Кіріспе

Метилирлеуге қатысатын ДНК-ға байланысатын белок.

MECP2 (метил CpG-ға байланысатын белок 2) – MECP2 белгісін кодтайтын ген. MECP2 жүйке жасушаларының қалыпты қызметі үшін өте маңызды болып көрінеді. Бұл белок ересек жүйке жасушалары үшін әсіресе маңызды, себебі оларда оның деңгейі жоғары. MECP2 белкесі басқа бірнеше гендерді өшіруге ("репрессиялауға" немесе "жайландыруға") қатысады. Бұл гендердің қажет болмаған кезде белоктарды жасауына тосқауыл қояды. Жақындағы зерттеулер MECP2 басқа да гендерді белсендіре алатынын көрсетті. MECP2 гені X хромосомасының ұзын (q) қолдағы 28-ші аймақта ("Xq28") орналасқан, 152,808,110 негіз жұбынан 152,878,611 негіз жұбына дейін. MECP2 ДНК метилирлеуін оқитын маңызды белок. Оның метил CpG байланысу (MBD) домені 5 mC аймақтарын таниды және олармен байланысады. MECP2 X хромосомасына байланысқан және X-инактивациясына ұшырайды. MECP2 генінің мутациялары Ретт синдромының көптеген жағдайларына себеп болады, бұл прогрессивті неврологиялық даму бұзылысы және әйелдердегі когнитивтік бұзылыстардың ең көп кездесетін себептерінің бірі. Осы генде кем дегенде 53 ауру тудыратын мутациялар анықталған.

Функция

MECP2 ақуызы денедегі барлық жасушаларда, соның ішінде мида да табылады, ол жағдайға қарай транскрипциялық репрессор және активатор ретінде әрекет етеді. Дегенмен, MECP2 активатор ретінде жұмыс істейді деген пікір салыстырмалы түрде жаңа және осы күнгі күні де даулы болып қана қоймай, әлі де зерттелуде. Мида ол нейрондарда жоғары концентрацияда кездеседі және орталық нерв жүйесінің (ОНЖ) жетілуімен және синаптық байланыстардың қалыптасуымен байланысты.

Әрекет ету механизмі

MeCP2 ақуызы метилирленген ДНК нысандарына байланысады. MeCP2 ақуызы басқа ақуыздармен өзара әрекеттесіп, генді өшіретін кешен құрайды. MeCP2, ерекше ДНК тізбегінде, "CpG" кездескенде цитозинге (С) жасалған химиялық өзгеріске байланысты геномдағы учаскелерге байланысады. Бұл ДНК метилирлеуінің бір түрі. Көптеген гендерде CpG аралдары бар, олар көбінесе геннің басына жақын орналасады. MeCP2 көп жағдайда осы аралдарға байланыспайды, себебі олар метилирленбеген. Кейбір гендердің экспрессиясы олардың CpG аралының метилирленуі арқылы реттелуі мүмкін, ал MeCP2 олардың ішіндегі бір бөлігінде рөл атқара алады. Зерттеушілер MeCP2 ақуызының қай гендерге бағытталғандығын әлі анықтаған жоқ, бірақ мұндай гендер орталық нерв жүйесінің қалыпты жұмысы үшін маңызды болуы мүмкін. Алайда, нейрондардағы MeCP2 байланыс орындарының алғашқы кең ауқымды картасы көрсеткендей, байланыс орындарының тек 6% CpG аралдарында, ал MeCP2 байланысқан промоторлардың 63% белсенді экспрессияланады және тек 6% жоғары метилирленген, бұл MeCP2-нің негізгі функциясы метилирленген промоторларды үндірмейтіндігін көрсетеді. Байланысқаннан кейін MeCP2 хроматин құрылымын жинақтайды, гистон деацетилазаларымен (HDAC) кешен құрайды немесе транскрипция факторларын тікелей бөгеуі мүмкін. Жақындағы зерттеулер MeCP2 транскрипция факторы CREB1-ді қосып, транскрипция активаторы ретінде де жұмыс істей алатынын көрсетті. Бұл күтпеген жағдай, MeCP2 ген экспрессиясында қос рөл атқаратын маңызды транскрипциялық регулятор екенін көрсетеді. Шындығында, MeCP2 реттейтін гендердің көпшілігі басқышталмай, керісінше белсендіріледі. Алайда, MeCP2 осы гендерді тікелей реттей ме, әлде бұл өзгерістердің себебі екіншілік пе деген мәселе әлі де даулы. MeCP2 UBE3A және DLX5 сияқты импринтингтелген гендер мен локустарды реттеуге қатысады. Mecp2+/ нейролық шектік жасушаларында MeCP2 экспрессиясының төмендеуі қартаюдың, көбею қабілетінің нашарлауына және жөнделмейтін ДНК зақымдануының жинақталуына алып келеді. Mecp2+/ жасушаларын үш түрлі ДНК зақымдайтын агенттердің кез келгенімен емдегеннен кейін, жасушаларда зақымдалған ДНК көбірек жинақталып, бақылау жасушаларына қарағанда жасушалар өліміне бейімделді. Карбоксильдік ұшында ерекше, қайталамалы тізбектер табылды. Бұл аймақ аминқышқылдық деңгейде бұранда тәрізді тұқымға жақын.

