций в РНК до конца не выяснены. Однако примечательно, что в рибосомальной РНК многие посттранскрипционные модификации происходят в высокофункциональных областях, таких как пептидилтрансферазный центр и интерфейс субъединиц, что указывает на их важность для нормальной функции. Функциональная форма одноцепочечных молекул РНК, как и белков, часто требует специфической третичной структуры. Структурный каркас для этой структуры обеспечивается вторичными структурными элементами, которые представляют собой водородные связи внутри молекулы. Это приводит к образованию нескольких узнаваемых "доменов" вторичной структуры, таких как шпильки, выпуклости и внутренние петли. Для создания, то есть проектирования, РНК с заданной вторичной структурой недостаточно двух или трех оснований, но четырех оснований вполне достаточно. Вероятно, именно поэтому природа "выбрала" четырехбуквенный алфавит: менее четырех оснований не позволило бы создать все возможные структуры, а более четырех оснований не требуются. Поскольку РНК заряжена, для стабилизации многих вторичных и третичных структур необходимы ионы металлов, такие как Mg2+. Естественным энантиомером РНК является D-РНК, состоящая из D-рибонуклеотидов. Все хиральные центры расположены в D-рибозе. С помощью L-рибозы или, точнее, L-рибонуклеотидов можно синтезировать L-РНК. L-РНК гораздо более устойчива к деградации под действием РНКазы. Как и другие структурированные биополимеры, такие как белки, можно определить топологию сложенной молекулы РНК. Это часто делается на основе расположения внутрицепочечных контактов в сложенной РНК, которое называется топологией цепи.

Each nucleotide in RNA contains a ribose sugar, with carbons numbered 1' through 5'. A base is attached to the 1' position, in general, adenine (A), cytosine (C), guanine (G), or uracil (U). Adenine and guanine are purines, and cytosine and uracil are pyrimidines. A phosphate group is attached to the 3' position of one ribose and the 5' position of the next. The phosphate groups have a negative charge each, making RNA a charged molecule (polyanion). The bases form hydrogen bonds between cytosine and guanine, between adenine and uracil and between guanine and uracil. or the GNRA tetraloop that has a guanine–adenine base pair. An important structural component of RNA that distinguishes it from DNA is the presence of a hydroxyl group at the 2' position of the ribose sugar. The presence of this functional group causes the helix to mostly take the A form geometry, although in single strand dinucleotide contexts, RNA can rarely also adopt the B form most commonly observed in DNA. The A form geometry results in a very deep and narrow major groove and a shallow and wide minor groove. A second consequence of the presence of the 2' hydroxyl group is that in conformationally flexible regions of an RNA molecule (that is, not involved in formation of a double helix), it can chemically attack the adjacent phosphodiester bond to cleave the backbone. RNA is transcribed with only four bases (adenine, cytosine, guanine and uracil), but these bases and attached sugars can be modified in numerous ways as the RNAs mature. Pseudouridine (Ψ), in which the linkage between uracil and ribose is changed from a C–N bond to a C–C bond, and ribothymidine (T) are found in various places (the most notable ones being in the TΨC loop of tRNA). Another notable modified base is hypoxanthine, a deaminated adenine base whose nucleoside is called inosine (I). Inosine plays a key role in the wobble hypothesis of the genetic code. There are more than 100 other naturally occurring modified nucleosides. The greatest structural diversity of modifications can be found in tRNA, while pseudouridine and nucleosides with 2' O methylribose often present in rRNA are the most common. The specific roles of many of these modifications in RNA are not fully understood. However, it is notable that, in ribosomal RNA, many of the post transcriptional modifications occur in highly functional regions, such as the peptidyl transferase center and the subunit interface, implying that they are important for normal function. The functional form of single stranded RNA molecules, just like proteins, frequently requires a specific tertiary structure. The scaffold for this structure is provided by secondary structural elements that are hydrogen bonds within the molecule. This leads to several recognizable "domains" of secondary structure like hairpin loops, bulges, and internal loops. In order to create, i. e., design, a RNA for any given secondary structure, two or three bases would not be enough, but four bases are enough. This is likely why nature has "chosen" a four base alphabet: fewer than four would not allow the creation of all structures, while more than four bases are not necessary to do so. Since RNA is charged, metal ions such as Mg2+ are needed to stabilise many secondary and tertiary structures. The naturally occurring enantiomer of RNA is D RNA composed of D ribonucleotides. All chirality centers are located in the D ribose. By the use of L ribose or rather L ribonucleotides, L RNA can be synthesized. L RNA is much more stable against degradation by RNase. Like other structured biopolymers such as proteins, one can define topology of a folded RNA molecule. This is often done based on arrangement of intra chain contacts within a folded RNA, termed as circuit topology.

