Нейрофиброматозға қарсы күрес: Балалар Тұңғыш Қорының қызметі
Children's Tumor Foundation
Балалар ісіктер қоры (CTF) – нейрофиброматоз және шваннотоматоз ауруларымен күреседі. Зерттеулерге қаржы, науқастарға қолдау, хабардар ету жұмыстары жүргізеді.
Ағылшыншамен салыстырыңыз: абзацты басыңыз — түпнұсқа терезеде ашылады. Абзац астындағы EN түймесі оны мәтін ішінде көрсетеді.
Мазмұны
Кіріспе
Балалар ісігі қоры (CTF) – 501(c)(3) статусына ие, нейрофиброматоз немесе шванноматоз деп аталатын генетикалық аурулар тобының – NF-тің салдарынан зардап шеккен адамдар мен отбасылардың денсаулығы мен әл-ауқатын жақсартуға арналған қоры. Олардың міссиясы төрт бағыттан тұрады: стратегиялық инвестициялар арқылы жаңа дәрілерді зерттеу және әзірлеуді ілгерілету, науқастарға қолдау көрсетуді күшейту, NF туралы халықтың білуін арттыру және зардап шеккендерге клиникалық көмек көрсетудегі ең жақсы тәжірибелерді орнату. Қор 50 штатта тіркелген, ал 37 штатта белсенді бөлімшелері мен филиалдары бар. CTF – NF зерттеулерінің барлық түрлерін жеке қаржыландыратын ең ірі ұйым.
The Children's Tumor Foundation (CTF) is a 501(c)(3) foundation dedicated to improving the health and well being of individuals and families affected by NF, a group of genetic conditions known as neurofibromatosis or schwannomatosis. Their four part mission includes propelling drug research and development through a series of strategic investments, strengthening patient support, increasing public awareness of NF and establishing best practices in clinical care for affected individuals. The Foundation is incorporated in all 50 states with active chapters and affiliates in 37 states. CTF is the largest private funder of all forms of NF research.
Тарих
1978 жылы Линн Энн Кортеманш, RN, невролог Аллен Э. Рубенштейн, MD және Джоэл С. Хирштритт, Esq. құрған Ұлттық нейрофиброматоз қоры, 2005 жылы Балалар ісігі қоры деп аталды. Ұйымның алғашқы жылдары пациенттерге қолдау көрсету және нейрофиброматоз қауымдастығын ұйымдастыруға бағытталған. 1980-жылдардың соңынан 1990-жылдардың ортасына дейін олардың мақсаты нейрофиброматозға себеп болатын гендерді анықтау болды. CTF 2005 жылы аудармалық зерттеулерге көшті, ал 2008 жылы клиникалық сынақтарды қаржыландыруды бастады. Президент және бас ғылыми қызметкер Аннет Баккердің басшылығымен ұйым дәрі-дәрмектерді табу процесін үдету үшін дәстүрлі қаржыландыру моделінен серіктестік моделіне өтті. 1990 және 1993 жылдары Қор гранттарымен қаржыландырылған зертханалар NF1 және NF2 гендерін анықтады. 2014 жылы Қор NF2 үшін Synodos жобасын құрды – бұл NF2 үшін ем табу мақсатымен әртүрлі мекемелердегі ғалымдардың алғашқы ынтымақтастығы. 2015 жылы Synodos for NF1 жобасын іске қосу жоспарлануда. NF Preclinical Drug Screening Consortium (NFPC): NFPC – бұл 4 миллион долларлық, 4 жылдық көп орынды преклинкалық дәрі-дәрмектерді тексеру консорциумы, кандидаттық дәрілік терапияларды анықтауды және оларды клиникаға жылдамдату үшін құрылған. Ол клиникалық сынақтарға бағыттап беруші ретінде қызмет етеді және тіркелген пациенттерге нейрофиброматоздың нақты көріністері туралы жаңартылған, жекелендірілген ақпарат ұсынады. Қазіргі уақытта 5000-нан астам тіркелген адам бар. Synodos for NF2: 2014 жылы іске қосылған Synodos for NF2 – бұл әртүрлі мекемелерден келген ғалымдардың консорциумы, олар NF2 үшін емдеуді табу үшін деректерді нақты уақытта бөлісіп, бірлесіп жұмыс істеуге келісті. Synodos for NF1: 2014 жылы жарияланған және 2015 жылдың басында іске қосылатын Synodos for NF1 – бұл әртүрлі мекемелерден келген ғалымдардың консорциумы, олар NF1 үшін емдеуді табу үшін деректерді нақты уақытта бөлісіп, бірлесіп жұмыс істеуге келісті.
