Введение

Детский фонд опухолей (CTF) – это фонд, имеющий статус 501(c)(3), деятельность которого направлена на улучшение здоровья и благополучия людей и семей, затронутых НФ – группой генетических заболеваний, известных как нейрофиброматоз или шванноматоз. Четырехкомпонентная миссия фонда включает в себя ускорение исследований и разработки лекарственных препаратов посредством ряда стратегических инвестиций, усиление поддержки пациентов, повышение осведомленности общественности о НФ и внедрение передовых методов клинической помощи для людей, страдающих этими заболеваниями. Фонд зарегистрирован во всех 50 штатах и имеет активные отделения и филиалы в 37 штатах. CTF является крупнейшим частным финансирующим органом исследований всех форм НФ.

История

Основанный в 1978 году как Национальный фонд нейрофиброматоза Линн Энн Кортеманше, RN, неврологом Алленом Э. Рубенштейном, MD, и Джоэлем С. Хирштриттом, Esq., организация изменила свое название на Фонд детских опухолей в 2005 году. В первые годы своей деятельности организация была сосредоточена на поддержке пациентов и объединении сообщества людей с нейрофиброматозом. С конца 1980-х по середину 1990-х годов их целью стало открытие генов, вызывающих нейрофиброматоз. CTF начал уделять основное внимание трансляционным исследованиям в 2005 году, а в 2008 году также начал финансировать клинические испытания. Под руководством президента и главного научного сотрудника Аннет Баккер организация перешла от традиционной модели финансирования к модели финансирующего партнера, чтобы ускорить процесс разработки лекарств. В 1990 и 1993 годах лаборатории, получившие гранты от Фонда, идентифицировали гены NF1 и NF2 соответственно. В 2014 году Фонд создал Synodos for NF2 – уникальное сотрудничество ученых, занимающихся нейрофиброматозом, из разных учреждений для поиска лекарства от NF2. Аналогичный проект, Synodos for NF1, планируется начать в 2015 году. Консорциум по предклиническому скринингу лекарственных препаратов (NFPC): NFPC – это четырехлетний консорциум по предклиническому скринингу лекарственных препаратов стоимостью 4 миллиона долларов, созданный для ускорения выявления перспективных лекарственных препаратов и ускорения их перехода в клиническую практику. Он служит источником информации о клинических испытаниях и предоставляет зарегистрированным пациентам актуальную, персонализированную информацию об их конкретных проявлениях нейрофиброматоза. В настоящее время в нем зарегистрировано более 5000 участников. Synodos for NF2: запущенный в 2014 году, Synodos for NF2 – это консорциум ученых из различных учреждений, которые согласились сотрудничать, обмениваться данными в режиме реального времени и совместно работать над поиском методов лечения NF2. Synodos for NF1: объявленный в 2014 году и запущенный в начале 2015 года, Synodos for NF1 – это консорциум ученых из различных учреждений, которые согласились сотрудничать, обмениваться данными в режиме реального времени и совместно работать над поиском методов лечения NF1.

Поддержка пациентов

Фонд публикует образовательные брошюры для пациентов, лиц, осуществляющих уход за ними, и других заинтересованных сторон по широкому кругу вопросов. Многие из этих брошюр доступны как на английском, так и на испанском языках. Участие в Реестре НФ предоставляет пациентам и их семьям дополнительную поддержку. Помимо предоставления актуальной информации о соответствующих клинических исследованиях, реестр позволяет пациентам и их семьям получать информацию, адаптированную к их конкретным симптомам, связанным с НФ. Кроме того, Фонд ежегодно спонсирует летний лагерь для детей и подростков, живущих с НФ.

Адвокация

CTF на национальном уровне выступает за финансирование исследований нейрофиброматоза. Фонд считается ключевым фактором в получении как первоначального, так и постоянного финансирования через Программу медицинских исследований, направленную Конгрессом, в рамках Программы исследований нейрофиброматоза при Департаменте обороны (CDMRP NFRP). В рамках своей деятельности CTF привлекает волонтеров для обращения к своим представителям в Конгрессе и Сенате онлайн, письменно и лично, с призывом продолжать и увеличивать финансирование как через CDMRP NFRP, так и через Национальные институты здоровья.

Программы по сбору средств

Фонд поддерживает ряд программ, направленных на сбор средств и повышение осведомленности о нейрофиброматозе, а также на создание чувства общности для людей, живущих с этим заболеванием. К этим программам относятся Racing4Research, NF Endurance, NF Walk и Cupid's Undie Run.