Синтез

Синтез РНК обычно катализируется ферментом РНК-полимеразой, использующим ДНК в качестве матрицы, в процессе, известном как транскрипция. Инициация транскрипции начинается с присоединения фермента к промоторной последовательности в ДНК (обычно расположенной "выше по течению" от гена). Двойная спираль ДНК раскручивается благодаря геликазной активности фермента. Затем фермент движется вдоль матричной цепи в направлении от 3’ к 5’, синтезируя комплементарную молекулу РНК, при этом удлинение происходит в направлении от 5’ к 3’. Последовательность ДНК также определяет место прекращения синтеза РНК. Первичные транскрипты РНК часто подвергаются модификациям под действием ферментов после транскрипции. Например, к эукариотической пре-мРНК добавляется поли(А)-хвост и 5'-кэп, а интроны удаляются сплайсосомой. Существуют также РНК-зависимые РНК-полимеразы, которые используют РНК в качестве матрицы для синтеза новой цепи РНК. Например, некоторые РНК-вирусы (такие как полиовирус) используют этот тип фермента для репликации своего генетического материала. Кроме того, РНК-зависимая РНК-полимераза является компонентом пути РНК-интерференции у многих организмов.

Обзор

мРНК (РНК-мессенджер) — это РНК, которая переносит информацию от ДНК к рибосоме, месту синтеза белка (трансляции) в клетке. мРНК является копией ДНК. Кодирующая последовательность мРНК определяет аминокислотную последовательность в синтезируемом белке. Эти так называемые некодирующие РНК (нкРНК) могут кодироваться собственными генами (генами РНК), но также могут происходить из интронов мРНК. Существуют также некодирующие РНК, участвующие в регуляции генов, процессинге РНК и других функциях. Определенные РНК способны катализировать химические реакции, такие как расщепление и лигирование других молекул РНК, а также катализ образования пептидных связей в рибосоме. Обычно малые РНК имеют длину менее 200 нуклеотидов (нт), а длинные РНК – более 200 нт. Длинные РНК, также называемые крупными РНК, в основном включают длинные некодирующие РНК (lncRNA) и мРНК. Малые РНК в основном включают 5,8S рибосомальную РНК (рРНК), 5S рРНК, транспортную РНК (тРНК), микроРНК (миРНК), малую интерферирующую РНК (siRNA), малую нуклеолярную РНК (snoRNA), РНК, взаимодействующую с Piwi (piRNA), малую РНК, производную от тРНК (tsRNA), и малую РНК, производную от рДНК (srRNA). Существуют определенные исключения, например, 5S рРНК у представителей рода Halococcus (Archaea), которые содержат вставку, увеличивающую их размер.

В переводе

мРНК (матричная РНК) переносит информацию о последовательности белка к рибосомам – фабрикам синтеза белка в клетке. Она закодирована таким образом, что каждые три нуклеотида (кодон) соответствуют одной аминокислоте. В эукариотических клетках, после того как пре-мРНК (предшественник мРНК) транскрибируется из ДНК, она подвергается процессингу до зрелой мРНК. В ходе этого процесса удаляются интроны – некодирующие участки пре-мРНК. Затем мРНК экспортируется из ядра в цитоплазму, где связывается с рибосомами и транслируется в соответствующую белковую форму при помощи тРНК. В прокариотических клетках, не имеющих ядра и цитоплазмы, мРНК может связываться с рибосомами непосредственно во время транскрипции из ДНК. По истечении определенного времени, матрица распадается на составляющие нуклеотиды с помощью рибонуклеаз. Почти вся РНК, обнаруженная в типичной эукариотической клетке, является рРНК. Трансферная мРНК-мессенджер (тмРНК) встречается у многих бактерий и пластид. Она помечает белки, кодируемые мРНК, у которых отсутствуют стоп-кодоны, для последующего распада и предотвращает остановку рибосомы.

