BioMarin Pharmaceutical: Американдық биотехнологиялық компания

Кіріспе

BioMarin Pharmaceutical Inc. - штаб-пәтері Калифорния штатының Сан-Рафаэль қаласында орналасқан американдық биотехнологиялық компания. Оның АҚШ, Оңтүстік Америка, Азия және Еуропа елдерінде кеңселері мен өндіріс орындары бар. BioMarin компаниясының негізгі қызметі мен ғылыми зерттеулері ферменттерді алмастыру терапиясына (ФАТ) бағытталған. BioMarin I типті мукополисахаридоз (MPS I) ауруына емдеу үшін ларонидаза (Aldurazyme, Genzyme Corporation компаниясы тарапынан саудаға шығарылған) препаратын алғаш рет өндірді. Сонымен қатар, BioMarin фенилкетонурия (PKU) ауруына емдеу үшін алғашқы препаратты ұсынды. Компания жылдар бойы дәрі-дәрмек бағалары мен клиникалық сынақтарда емге қол жеткізуден бас тарту жағдайлары үшін сынға ілеседі.

Тарих

BioMarin компаниясы 1997 жылы Кристофер Старр, Ph.D. және Грант В. Денисон кішілер Глайко Биомедицинадан 1,5 миллион долларлық инвестициямен құрылды және 1999 жылы акциялары биржада саудалана бастады. Алғашқы инвесторлардың ішінде MPM Bioventures, Grosvenor Fund және Флориан Шёнхартинг болды.

Бизнесті дамыту

2002 жылы BioMarin компаниясы Glyko Biomedical компаниясын сатып алды. 2009 жылы BioMarin Huxley Pharmaceuticals, Inc. (“Huxley”) компаниясын сатып алды, оның 3,4 диаминопиридин (3,4 DAP), амифампридин фосфатының эксклюзивті түріне құқығы бар еді. 2010 жылы BioMarin еуропалық комиссиясы 3,4 диаминопиридин (3,4 DAP), амифампридин фосфатын сирек кездесетін аутоиммундық ауру – Ламберт-Итон миастеникалық синдромын (LEMS) емдеу үшін сатуға рұқсат берді. BioMarin бұл өнімді Firdapse деген атпен шығарды. 2010 жылы BioMarin LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD) компаниясын сатып алды, бұл кішкентай жеке меншік фармацевтикалық компания, жаңа дәрілерді іздеу және бастапқы кезеңдегі дамумен айналысады, оның маңызды қосылысы LT 673 – ауызға алынатын поли (ADP рибоза) полимераза (PARP) ингибиторы, сирек кездесетін, генетикалық анықталған қатерлі ісіктермен ауыратын науқастарды емдеу үшін зерттелді. Осы сатып алудан кейін лизосомалық сақтау ауруларын емдеу үшін ERT-лерді және оның жетекші өнім үміткері ZC 701, инсулинге ұқсас өсу факторы 2 және альфа глюкозидазаның (IGF2 GAA) қосындысын дамытып жатқан жекеменшік биотехнологиялық компания ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor) сатып алынды. BioMarin 2010 жылдың қазан айындағы ҒЗТ күнінде ахондроплазияны емдеуге арналған жаңа пептидтік терапиялық бағдарлама – vosoritide (BMN 111) туралы хабарлады. 2012 жылы BioMarin Сан-Диегода орналасқан жеке биотехнологиялық компания Zacharon Pharmaceuticals-ты сатып алды, ол гликан метаболизмі жолдарына бағытталған шағын молекулаларды әзірлеуге бағытталған. 2014 жылы BioMarin Repligen компаниясынан 2 миллион долларға гистон деацетилаза ингибиторларының химиялық кітапханасын сатып алды, Фридрейх атаксиясы және басқа да неврологиялық ауруларды емдеу жұмыстарын дамыту мақсатында. 2014 жылдың қараша айында компания Prosensa-ны 840 миллион долларға дейін сатып алуға келісті; алайда, Дюшеннің бұлшықет дистрофиясын емдеуге арналған препараттар FDA-ның мақұлдауын алмады және 2016 жылдың мамырында әзірлеу тоқтатылды. 2019 жылдың қазан айында компания Еуропа, Таяу Шығыс және Азиядағы одан әрі өсуді қолдау үшін Дублинде кеңсе ашатыны белгілі болды.