Аурудың пайда болуындағы рөлі

MECP2 аурудағы рөлі негізінен Ретт синдромындағыдай MECP2 генінің функциясының жоғалуымен (экспрессиясы төмендеуі) немесе MECP2 дупликация синдромындағыдай функциясының күшеюімен (экспрессиясы жоғарылауы) байланысты. Көптеген мутациялар MECP2 генінің экспрессиясының жоғалуымен байланысты және Ретт синдромымен ауырған науқастарда анықталды. Бұл мутациялар бір ДНК негізінің жұптарының (SNP) өзгеруін, MECP2 геніндегі ДНК-ның қосылуын немесе жойылуын, сондай-ақ ген ақпараты ақуызға қалай өңделетініне (РНК-ның тігілуіне) әсер ететін өзгерістерді қамтиды. Гендегі мутациялар MeCP2 ақуызының құрылымын өзгертеді немесе ақуыз мөлшерінің азаюына әкеледі. Нәтижесінде, ақуыз ДНК-ға байлануға немесе басқа гендерді қосуға немесе өшіруге қабілетсіз болады. Әдетте MeCP2 басқыншылық көрсететін гендер, олардың өнімдері қажет болмаған кезде белсенді күйінде қалады. MeCP2 белсендіретін басқа гендер белсенді болмайды, бұл ген өнімінің жетіспеушілігіне алып келеді. Бұл ақаулық жүйке жасушаларының қалыпты жұмысын бұзады, нәтижесінде Ретт синдромының белгілері мен симптомдары пайда болады. Ретт синдромы көбінесе қыздарда кездеседі, оның жиілігі шамамен 10 000-ға 1-ге жуық. Бұл жағдайға ұшыраған қалыпты кариотипі бар еркек балалар сирек жағдайда тірі туады және туғаннан кейін көп ұзамай қайтыс болады. Науқастар аурудың белгілерін анықтау қиын болып туады, бірақ шамамен алты айдан бір жарым жылға дейін сөйлеу және моторлық функциялар төмендеуі басталады. Бұған ұстамалар, өсудің тежелуі, когнитивтік және моторлық бұзылыстар ілеседі. MECP2 локусы Х-хромосомасына байланысты және ауруды тудыратын аллельдер доминантты. Әйелдерде таралуының салдарынан, ол еркектердің өлімімен немесе әкелік Х-хромосомасымен басым берілуімен байланысты; алайда, сирек жағдайларда Ретт синдромы еркектерде де кездеседі. Xq28 локусында MECP2 генінің дупликациясы бар еркектерде нәресте кезінде қайталанатын инфекциялар мен менингит қаупі жоғары. MECP2 генінің мутациялары орталық нерв жүйесіне әсер ететін басқа да аурулары бар адамдарда да анықталды. Мысалы, MECP2 мутациялары кейбір жағдайларда орташа және ауыр Х-хромосомасына байланысты ақыл-ой кемістігімен байланысты. Гендегі мутациялар, сондай-ақ, ауыр ми дисфункциясы (неонатальдық энцефалопатия) бар еркектерде де табылды, олар тек ерте балалық шаққа дейін өмір сүреді. Сонымен қатар, Ретт синдромы мен Ангелман синдромының (ақыл-ой кемістігімен, қозғалыс проблемаларымен және орынсыз күлкі мен қобалжумен сипатталатын жағдай) белгілері бар бірнеше адамдарда MECP2 генінде мутациялар анықталды. Соңында, аутизмнің кейбір жағдайларында (коммуникация мен әлеуметтік өзара әрекеттесуге әсер ететін даму бұзылуы) MECP2 мутациялары немесе геннің белсенділігінің өзгеруі туралы хабарлар бар. Жақындағы зерттеулерде жүйелі қызыл жегі ауруы (СКЖ) бар науқастарда MeCP2 гендерінің генетикалық полиморфизмі анықталды. СКЖ – бірнеше ағзаға әсер ететін жүйелі аутоиммундық ауру. MeCP2 полиморфизмі Еуропалық және Азиялық текті люпус науқастарда тіркелді. MECP2 генінің жоғалуы ми қабығы мен гиппокампқа норадренергиялық иннервацияның эксклюзивті көзі – көк денешесіндегі жасушалардың қасиеттерін өзгертетіндігі анықталды. Зерттеушілер: "Бұл нейрондар ми сабасы мен мидың алдыңғы бөлігінде норэпинефриннің маңызды көзі болып табылатындықтан және Ретт синдромында бұзылған тыныс алу және когнитивтік функциялар сияқты әртүрлі функцияларды реттеуге қатысады, сондықтан MECP2 жоғалуы орталық нерв жүйесінің дисфункциясына әкелетін маңызды орын деп болжаймыз" деген қорытынды жасады. және Ядролық рецепторлардың корепрессоры 1.