Регулирующая РНК

Самыми ранними известными регуляторами экспрессии генов были белки, известные как репрессоры и активаторы – регуляторы, имеющие специфические короткие участки связывания в областях энхансеров рядом с генами, подлежащими регулированию. Последующие исследования показали, что РНК также регулируют гены. В эукариотах существует несколько видов процессов, зависимых от РНК, регулирующих экспрессию генов на различных этапах, таких как РНК-интерференция, подавляющая гены посттранскрипционно, длинные некодирующие РНК, эпигенетически блокирующие участки хроматина, и РНК энхансеров, индуцирующие повышение экспрессии генов. Также было показано, что бактерии и археи используют регуляторные системы РНК, такие как бактериальные малые РНК и CRISPR. Файр и Мелло были удостоены Нобелевской премии по физиологии и медицине в 2006 году за открытие микроРНК (миРНК) – специфических коротких молекул РНК, способных образовывать комплементарные пары с мРНК.

РНК-интерференция миРНК

Посттранскрипционные уровни экспрессии многих генов могут контролироваться РНК-интерференцией, в ходе которой миРНК – специфические короткие молекулы РНК – образуют комплементарные пары с областями мРНК и направляют их на деградацию. Этот процесс, основанный на принципе антисенса, включает этапы, на которых РНК подвергается обработке для обеспечения возможности образования пар оснований с областями целевых мРНК. После образования пар оснований другие белки направляют мРНК к разрушению нуклеазами. Дополнительные lncРНК, в настоящее время определяемые как РНК длиной более 200 пар оснований, не обладающие, по всей видимости, кодирующим потенциалом, были обнаружены в связи с регуляцией плюрипотентности стволовых клеток и клеточного деления. Они усиливают транскрипцию генов, находящихся под контролем энхансера, от которого они транскрибируются.

Регуляторная РНК у прокариотов

Сначала регуляторная РНК считалась феноменом, характерным для эукариот, и рассматривалась как часть объяснения того, почему в организмах более высокого порядка наблюдается значительно больше транскрипции, чем было предсказано. Однако, как только исследователи начали искать потенциальные регуляторы РНК у бактерий, они были обнаружены и там, получив название малые РНК (sRNA). Есть данные, свидетельствующие о вовлеченности энтеробактериальных sRNA в различные клеточные процессы и их значительной роли в ответах на стресс, таких как стресс мембраны, стресс, вызванный голоданием, стресс, связанный с фосфосахарами, и повреждение ДНК. Также было предположено, что sRNA эволюционировали для важной роли в ответах на стресс благодаря своим кинетическим свойствам, обеспечивающим быстрый ответ и стабилизацию физиологического состояния. У архей также существуют системы регуляторной РНК. Система CRISPR, которая в последнее время используется для редактирования ДНК непосредственно в клетке, действует через регуляторные РНК у архей и бактерий, обеспечивая защиту от вирусных вторжений.

РНК-геном

Как и ДНК, РНК способна нести генетическую информацию. Геномы РНК-вирусов состоят из РНК, кодирующей множество белков. Некоторые из этих белков реплицируют вирусный геном, а другие защищают его, когда вирусная частица перемещается в новую клетку-хозяина. Вироиды – это другая группа патогенов, состоящая исключительно из РНК, не кодирующая белки и реплицируемая полимеразой клетки растения-хозяина.

В обратной транскрипции

Вирусы обратной транскрипции реплицируют свои геномы, синтезируя ДНК-копии из своей РНК; эти ДНК-копии затем транскрибируются в новую РНК. Ретротранспозоны также распространяются, копируя ДНК и РНК друг из друга, а теломераза содержит РНК, которая используется как матрица для построения концов эукариотических хромосом.

Двухцепочечная РНК

Двухцепочечная РНК (dsRNA) — это РНК, состоящая из двух комплементарных цепей, подобно ДНК, присутствующей во всех клетках, но с заменой тимина на урацил и добавлением одного атома кислорода. dsRNA является генетическим материалом некоторых вирусов (двухцепочечных РНК-вирусов). Двухцепочечная РНК, такая как вирусная РНК или siRNA, может запускать интерференцию РНК у эукариот, а также интерфероновый ответ у позвоночных. У эукариот двухцепочечная РНК (dsRNA) играет роль в активации врожденной иммунной системы в ответ на вирусные инфекции.