In 2002, BioMarin acquired Glyko Biomedical. In 2009, BioMarin acquired Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), which had rights to a proprietary form of 3,4 diaminopyridine (3,4 DAP), amifampridine phosphate. In 2010, BioMarin was granted marketing approval by the European Commission for 3,4 diaminopyridine (3,4 DAP), amifampridine phosphate for the treatment of the rare autoimmune disease Lambert–Eaton myasthenic syndrome (LEMS). BioMarin launched the product under the name Firdapse. In 2010, BioMarin acquired LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), a small private drug discovery and early stage development company with key compound LT 673, an orally available poly (ADP ribose) polymerase (PARP) inhibitor studied for the treatment of patients with rare, genetically defined cancers. This acquisition was followed by the purchase of ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), a privately held biotechnology company developing ERTs for the treatment of lysosomal storage disorders and its lead product candidate, ZC 701, a fusion of insulin like growth factor 2 and alpha glucosidase (IGF2 GAA) in development for Pompe disease. At its R&D day in October 2010, BioMarin also announced a new program for a peptide therapeutic, vosoritide (BMN 111), for the treatment of achondroplasia. In 2012, BioMarin acquired Zacharon Pharmaceuticals, a private biotechnology company based in San Diego focused on developing small molecules targeting pathways of glycan metabolism. In 2014, BioMarin acquired a histone deacetylase inhibitor chemical library from Repligen for $2 million with the intention of advancing work toward therapies for Friedreich's ataxia and other neurological disorders. In November 2014, the company agreed to the acquisition of Prosensa for up to $840 million; however, the range of treatments for Duchenne muscular dystrophy failed to attain FDA approval, and development ceased in May 2016. In October 2019 it was revealed that the group will open an office in Dublin to support further growth through Europe, the Middle East and Asia.

