Введение

Антисмысловая РНК (asRNA), также называемая антисмысловой транскрипцией, естественной антисмысловой транскрипцией (NAT) или антисмысловым олигонуклеотидом, представляет собой одноцепочечную РНК, комплементарную кодирующей белок матричной РНК (мРНК), с которой она гибридизуется, тем самым блокируя её трансляцию в белок. Антисмысловые РНК (возникающие естественным образом) были обнаружены как у прокариот, так и у эукариот. Хотя многие результаты, полученные с помощью вышеупомянутых методов, привели к большому количеству потенциальных антисмысловых РНК, лишь немногие были подтверждены как настоящие антисмысловые РНК посредством дальнейших функциональных исследований. Для минимизации числа ложноположительных результатов, новые подходы последних лет сосредоточены на транскрипции, специфичной для цепи, некодирующих РНК, связывающихся с хроматином, и исследованиях отдельных клеток.

Примеры для разных видов

Первоначально обнаруженные asRNA были в прокариотах, включая плазмиды, бактериофаги и бактерии. Например, в плазмиде ColE1 asRNA, называемая RNA I, играет важную роль в определении количества копий плазмиды путем контроля репликации. Репликация ColE1 основана на транскрипции праймерной RNA, называемой RNA II. После транскрибирования RNA II гибридизируется со своей ДНК-матрицей и впоследствии расщепляется RNase H. В присутствии asRNA RNA I, RNA I и RNA II образуют дуплекс, который вызывает конформационное изменение RNA II. Следовательно, RNA II не может гибридизироваться со своей ДНК-матрицей, что приводит к низкому количеству копий ColE1. В бактериофаге P22 asRNA sar помогает регулировать литический и лизогенный циклы, контролируя экспрессию Ant. Помимо экспрессии в прокариотах, asRNA также были обнаружены в растениях. Наиболее хорошо описанный пример регуляции asRNA у растений – это ген Flowering Locus C (FLC). Ген FLC в Arabidopsis thaliana кодирует транскрипционный фактор, который предотвращает экспрессию ряда генов, индуцирующих переход к цветению. В холодной среде asRNA гена FLC, обозначаемая COOLAIR, экспрессируется и ингибирует экспрессию FLC посредством модификации хроматина, что, в свою очередь, позволяет начаться цветению. Другим хорошо изученным примером является ген DOG1 (Delay of Germination 1). Его уровень экспрессии отрицательно регулируется антисмысловым транскриптом (asDOG1 или 1GOD), действующим в цис. В клетках млекопитающих типичным примером регуляции asRNA является инактивация X-хромосомы. Xist, asRNA, может рекрутировать поликомбный репрессивный комплекс 2 (PRC2), что приводит к гетерохроматинизации X-хромосомы. В контексте эпигенетической модификации, цис-действие относится к природе этих asRNA, которые регулируют эпигенетические изменения вблизи локусов, где они транскрибируются. Вместо нацеливания на отдельные мРНК, эти цис-действующие эпигенетические регуляторы могут рекрутировать ферменты, модифицирующие хроматин, которые могут оказывать влияние как на локусы транскрипции, так и на соседние гены. Экспрессия гена гемоглобина альфа1 (HBA1) подавляется аномальным транскриптом предполагаемого белка, связывающего РНК Luc7-like (LUC71), который служит asRNA для HBA1 и индуцирует метилирование промотора HBA1. Имеются данные, что метилирование гистонов может быть индуцировано asRNA. Например, ANRIL, помимо способности индуцировать метилирование ДНК, также может подавлять соседние гены CDKN2B и CDKN2A, рекрутируя поликомбный репрессивный комплекс 2 (PRC2), что приводит к метилированию гистонов (H3K27me). Другим классическим примером является инактивация X-хромосомы посредством XIST. Во-первых, asRNA и antagoNATs могут быть легко деградированы RNase или другими деградирующими ферментами. Для предотвращения деградации терапевтических олигонуклеотидов обычно требуется химическая модификация. Наиболее распространенной химической модификацией олигонуклеотидов является добавление фосфоротиоатной связи к основной цепи. Однако фосфоротиоатная модификация может быть провоспалительной. Нежелательные эффекты, включая лихорадку, озноб или тошноту, наблюдались после местной инъекции олигонуклеотидов, модифицированных фосфоротиоатами. Во-вторых, токсичность, не связанная с целевым действием, также представляет собой серьезную проблему. Несмотря на специфичность эндогенных asRNA к определенному локусу, только 10–50% синтезированных олигонуклеотидов демонстрировали ожидаемый эффект нацеливания. Одной из возможных причин этой проблемы является высокая требовательность к структуре asRNA для распознавания целевой последовательностью и RNase H. Одно несовпадение может привести к искажению вторичной структуры и вызвать побочные эффекты. Наконец, было показано, что искусственные asRNA имеют ограниченное внутриклеточное поглощение. Хотя было показано, что нейроны и глия способны свободно поглощать олигонуклеотиды без смысла, переносчики, такие как вирусы и липидные везикулы, все же будут идеальными для контроля и мониторинга внутриклеточной концентрации и метаболизма.