Кіріспе

Дәрілік заттарды табу әдісі

Жоғары өнімділік скрининг (HTS) – бұл ғылыми жаңалықтарды ашуға арналған әдіс, әсіресе дәрілік заттарды зерттеуде қолданылады және биология, материалдар ғылымы мен химия салаларымен байланысты. Робототехниканы, деректерді өңдеу/басқару бағдарламалық құралдарын, сұйықтықтарды тасымалдау құрылғыларын және жоғары сезімтал детекторларды пайдалану арқылы жоғары өнімділік скрининг зерттеушіге миллиондаған химиялық, генетикалық немесе фармакологиялық сынақтарды жылдам жүргізуге мүмкіндік береді. Осы процестің арқасында белгілі бір биомолекулалық жолды өзгертетін белсенді заттарды, антиденелерді немесе гендерді тез анықтауға болады. Бұл тәжірибелердің нәтижелері жаңа дәрілерді жасауға және нақты бір орынның өзара әрекеттеспеуін немесе оның қызметін түсінуге бастап келеді.

Сынау тақтасын дайындау

HTS-тің негізгі зертханалық құралы немесе сынақ ыдысы – микротитрлік тақта, ол әдетте бір рет қолданылатын, пластиктен жасалған және ұңғымалар деп аталатын кішкентай, ашық ойықтардан тұратын желілі құрылымға ие шағын контейнер. Әдетте, HTS үшін қолданылатын микропластиналарда 96, 192, 384, 1536, 3456 немесе 6144 ұңғыма болады. Бұлардың барлығы 96-ның есеуі болып табылады, бұл 8 х 12 реттілікпен орналасқан және 9 мм арақашықтығы бар бастапқы 96 ұңғымалық микропластинаны көрсетеді. Ұңғымалардың көпшілігі тәжірибе мазмұнына байланысты сынақ үлгілерін қамтиды. Мысалы, бұл диметилсульфоксид (DMSO) сулы ерітіндісінде ерітілген әртүрлі химиялық қосылыстар болуы мүмкін. Сондай-ақ, ұңғымаларда жасушалар немесе ферменттер де болуы мүмкін. (Басқа ұңғымалар бос болуы немесе таза еріткіш немесе өңделмеген үлгілерді қамтиды, олар эксперименттік бақылау ретінде пайдалануға арналған.) Скрининг орталығында әдетте қор пластиналарының кітапханасы болады, олардың құрамы мұқият тізімделген, және олардың әрқайсысы зертханада жасалған немесе коммерциялық көзден алынған болуы мүмкін. Бұл қор пластиналары эксперименттерде тікелей қолданылмайды, қажет болған жағдайда жеке сынақ пластиналары жасалады. Сынақ пластинасы – бұл қор пластинасының көшірмесі, ол қор пластинасының ұңғымаларынан толық бос пластинаның сәйкес ұңғымаларына шағын мөлшерде сұйықтық (көбінесе нанолитрлермен өлшенетін) пипеттеу арқылы жасалады.

Реакцияны бақылау

Сынаққа дайындалу үшін зерттеуші әрбір ұңғыманы эксперимент жүргізілетін биологиялық нысанмен – мысалы, белок, жасуша немесе жануар эмбрионымен толтырады. Биологиялық материалдың ұңғымадағы қосылыстармен сіңуіне, байланысуына немесе әрекет етуіне (немесе әрекет етпеуіне) мүмкіндік беру үшін белгілі бір инкубация уақыты өткен соң, өлшемдер пластинканың барлық ұңғымалары бойынша қолмен немесе машина арқылы жүргізіледі. Зерттеуші микроскопия қолданып, (мысалы) ұңғымалардағы қосылыстардың нәтижесінде эмбриональды дамудағы өзгерістерді немесе кемшіліктерді анықтағанда, компьютердің өзі анықтай алмайтын әсерлерді іздегенде, қолмен өлшеу жиі қажет болады. Әйтпесе, арнайы автоматтандырылған талдау машинасы ұңғымаларда бірнеше тәжірибелерді жүргізе алады (мысалы, поляризацияланған жарық шашыратып, рефлективтілікті өлшеу, бұл белок байланысының көрсеткіші болуы мүмкін). Мұндай жағдайда машина әр тәжірибенің нәтижесін сандық мәндердің торы түрінде шығарады, әрбір сан жеке ұңғымадан алынған мәнге сәйкес келеді. Жоғары сыйымды талдау машинасы бірнеше минут ішінде ондаған пластинаны өлшеуге қабілетті, осылайша мыңдаған тәжірибелік деректерді өте жылдам жасауға болады. Осы алғашқы сынақтың нәтижелеріне байланысты зерттеуші осы скрининг ішінде қызықты нәтижелер берген ("хиттер" деп аталатын) бастапқы ұңғымалардан сұйықтықты "шерипикинг" арқылы жаңа сынақ пластиналарына ауыстырып, содан кейін осы таңдалған жиынтық бойынша қосымша деректер жинау үшін экспериментті қайтадан жүргізе алады, байқауларды растап және нақтылай алады.

