Введение

Мутация ДНК, не оказывающая наблюдаемого эффекта на фенотип организма.

Беззвучные (молчащие) мутации – это мутации в ДНК, которые не оказывают наблюдаемого эффекта на фенотип организма. Они являются специфическим типом нейтральных мутаций. Термины "беззвучная мутация" и "синонимическая мутация" часто используются как взаимозаменяемые; однако, синонимические мутации не всегда являются беззвучными, и наоборот. Синонимические мутации могут влиять на транскрипцию, сплайсинг, транспорт мРНК и трансляцию, любой из которых может изменить фенотип, делая синонимическую мутацию не беззвучной.

Вторичная структура

Тихие мутации изменяют вторичную структуру мРНК. Вторичная структура белков состоит из взаимодействий между атомами основного каркаса полипептидной цепи, исключая R-группы. Одним из распространенных типов вторичных структур является альфа-спираль – правозакрученная спираль, формирующаяся в результате водородных связей между n-м и (n+4)-м аминокислотными остатками. Другой распространенный тип вторичной структуры – бета-лист, который имеет правосторонний изгиб, может быть параллельным или антипараллельным в зависимости от направления соединенных полипептидов и состоит из водородных связей между карбонильными и аминогруппами основного каркаса двух полипептидных цепей. Вторичная структура мРНК не обязательно линейна, как у ДНК, поэтому форма, возникающая при комплементарном спаривании в структуре, может оказывать значительное влияние. Например, если молекула мРНК относительно нестабильна, она может быть быстро разрушена ферментами в цитоплазме. Если молекула РНК высокостабильна, а комплементарные связи прочны и устойчивы к разворачиванию до трансляции, то ген может быть недостаточно экспрессирован. Использование кодонов влияет на стабильность мРНК. Если движущаяся рибосома замедляется из-за узла в РНК, полипептид может успеть свернуться в неродную структуру до того, как молекула тРНК добавит следующую аминокислоту. Тихие мутации также могут влиять на сплайсинг или транскрипционный контроль.

Третичная структура

Беззвучные мутации влияют на сворачивание и функцию белка. Недавние исследования показывают, что беззвучные мутации могут оказывать влияние на последующую структуру и активность белка. Время и скорость сворачивания белка могут изменяться, что может приводить к функциональным нарушениям.

Мультирезистентный ген 1

Около 99,8% генов, подвергающихся мутациям, считаются синонимичными, поскольку изменение нуклеотида не приводит к изменению аминокислоты, кодируемой этим кодоном. Хотя синонимичные мутации не должны влиять на фенотипический результат, некоторые мутации, такие как мутации в гене 1 мультирезистентности к лекарственным средствам (MDR1), демонстрируют обратное. MDR1 кодирует P-гликопротеин, который способствует выведению лекарственных средств из организма. Он локализуется в кишечнике, печени, поджелудочной железе и мозге. MDR1 экспрессируется в тех же тканях, что и CYP3A4 – фермент, участвующий в детоксикации организма от токсинов и лекарственных средств в печени и кишечнике. Синонимичные мутации, подобные мутациям в MDR1, действительно могут изменять фенотипический ответ. Исследование на мышах показало, что при недостаточной экспрессии гена MDR1 организм не распознает ивермектин или циклоспорин, что приводит к накоплению токсинов. Гены мультирезистентности к лекарственным средствам в экзоне 26 (C3435T), экзоне 21 (G2677T/A) и экзоне 12 (C1236T) изучались на предмет одновременного возникновения однонуклеотидных полиморфизмов (SNP), что приводит к изменению фенотипической "функции". Это указывает на гаплотипную зависимость между экзоном 26 и другими экзонами, содержащими полиморфизмы. Например, эфавиренз и нельфинавир – это два препарата, используемые для снижения вирусной нагрузки при ВИЧ-инфекции. Комбинация SNP в экзоне 26 с другими SNP-экзонами снижает эффективность этих препаратов в подавлении ВИЧ-инфекции. Однако, при экспрессии TT-нуклеотидов в экзоне 26 у пациентов наблюдается более низкая концентрация вируса, в то время как при изменении генотипа на CC или CT инфекция распространяется беспрепятственно, делая ген MDR1 практически беспомощным. Эти изменения в нуклеотидной последовательности экзона 26 гена MDR1 демонстрируют корреляцию между мутациями в MDR1 и способностью антиретровирусных препаратов подавлять ВИЧ-инфекцию. Верапамил и циклоспорин А являются известными ингибиторами MDR1. Другой механизм, лежащий в основе "синонимичных" мутаций MDR1, связан с мРНК. В мРНК кодоны также могут функционировать как энхансеры сплайсинга экзонов. Кодоны определяют моменты вырезания интронов на основе последовательности кодонов в мРНК. Мутировавшие кодоны повышают риск ошибок при сплайсинге интронов из последовательности мРНК, что приводит к образованию неправильных экзонов и, следовательно, к изменению зрелой мРНК. Мутации в гене 1 мультирезистентности к лекарственным средствам демонстрируют, что синонимичные мутации могут оказывать влияние на фенотипический результат.