Круговая РНК

В конце 1970-х годов было показано, что существует одноцепочечная ковалентно замкнутая, то есть круговая форма РНК, экспрессируемая во всем животном и растительном царствах (см. circRNA). Считается, что циркулярные РНК (circRNAs) образуются в результате реакции "обратного сплайсинга", при которой сплайсосома соединяет восходящий 3'-акцепторный сайт с нисходящим 5'-донорным сайтом сплайсинга. На сегодняшний день функция циркулярных РНК в основном неизвестна, хотя для некоторых примеров продемонстрирована способность поглощать микроРНК.

Ключевые открытия в биологии РНК

Исследования РНК привели ко многим важным биологическим открытиям и многочисленным Нобелевским премиям. Нуклеиновые кислоты были обнаружены в 1868 году Фридрихом Мишером, который назвал это вещество «нуклеином», поскольку оно было найдено в ядре. Позже было обнаружено, что прокариотические клетки, не имеющие ядра, также содержат нуклеиновые кислоты. Роль РНК в синтезе белка предполагалась уже в 1939 году. Северо Очоа получил Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 1959 году (совместно с Артуром Корнбергом) после открытия фермента, способного синтезировать РНК в лабораторных условиях. Однако впоследствии было показано, что фермент, открытый Очоа (полинуклеотидфосфорилаза), отвечает за деградацию РНК, а не за её синтез. В 1956 году Алекс Рич и Дэвид Дэвис гибридизировали две отдельные цепи РНК, получив первый кристалл РНК, структуру которого удалось определить с помощью рентгеновской кристаллографии. Последовательность 77 нуклеотидов дрожжевой тРНК была установлена Робертом В. Холли в 1965 году, за что Холли получил Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 1968 году (совместно с Хар Гобиндом Хораной и Маршаллом Ниренбергом). В начале 1970-х годов были открыты ретровирусы и обратная транскриптаза, впервые продемонстрировав, что ферменты способны копировать РНК в ДНК (в отличие от обычного пути передачи генетической информации). За эту работу Дэвид Балтимор, Ренато Дулбеко и Говард Темин были удостоены Нобелевской премии в 1975 году. В 1976 году Уолтер Фиерс и его группа определили полную нуклеотидную последовательность генома РНК-вируса – бактериофага MS2. В 1977 году интроны и сплайсинг РНК были обнаружены как в вирусах млекопитающих, так и в клеточных генах, что в 1993 году принесло Нобелевскую премию Филиппу Шарпу и Ричарду Робертсу. Каталитические молекулы РНК (рибозимы) были открыты в начале 1980-х годов, что привело к присуждению Нобелевской премии Томасу Чеху и Сидни Альтману в 1989 году. В 1990 году было установлено, что введенные гены могут подавлять экспрессию сходных генов в растениях, что впоследствии было объяснено как результат РНК-интерференции. Примерно в то же время было обнаружено, что короткие РНК длиной 22 нуклеотида, известные как микроРНК, играют роль в развитии нематоды *C. elegans*. Исследования в области РНК-интерференции принесли Эндрю Файру и Крейгу Мелло Нобелевскую премию в 2006 году, а Роджер Корнберг был удостоен Нобелевской премии в том же году за исследования транскрипции РНК. Открытие регуляторных РНК в генах стимулировало разработку лекарственных препаратов на основе РНК, таких как siRNA, для подавления экспрессии генов. В 2009 году, в дополнение к Нобелевским премиям, присужденным за исследования РНК, премия была вручена Венки Рамакришнан, Томасу А. Штайцу и Аде Йонат за выяснение атомной структуры рибосомы.