Автоматтандыру жүйелері

Автоматтандыру HTS-тің тиімділігінің маңызды құралы болып табылады. Әдетте, бір немесе бірнеше роботтан тұратын біріктірілген робот жүйесі сынамалық микропластиналарды үлгі мен реагент қосу, араластыру, инкубациялау және соңында оқу немесе анықтау үшін станциядан станцияға жеткізеді. HTS жүйесі әдетте көптеген пластиналарды бір уақытта дайындап, инкубациялап, талдай алады, бұл деректерді жинау процесін одан да жылдамдатады. Қазіргі таңда күніне 100 000-ға дейін қосылысты тексеруге қабілетті HTS роботтары бар. Автоматты колония таңдау құрылғылары микробиалды колониялардың мыңдаған түрлерін жоғары өнімді генетикалық скрининг үшін таңдап алады. uHTS немесе өте жоғары өнімділікпен скринингтеу термині (шамамен 2008 жылғы мәліметтер бойынша) күніне 100 000-нан астам қосылысты скринингтеуге қатысты.

Сапаны бақылау

Жоғары сапалы HTS сынақтары HTS эксперименттері үшін маңызды. Жоғары сапалы HTS сынақтарын жасау үшін сапаны бақылау (QC) мақсатында эксперименттік және есептеу әдістерін біріктіру қажет. QC-ның үш маңызды құралы: (i) дұрыс пластинка дизайны, (ii) тиімді оң және теріс химиялық/биологиялық бақылауларды таңдау және (iii) нашар дерек сапасы бар сынақтарды анықтау үшін дифференциациялау деңгейін өлшеуге арналған тиімді QC көрсеткіштерін әзірлеу. Дұрыс пластинка дизайны жүйелі қателерді (әсіресе ұя позициясымен байланысты) анықтауға және жүйелі қателердің QC-ға және жақсы нәтижелерді таңдауға әсерін жою/азайту үшін қандай нормалауды қолдану керектігін анықтауға көмектеседі. Жақында HTS сынақтарындағы дерек сапасын бағалау үшін қатаң стандартталған орташа айырмашылық (SSMD) ұсынылды.

Өнімділік пен тиімділікті арттыру әдістері

Бір немесе бірнеше пластиналар бойынша қосылыстардың ерекше таралуын бір пластинаға арналған сынақтар санын арттыру, сынақ нәтижелерінің дисперсиясын азайту, немесе екеуін бірге жасау үшін пайдалануға болады. Бұл тәсілдегі негізгі шарт – бір ұяшадағы кез келген N қосылысы әдетте бір-бірімен немесе сынақ нысанымен мұндай өзара әрекеттеспейді, ол сынақтың нақты оң нәтижелерді анықтау мүмкіндігін өзгертеді. Мысалы, А қосылысы 1, 2, 3 ұяшаларда, В қосылысы 2, 3, 4 ұяшаларда және С қосылысы 3, 4, 5 ұяшаларда орналасқан пластинаны қарастырыңыз. Осы пластинаны белгілі бір нысанаға қарсы сынағанда, 2, 3 және 4 ұяшалардағы оң нәтижелер В қосылысының ең мүмкін агент екенін көрсетеді, сонымен қатар В қосылысының аталған нысанаға қарсы тиімділігінің үш өлшемін ұсынады. Бұл тәсілдің коммерциялық қолданысында екі қосылыс ешқашан бір ұяшаны бөліспейтін комбинациялар қолданылады, бұл тексеріліп жатқан қосылыстар жұптары арасындағы (екінші реттік) кедергілер мүмкіндігін азайту үшін жасалады.

