Кіріспе

Эпидемиологиялық шара

Емдеуге қажетті пациенттер саны (NNT) немесе қосымша пайдалы нәтижеге емдеуге қажетті пациенттер саны (NNTB) – денсаулық сақтау шарасының тиімділігін бағалауға қолданылатын эпидемиологиялық шара, әдетте дәрі-дәрмекпен емдеу. NNT – бұл қосымша бір жағымсыз жағдайдың алдын алу үшін емдеу қажет болатын пациенттердің орташа саны (мысалы, клиникалық сынақта бақылау тобымен салыстырғанда, емдеудің нәтижесін сезген пациенттер саны). Бұл абсолютті тәуекелдің азаюының кері шамасы ретінде анықталады және былай есептеледі: , мұнда – бақылау (әсер етпеген) тобындағы жиілік, ал – емделген (әсер еткен) тобындағы жиілік. Бұл есептеу біртектілік принципіне сүйенеді, яғни емдеу ешбір пациентке зиян келтірмейді. Контрфакциялық модельдерге негізделген қазіргі заманғы тәсіл бұл талапты жеңілдетеді және NNT үшін шекаралар анықтайды. NNT – эффект өлшемінің бір түрі және 1988 жылы Макмастер университетінің Лаупацис, Сакет және Робертс есімді ғалымдар тарапынан сипатталған. Теориялық тұрғыдан алғанда, идеалды NNT – 1, яғни емдеудің нәтижесінде барлық пациент жақсарады және бақылау тобында ешкім жақсарған жоқ. Бірақ практикада NNT әрқашан ең жақын толық санға дейін дөңгелектенеді, сондықтан тіпті 1,1 NNT 2 NNT болады. NNT-нің жоғары мәні емдеудің тиімділігі төмен екенін көрсетеді. NNT, зиян келтіру үшін қажетті пациенттер санына (NNH) ұқсас, мұнда NNT әдетте терапиялық шараны, ал NNH зиянды әсерді немесе тәуекел факторын білдіреді. Сондай-ақ, қосымша пайдалы немесе зиянды нәтижеге емдеу үшін қажетті пациенттер саны (NNTB/H) сияқты біріктірілген шара да қолданылады.

Қатысуы

Фармакоэкономикадағы маңызды өлшем – NNT. Егер клиникалық нәтиже өте ауыр болса (мысалы, өлім, жүрек ұстамасы), жоғары NNT көрсеткіші бар дәрі-дәрмектер белгілі бір жағдайларда тағайындалуы мүмкін. Егер нәтиже шағын болса, денсаулық сақтану компаниялары жоғары NNT көрсеткіші бар дәрі-дәрмектерді төлеуден бас тартуы мүмкін. Дәрі-дәрмектің пайдасы мен қолайсыз әсерлерін салыстырғанда NNT-ны ескеру маңызды. Жоғары NNT көрсеткіші бар дәрі-дәрмектер үшін тіпті аздаған жағымсыз әсерлер де пайдадан басып кетеді. NNT клиникалық сынақтарда маңызды өлшем болғанымен, клиникалық сынақтардың нәтижелерін жариялайтын медициналық журналдарда оған сирек тоқталатыны байқалады. NNT-мен байланысты бірнеше маңызды мәселе бар, оларға қателіктер, сенімді интервалдардың жеткіліксіздігі, сондай-ақ екі емдеу немесе топ арасындағы айырмашылықтың жоқтығын анықтаудағы қиындықтар жатады. NNT уақыт өте келе айтарлықтай өзгеріп, оның есептелу уақытына байланысты әртүрлі ақпарат береді. Снапинн мен Цзянн NNT арқылы берілетін ақпараттың, өмір сақтау талдауындағы дәстүрлі статистикамен салыстырғанда толық емес немесе тіпті қайшы болуы мүмкін екенін көрсететін мысалдар келтірді. NNT-ны түсіндіретін факторларға және уақытқа байланысты нәтижелерге бейімдеу жөніндегі жан-жақты зерттеулер Бендер мен Блетнер, Остин және Ванчак сияқты ғалымдар тарапынан жүргізілді.

Нағыз өмірден мысал

ASCOT LLA өндірушісінің демеушілігімен жүргізілген зерттеуде гипертониясы (қан қысымы жоғары) бар, бірақ бұрын жүрек-қан тамырлары ауруы болмаған науқастарда 10 мг аторвастатиннің (холестерин деңгейін төмендететін препарат) пайдасы қарастырылды (біріншілік алдын алу). Клиникалық сынақ 3,3 жылға созылды, және осы кезеңде "біріншілік оқиғаның" (жүрек ұстамасы) салыстырмалы тәуекелі 36%-ға төмендеді (салыстырмалы тәуекелді азайту, RRR). Дегенмен, абсолютті тәуекелдің азайтуы (ARR) одан әлдеқайда аз болды, себебі зерттеу тобында зерттеу кезеңінде жүрек-қан тамырлары оқиғаларының жоғары деңгейі байқалған жоқ: бақылау тобында 2,67%, ал емдеу тобында 1,65%. Осылайша, 3,3 жыл бойы аторвастатин қабылдау нәтижесінде ARR тек 1,02%-ды құрады (2,67% - 1,65%). Бір жүрек-қан тамыр оқиғасын болдырмау үшін 3,3 жыл ішінде 98,04 науқасқа ем қажет болады.

ННТ-ға қазіргі тәсіл

Жоғарыда келтірілген NNT есептеулері монотондылық принципі сақталғанда ғана қолданылады, яғни емдеу ешбір адамға кері әсер тигізбеуі керек. Бірақ, емдеу кейбір адамдарға пайда келтірсе, ал басқаларына зиян тигізуі мүмкін болған жағдайда, жоғарыда анықталған NNT-ні тек рандомизацияланған бақыланатын сынақ (РБС) нәтижелерінен ғана есептеуге болмайды. Абсолютті тәуекелді азайтудың кері шамасы тек жоғарғы шекті көрсетеді, яғни, қазіргі талдамда NNT нақты анықтама бойынша, бір адамды құтқару үшін (орташа есеппен) емдеу қажетті науқастардың саны ретінде қарастырылады. Алайда, "құтқару" – бұл гипотетикалық ұғым (науқас емделген жағдайда жазылып, емделмеген жағдайда жазылмауы керек), сондықтан осы шаманы эксперименталдық немесе байқау жүргізілген зерттеулерден бағалау үшін гипотетикалық логиканы қолдану қажет. "Құтқару" ықтималдығы Қажеттілік және Жеткіліктілік Ықтималдығы (PNS) арқылы сипатталады, онда PNS есептелгеннен кейін NNT былай беріледі. Алайда, PNS-тің гипотетикалық сипатына байланысты, РБС-тен нақты мән емес, тек шектері ғана есептелуі мүмкін. Тянь және Перл бірнеше дерек көздеріне сүйене отырып, PNS үшін қатаң шектемелерді анықтады, ал Перл байқау және эксперименталдық деректердің үйлесімі кейде шектемелерді нақты мәнге дейін қысқартуы мүмкін екенін көрсетті. Мюллер және Перл осы құбылысты түсіндіріп, оның жеке тұлғалар мен саясаткерлердің шешімдеріне тигізетін әсерін көрсетеді.