Research on RNA has led to many important biological discoveries and numerous Nobel Prizes. Nucleic acids were discovered in 1868 by Friedrich Miescher, who called the material 'nuclein' since it was found in the nucleus. It was later discovered that prokaryotic cells, which do not have a nucleus, also contain nucleic acids. The role of RNA in protein synthesis was suspected already in 1939. Severo Ochoa won the 1959 Nobel Prize in Medicine (shared with Arthur Kornberg) after he discovered an enzyme that can synthesize RNA in the laboratory. However, the enzyme discovered by Ochoa (polynucleotide phosphorylase) was later shown to be responsible for RNA degradation, not RNA synthesis. In 1956 Alex Rich and David Davies hybridized two separate strands of RNA to form the first crystal of RNA whose structure could be determined by X ray crystallography. The sequence of the 77 nucleotides of a yeast tRNA was found by Robert W. Holley in 1965, winning Holley the 1968 Nobel Prize in Medicine (shared with Har Gobind Khorana and Marshall Nirenberg). In the early 1970s, retroviruses and reverse transcriptase were discovered, showing for the first time that enzymes could copy RNA into DNA (the opposite of the usual route for transmission of genetic information). For this work, David Baltimore, Renato Dulbecco and Howard Temin were awarded a Nobel Prize in 1975. In 1976, Walter Fiers and his team determined the first complete nucleotide sequence of an RNA virus genome, that of bacteriophage MS2. In 1977, introns and RNA splicing were discovered in both mammalian viruses and in cellular genes, resulting in a 1993 Nobel to Philip Sharp and Richard Roberts. Catalytic RNA molecules (ribozymes) were discovered in the early 1980s, leading to a 1989 Nobel award to Thomas Cech and Sidney Altman. In 1990, it was found in Petunia that introduced genes can silence similar genes of the plant's own, now known to be a result of RNA interference. At about the same time, 22 nt long RNAs, now called microRNAs, were found to have a role in the development of C. elegans. Studies on RNA interference gleaned a Nobel Prize for Andrew Fire and Craig Mello in 2006, and another Nobel was awarded for studies on the transcription of RNA to Roger Kornberg in the same year. The discovery of gene regulatory RNAs has led to attempts to develop drugs made of RNA, such as siRNA, to silence genes. Adding to the Nobel prizes awarded for research on RNA in 2009 it was awarded for the elucidation of the atomic structure of the ribosome to Venki Ramakrishnan, Thomas A. Steitz, and Ada Yonath.

Актуальность для пребиотической химии и абиогенеза

В 1968 году Карл Вуз выдвинул гипотезу о том, что РНК может обладать каталитической активностью, и предположил, что самые ранние формы жизни (самореплицирующиеся молекулы) могли использовать РНК как для хранения генетической информации, так и для катализа биохимических реакций – в мире РНК. В мае 2022 года ученые сообщили об обнаружении спонтанного образования РНК на пребиотическом базальтовом лавовом стекле, которое, предположительно, было широко распространено на ранней Земле. В марте 2015 года в лабораторных условиях, имитирующих космическое пространство, были получены нуклеобазы ДНК и РНК, включая урацил, цитозин и тимин, из исходных химических веществ, таких как пиримидин – органическое соединение, часто встречающееся в метеоритах. Пиримидин, как и полициклические ароматические углеводороды (ПАУ), является одним из самых углеродосодержащих соединений, обнаруженных во Вселенной, и мог образоваться в красных гигантах или в межзвездных облаках пыли и газа. В июле 2022 года астрономы сообщили об обнаружении значительного количества пребиотических молекул, включая потенциальные предшественники РНК, в Галактическом центре Млечного Пути.

Медицинские применения

РНК, изначально считавшаяся непригодной для терапевтического использования из-за короткого периода полураспада, доказала наличие многочисленных терапевтических свойств благодаря достижениям в области стабилизационной химии. Молекулы РНК обладают потенциалом для терапевтического применения благодаря способности складываться в сложные конформации и связывать белки, нуклеиновые кислоты, малые молекулы, а также формировать каталитические центры. Считается, что вакцины на основе РНК – это более быстрый способ достижения иммунологической резистентности, чем традиционный подход, основанный на использовании убитой или модифицированной версии патогена, поскольку выращивание и изучение патогена для определения необходимых молекулярных частей, их инактивации и использования в вакцине может занимать месяцы или даже годы. Малые молекулы с традиционными терапевтическими свойствами могут воздействовать на структуры РНК и ДНК, тем самым позволяя лечить новые заболевания. Однако исследований малых молекул, нацеленных на РНК, и одобренных препаратов для терапии человеческих заболеваний недостаточно. Рибавирин, бранаплам и аталурен – это доступные препараты, которые стабилизируют структуры двухцепочечной РНК и регулируют сплайсинг при различных заболеваниях. мРНК, кодирующие белки, стали новыми терапевтическими кандидатами, при этом замена РНК особенно эффективна для кратковременной, но интенсивной экспрессии белка. In vitro транскрибированная мРНК (IVT мРНК) использовалась для доставки белков для регенерации костной ткани, поддержания плюрипотентности и улучшения функции сердца в моделях на животных. малые интерферирующие РНК (siРНК), короткие молекулы РНК, играют важную роль в врожденном иммунитете против вирусов и структуре хроматина. Их можно искусственно вводить для подавления экспрессии определенных генов, что делает их ценными для изучения функций генов, валидации терапевтических мишеней и разработки лекарственных средств.