Соңғы жетістіктер

Автоматтандыру және төмен көлемді талдау форматтарын NIH Химиялық геномдық орталығының (NCGC) ғалымдары сандық HTS (qHTS) әзірлеу үшін пайдаланды, бұл әр қосылыстың толық концентрация-жауап қатынастарын құру арқылы үлкен химиялық кітапханаларды фармакологиялық тұрғыдан бағалау парадигмасы. Қисыққа сәйкес келетін және химиялық информатика бағдарламалық жасақтамасымен qHTS деректері жартылай максималды тиімді концентрацияны (EC50), максималды жауапты, бүкіл кітапхана үшін Хилл коэффициентін (nH) береді, бұл құрылым-белсенділік байланыстарын (SAR) бағалауға мүмкіндік береді. 2010 жылдың наурыз айында HTS процесін көрсететін зерттеу жарияланды, ол тамшы негізіндегі микрофлюидиканы қолданатын дәстүрлі әдістерге қарағанда 1000 есе жылдам скринингке (10 сағатта 100 миллион реакция) және 1 миллион есе арзанға (реагент көлемінің 10-7 есесін пайдалана отырып) мүмкіндік береді. Бұл процесс секундына 200 000 тамшыны талдауға мүмкіндік береді. 2013 жылы зерттеушілер өсімдіктерден алынған кішкентай молекулаларға қатысты жаңа тәсілді жариялады. Жалпы, дәрі-дәрмектерді зерттеу процесінің басында концепцияның жоғары сапалы растауын ұсыну өте маңызды. Осы жерде қуатты, селективті және биологиялық қолжетімді химиялық зондтарды анықтауға мүмкіндік беретін технологиялар аса маңызды, тіпті егер алынған қосылыстар фармацевтикалық өнімге әзірлеу үшін қосымша оңтайландыруды қажет етсе де. Ядролық рецептор RORα, он жылдан астам уақыт бойы қуатты және биожетімді агонисттерді анықтау үшін бағытталған белок, өте қиын дәрілік мақсаттың мысалы ретінде қолданылды. Скрининг кезеңінде қоңырау тәрізді қисық арқасында оң нәтижелер расталады. Бұл әдіс сандық HTS әдісіне (бір уақытта скрининг және оң нәтижелерді растау) өте ұқсас, бірақ бұл тәсіл деректер нүктелерінің санын едәуір азайтады және 100 000-нан астам биологиялық маңызды қосылыстарды оңай скринингтеуге мүмкіндік береді. Дәстүрлі HTS дәрі-дәрмектерді табу үшін тазартылған ақуыздар немесе толық жасушаларды пайдаланса, технологияның соңғы дамуы бүтін тірі организмдерді, мысалы, Caenorhabditis elegans және zebrafish (Danio rerio) нематодасын пайдаланумен байланысты. 2016-2018 жылдары пластина өндірушілер органоидтар мен сфероидтар сияқты 3D тіндерде қатерлі ісікке қарсы дәрілерді табуға арналған HTS-ге бейімделген тесттерді жылдам дамытуға мүмкіндік беретін өте төмен жабысқақтыққа ие жасушаларды қайтаратын беттерді жаппай өндіруге мүмкіндік беретін арнайы химияны шығара бастады; бұл физиологиялық жағдайға жақын формат.