Даулар

2010 жылы BioMarin 3,4 диаминопиридинді (3,4 DAP) қоршаған дауға қатысты. BioMarin компаниясы 3,4 DAP фосфат тұзын Firdapse деген атпен сатады. 2010 жылы BioMarin компаниясына Firdapse лицензиялық құқықтары 10 жылға берілді. Нәтижесінде, Ұлттық денсаулық сақтау қызметі тағайындаған емдеу курсының бағасы лицензияланбаған препарат үшін 1 987 доллардан Firdapse үшін 69 970 долларға дейін өсті. Компания лицензия берілгенге дейін өнімнің сапасына кепілдік берілген бақылау болмағанын және реттеуші процестер арқылы сирек кездесетін жағымсыз әсерлерді ресми түрде бақылау мүмкін болмағанын мәлімдеді. 2013 жылы BioMarin Pharmaceuticals эксперименталды препараттарға қатерлі ісікпен ауыратын науқастардың қолжетімділігін кеңейту туралы жоғары беделі бар пікірталас ортасында болды. Дәрігерінің кеңесі бойынша, жұмыртқа безінің қатерлі ісігі бар Андреа Слоан компаниядан оған БМН 673 препаратын беруді сұрады. Бұл препарат PARP ингибиторының мақұлданбаған үміткері, ол кішкентай 1 фазалық клиникалық сынақта жақсы нәтижелер көрсеткен. Компания қауіпсіздік туралы алаңдаушылықтарды келтіре отырып, сұранысты қабылдамады. Мисс Слоан ақырында басқа компаниядан ұқсас препарат алды. 2015 жылы клиникалық сынақтағы препаратты ми бұзылысынан зардап шегіп, сынаққа қатыспаған неміс баласына жеткізуге қатысты тағы бір дау болды. 2019 жылдың сәуір айында BBC Kuvan (сапроптерин гидрохлориді) препаратымен емделу сынағына қатысқан науқастардың кейіннен оған қол жеткізуіне тыйым салынғанын хабарлады. NHS және Стивен Хаммонд депутаты компанияны науқастардың есебінен пайда табуға тырысқаны үшін сынады. Компания жауап ретінде былай деді: "BioMarin компаниясы Англияның NHS-і ПКУ-мен ауыратын науқастарды Kuvan препаратымен емдеудің құндылығын мойындамағанына көңіл көшірді, Еуропа, Ресей және Түркияның 26 елінде он жылдан астам уақыт бойы оң нәтижелерге қол жеткізілгеніне қарамастан". 2019 жылдың маусым айында Бельгия соты BioMarin компаниясына Моркио синдромынан зардап шегетін жас қызға Vimizim препаратын тегін жеткізуді жалғастыруды бұйырды. BioMarin компаниясы Бельгияның денсаулық сақтау органдарымен препараттің құнының өтелуі туралы келіссөздер бірнеше рет сәтсіз аяқталғаннан кейін, жыл басында Vimizim препаратын тегін беруді тоқтатты. Бұл ата-аналарды компанияны препаратті тегін беруге мәжбүрлеу үшін сотқа жүгінуге мәжбүр етті. BioMarin компаниясына алдын ала тыйым салу бойынша бұл іс-әрекетті соңғы шешім шығарылғанға дейін немесе препарат Бельгия нарығында қолжетімді бағамен қол жетімді болғанға дейін жалғастыруға бұйрық берілді.

In 2010, BioMarin became involved in controversy surrounding 3,4 diaminopyridine (3,4 DAP). BioMarin markets a phosphate salt of 3,4 DAP under the name Firdapse. In 2010, BioMarin was granted exclusive licensing rights to Firdapse for 10 years. As a result, the price of a prescribed National Health Service treatment course has increased from $1,987 for the unlicensed drug to $69,970 for Firdapse. The company states that prior to its licensing, there was no guaranteed quality control of the product and no way of formally monitoring for uncommon side effects through the regulatory process. In 2013, BioMarin Pharmaceuticals was at the center of a high profile debate regarding expanded access of cancer patients to experimental drugs. On the advice of her doctor, Andrea Sloan, a patient with advanced ovarian cancer, requested that the company provide her with access to BMN 673, an unapproved PARP inhibitor drug candidate that had exhibited promising activity in a small Phase 1 clinical trial. The company declined, citing safety concerns. Ms. Sloan eventually received a similar drug candidate from a different company. In 2015, there was another controversy over expanded access, concerning the supply of a drug on clinical trial to a German child who was suffering from a brain disorder but who was not part of the trial. In April 2019, the BBC reported that patients who took part in a trial treatment for the drug Kuvan (sapropterin hydrochloride) were later denied access to it. The company was criticised by the NHS and Stephen Hammond MP for patient profiteering. The company commented the following in response: "BioMarin is disappointed that the NHS England has not recognised the value of treating PKU patients with Kuvan, despite more than a decade of positive patient outcomes across 26 countries in Europe, Russia and Turkey"

In June 2019, a Belgian court ordered BioMarin to continue supplying Vimizim to a young girl suffering from Morquio syndrome free of charge. BioMarin stopped providing free Vimizim at the beginning of the year after negotiations with Belgian health authorities regarding reimbursement of the product repeatedly failed. This caused the parents to start legal proceedings to force the company to keep providing the medicine free of charge. BioMarin was ordered in a preliminary injunction to keep doing so until a definitive judgment would be rendered, or until the medicine would be available on the Belgian market at a reasonable price.