Established in 1978 as the National Neurofibromatosis Foundation by Lynne Ann Courtemanche, RN, neurologist Allen E. Rubenstein, MD and Joel S. Hirschtritt, Esq., the organization changed its name to Children's Tumor Foundation in 2005. In the early years, the organization's focus was on providing patient support and organizing the NF community. From the late 1980s through the mid 1990s, their aim incorporated discovering the genes that cause NF. CTF began concentrating on translational research in 2005; in 2008 CTF also began to fund clinical trials. Under the leadership of President and Chief Scientific Officer Annette Bakker, the organization has shifted from a more traditional funding model to a funder partner model in order to accelerate the drug discovery process. In 1990 and 1993, respectively, labs funded by grants from the Foundation identified the genes for NF1 and NF2. In 2014, the Foundation established Synodos for NF2, a first of its kind collaboration of NF scientists working across institutions to find a cure for NF2. A similar project, Synodos for NF1, is planned to begin in 2015. NF Preclinical Drug Screening Consortium (NFPC): The NFPC was a $4M, 4 year multi site preclinical drug screening consortium designed to accelerate identification of candidate drug therapies and speed their progress to the clinic. It serves as a referral source for clinical trials and provides registered patients with up to date, personalized information about their particular manifestation(s) of NF. It currently has over 5000 registrants. Synodos for NF2: Launched in 2014, Synodos for NF2 is consortium of scientists from a variety of institutions who have agreed to collaborate, sharing data in real time and working together to find treatments for NF2. Synodos for NF1: Announced in 2014 and launching in early 2015, Synodos for NF1 is a consortium of scientists from a variety of institutions who have agreed to collaborate, sharing data in real time and working together to find treatments for NF1.
Науқасты қолдау
Фонд науқастарға, олардың күтушілеріне және басқа да мүдделі тараптарға түрлі тақырыптар бойынша ағарту брошюраларын жариялайды. Осы брошюралардың көптегені ағылшын және испан тілдерінде қолжетімді. NF тіркеліміне қатысу науқастар мен олардың отбасыларына қосымша көмек көрсетеді. Реестрде қолданылатын клиникалық сынақтар туралы соңғы жаңалықтардан өзге, пациенттер мен олардың отбасыларына NF-қа байланысты нақты белгілерге қатысты ақпарат алу мүмкіндігі ұсынылады. Бұдан бөлек, Фонд NF-пен өмір сүретін жастар үшін жыл сайын жазғы лагерь ұйымдастыруға да демеушілік етеді.
The Foundation publishes educational brochures for patients, their caregivers and other interested parties on a variety of subjects. Many of these brochures are available in both English and Spanish. Participation in the NF Registry offers additional support to patients and their families. In addition to providing up to date information about applicable clinical trials, the registry allows patients and their families the opportunity to receive information targeted to their specific NF related symptoms. In addition to these efforts, The Foundation also sponsors an annual summer camp for youth living with NF.
Қолдау
CTF нейрофиброматоз зерттеулерін қаржыландыруды ұлттық деңгейде жақтасады. Қорғаныс министрлігінің Конгресс бағытындағы медициналық зерттеулер бағдарламасының (CDMRP NFRP) Нейрофиброматоз зерттеулер бағдарламасы арқылы бастапқы және үздіксіз қаржыландыруды қамтамасыз етуде Қордың елеулі рөлі бар деп есептеледі. Осы мақсатта CTF еріктілерді Конгресс пен Сенаттағы өкілдеріне онлайн, хат арқылы және тікелей үндеу жасауға ұйымдастырады, CDMPR NFRP және Ұлттық денсаулық сақтау институттары арқылы қаржыландыруды жалғастыру және арттыру қажеттігін жеткізеді.
CTF advocates on a national level for funding of neurofibromatosis research. The Foundation is considered instrumental in securing both initial and ongoing funding through the Department of Defense Congressionally Directed Medical Research Program Neurofibromatosis Research Program (CDMRP NFRP). As a part of their efforts, CTF organizes volunteers to petition their representatives in Congress and the Senate online, by letter and in person, to urge continued and increased funding through both the CDMPR NFRP and the National Institutes of Health.
Қаражатты жинау бағдарламалары
Фонд NF туралы хабардарлықты арттыру және қаражат жинау мақсатында, сондай-ақ NF-пен өмір сүретін адамдарға қолдау көрсету үшін бірнеше бағдарламаны демеушілік етеді. Осы бағдарламалардың ішінде Racing4Research, NF Endurance, NF Walk және Cupid's Undie Run бар.
The Foundation sponsors a number of programs designed to raise money and bolster NF awareness, as well as provide a sense of community for those who live with NF. These programs include Racing4Research, NF Endurance, NF Walk and Cupid's Undie Run.