Введение

Белок иммунного ответа

FOXP3 (бокс форкхеда P3), также известный как скурфин, – это белок, участвующий в иммунных ответах. Являясь членом семейства белков FOX, FOXP3, по-видимому, функционирует как главный регулятор регуляторного пути в развитии и функционировании регуляторных Т-клеток. Регуляторные Т-клетки обычно подавляют иммунный ответ. При раке избыточная активность регуляторных Т-клеток может препятствовать уничтожению раковых клеток иммунной системой. При аутоиммунных заболеваниях недостаток активности регуляторных Т-клеток может приводить к атаке аутоиммунными клетками собственных тканей организма. Хотя точный механизм контроля еще не установлен, белки FOX принадлежат к семейству вилочных/крылатых спиралей регуляторов транскрипции и, предположительно, осуществляют контроль посредством схожих взаимодействий связывания с ДНК во время транскрипции. В модельных системах регуляторных Т-клеток транскрипционный фактор FOXP3 занимает промоторные области генов, участвующих в регуляторной функции Т-клеток, и может ингибировать транскрипцию ключевых генов после стимуляции Т-клеточных рецепторов.

Структура

Гены FOXP3 человека содержат 11 кодирующих экзонов. Границы экзон-интронов совпадают в кодирующих областях генов мыши и человека. Анализ геномной последовательности показывает, что ген FOXP3 картируется в короткое плечо Х-хромосомы (в частности, в локус Xp11.23).

Физиология

Foxp3 является специфическим маркером естественных Т-регуляторных клеток (nTregs, линии Т-клеток) и адаптивных/индуцированных Т-регуляторных клеток (a/iTregs), также идентифицируемых другими менее специфическими маркерами, такими как CD25 или CD45RB. Индукция или введение Т-клеток, положительных по Foxp3, в исследованиях на животных привело к значительному снижению тяжести (аутоиммунных) заболеваний в моделях диабета, рассеянного склероза, астмы, воспалительных заболеваний кишечника, тиреоидита и заболеваний почек. Клинические испытания с использованием регуляторных Т-клеток для лечения болезни «трансплантат против хозяина» продемонстрировали эффективность. Дальнейшие исследования показали, что Т-клетки обладают большей пластичностью, чем считалось ранее. Это означает, что использование регуляторных Т-клеток в терапии может быть рискованным, поскольку переданная пациенту регуляторная Т-клетка может трансформироваться в Т-хелперы 17 (Th17), которые являются провоспалительными, а не регуляторными клетками. CD4+ клетки – это лейкоциты, ответственные за защиту организма от чужеродных агентов, таких как бактерии и вирусы. Хотя CD4+ клетки подвергаются строгой регуляции и требуют множества факторов транскрипции, таких как STAT 5 и AhR, для активации и нормального функционирования, Foxp3 был идентифицирован как главный регулятор линии Treg. Напротив, у пациентов с аутоиммунными заболеваниями, такими как системная красная волчанка (СЛЭ), наблюдается относительная дисфункция клеток, положительных по Foxp3. Ген Foxp3 также мутирует при синдроме IPEX (иммунодезрегуляция, полиэндокринопатия и энтеропатия, сцепленные с X-хромосомой). У многих пациентов с IPEX обнаружены мутации в ДНК-связывающем домене FOXP3. У мышей мутация Foxp3 (мутация со сдвигом рамки считывания, приводящая к белку, лишенному домена вилки) является причиной «Scurfy» – рецессивного мутанта мыши, сцепленного с X-хромосомой, который вызывает летальность у самцов-гемизигот в возрасте 16–25 дней после рождения. В одном эксперименте синтетический пептид P60, состоящий из 15 аминокислот, смог ингибировать способность Foxp3 функционировать. P60 достигал этого, проникая в клетки и связываясь с Foxp3, где он препятствовал транслокации Foxp3 в ядро. В результате Foxp3 больше не мог должным образом подавлять факторы транскрипции NF-κB и NFAT – оба являются белковыми комплексами, регулирующими транскрипцию ДНК, продукцию цитокинов и выживаемость клеток. Эти мутации влияют на тимоциты, развивающиеся в тимусе. Регулируемые Foxp3, эти тимоциты в процессе тимопоэза трансформируются в зрелые Treg-клетки тимусом. Это происходит за счет привлечения CD39 – лимитирующего скорость фермента, жизненно важного для подавления опухолей, для гидролиза АТФ до АДФ с целью регуляции иммуносупрессии в различных клеточных популяциях.