Академиялық ортада биомедициналық зерттеулер үшін HTS қолдануды арттыру

HTS – робототехника және жоғары жылдамдықты компьютерлік технологияның қазіргі заманғы жетістіктерінің арқасында дамыған салыстырмалы түрде жаңа инновация. HTS операциясын жүргізу үшін әлі де жоғары мамандандырылған және қымбат сынақ лабораториясы қажет, сондықтан көптеген жағдайларда шағын және орташа көлемді ғылыми-зерттеу ұйымдары өздері үшін құрудың орнына қолданыстағы HTS нысанының қызметтерін пайдаланады. Академиялық ортада университеттердің өздері дәрі-дәрмектерді іздеумен айналысуына бағытталған үрдіс байқалады. Әдетте өнеркәсіпте ғана кездесетін мұндай мүмкіндіктер қазір университеттерде де көбірек таралған. Мысалы, UCLA ашық қолжетімді HTS зертханасына ие, ол күнделікті 100 000-нан астам қосылысты тексеруге қабілетті. Ашық қолжетімділік саясаты зерттеушілердің барлығына интеллектуалдық меншік құқығы бойынша ұзақ келіссөздер жүргізбей осы мүмкіндікті пайдалануға мүмкіндік береді. 200 000-нан астам кіші молекуладан тұратын кітапханасы бар MSSR, Батыс жағалаудағы барлық университеттердің арасындағы ең ірі кітапханалардың біріне ие. Сондай-ақ, HTS және геномдық кең экранға бірдей қол жеткізу зерттеушілерге белгілі бір аурудың нысанын анықтау және растауға немесе кіші молекуланың әрекет ету механизмін анықтауға мүмкіндік береді. Ең дәл нәтижелерді «арпаланған» функционалдық геномика кітапханаларын пайдалану арқылы алуға болады, яғни әрбір кітапханада бір ғана конструкция, мысалы, бір ғана siRNA немесе cDNA болады. Функционалдық геномика әдетте эпифлюоресценттік микроскопия немесе лазерлік сканерлік цитометрия сияқты жоғары мазмұнды скринингпен жұптастырылады. Иллинойс және Миннесота университеттерінде де HTS мүмкіндіктері бар. Мичиган университетінің Өмір ғылымдары институтындағы Химиялық геномика орталығында HTS нысаны орналасқан. Колумбия университетінде биохимиялық, жасушалық және NGS негізделген скрининг үшін шамамен 300 000 әртүрлі кіші молекулалар мен шамамен 10 000 белгілі биоактивті қосылыстар бар ортақ пайдаланудағы HTS нысаны бар. Рокфеллер университетінде ашық қолжетімді HTS ресурстық орталығы HTSRC (Рокфеллер университеті, HTSRC) бар, ол 380 000-нан астам қосылыстар кітапханасын ұсынады. Солтүстік-батыс университетінің жоғары өнімділік талдау зертханасы нысананы анықтауды, растауды, талдауды әзірлеуді және қосылысты скринингті қолдайды. Санфорд Бернхам Пребис медициналық ашу институтының коммерциялық емес ұйымы MLPCN құрамына кіретін Конрад Пребис химиялық геномика орталығында ұзақ жылдар бойы HTS нысаны бар. Коммерциялық емес Скриппс зерттеу молекулалық скрининг орталығы (SRMSC) MLPCN дәуірінен кейін де институттар арасында академиялық қызмет көрсетуді жалғастыруда. SRMSC uHTS нысаны академиялық ортадағы ең ірі кітапханалық жинақтардың біріне ие, қазіргі уақытта 665 000-нан астам кіші молекулалық бірліктер бар және көптеген PI гранттық бастамаларын қолдау үшін толық жинақты немесе кіші кітапханаларды жүйелі түрде тексереді. АҚШ-та Ұлттық денсаулық сақтау институты (NIH) биологиялық зерттеулерде пайдалану үшін инновациялық химиялық құралдар жасау мақсатында кіші молекулаларды скринингтеу орталықтарының жалпыұлттық консорциумын құрды. Молекулалық кітапханаларды зерттеу орталықтарының желісі (MLPCN) ғылыми қауымдастық ұсынған тестілер бойынша, орталық молекулалық қоймада сақталатын кіші молекулалардың үлкен кітапханасына қарсы HTS жүргізеді.