MeCP2 және гормондар

Дамып келе жатқан егеуқұйлардың миындағы MeCP2 маңызды әлеуметтік дамуды жыныстық диморфты түрде реттейді. MeCP2 деңгейі туылғаннан кейін 24 сағат ішінде миндаль безі мен гипоталамуста еркектер мен әйелдерде әртүрлі болады, бірақ туылғаннан кейін 10 күн өткен соң бұл айырмашылық байқалмайды. Атап айтқанда, еркектер әйелдерге қарағанда MeCP2-ні аз өрнектейді, бұл жаңа туған егеуқұйлардың миының стероидтарға сезімтал кезеңімен сәйкес келеді. Өмірдің алғашқы күндерінде кішкентай араласатын РНК (siRNA) арқылы MeCP2 деңгейін төмендету еркектердің жасөспірімдердегі әлеуметтік ойын мінез-құлқын әйелдерге тән деңгейге дейін төмендетеді, бірақ әйелдердің жасөспірімдердегі ойын мінез-құлқына әсер етпейді. MeCP2 гормондармен байланысты мінез-құлықтарды және дамып келе жатқан егеуқұйлардың миындағы жыныстық айырмашылықтарды ұйымдастыруда маңызды рөл атқарады. MeCP2 еркек егеуқұйларда аргинин вазопрессинінің (AVP) және андроген рецепторының (AR) өндірісін реттейді, бірақ әйелдерде емес. Вазопрессин жұптасу және әлеуметтік тану сияқты көптеген әлеуметтік мінез-құлықтарды реттейтін белгілі бір зат. Еркек егеуқұйларда миндаль безінде вазопрессин деңгейі жоғары болса, MeCP2 деңгейінің өмірдің алғашқы 3 күнінде төмендеуі осы ми аймағында вазопрессин деңгейінің әйелдерге тән деңгейге дейін төмендеуіне себеп болады, бұл ересек жасқа дейін сақталады. MeCP2 деңгейі төмендетілген еркек егеуқұйлар инфузиядан кейін екі аптадан кейін AR деңгейінің айтарлықтай төмендеуін көрсетеді, бірақ ересек жасқа жеткенде бұл әсер жоғалады.

Жастық шақтағы стресс

MeCP2 өмірдің алғашқы кезеңіндегі стресске жауапты бақылайды. Ерте өмірдегі стресс гипоталамустың паравентрикулярлық ядросындағы MeCP2 ақуызының жоғары фосфорилирленуімен байланысты. Бұл AVP генінің промоторлық аймағында MeCP2-нің орналасуын азайтады, демек AVP деңгейінің көтерілуіне себеп болады. Вазопрессин – гипоталамус-гипофиз-бүйрекүсті без осіне қатысатын маңызды гормон, бұл мидағы байланыстар стресті өңдеу және оған реакция беруді реттейді. MeCP2 ақуызының қызметі төмендесе, нейрондық стресс жауабы күшейеді.