Введение

Американская некоммерческая организация

История

Фонд был основан в 1955 году группой добровольцев в Филадельфии, штат Пенсильвания. Помимо предоставления грантов на исследования кистозного фиброза и поддержки клинических испытаний, фонд поощряет и аккредитует 115 специализированных центров для лечения людей с кистозным фиброзом. Фонд имеет более 80 отделений и офисов по всей территории Соединенных Штатов. До того, как она начала использовать нынешнее название, организация была известна как "Национальный исследовательский фонд кистозного фиброза". В 1989 году ученые, работающие в Фонде кистозного фиброза, обнаружили ген, вызывающий кистозный фиброз, который считается ключом к разработке лекарства от кистозного фиброза. С 1982 по 1999 год спортивный журналист Фрэнк Дефорд был председателем Фонда. Фонд муковисцидоза является пионером в лечении муковисцидоза, сыграв важную роль в разработке и использовании пяти одобренных FDA методов лечения, включая ивакафтор (Kalydeco). В 2014 году Фонд по борьбе с кистозным фиброзом продал права на роялти от лекарств за $3,3 млрд, что в двадцать раз превышает бюджет Фонда на 2013 год. В апреле 2022 года Фонд объявил об инвестировании в размере 5 миллионов долларов в компанию по лечению наук о жизни Sionna Therapeutics для разработки новых модуляторов трансмембранного регулятора проводимости цистозного фиброза (CFTR), типа терапии, которая лечит основную причину CF.

Настоящее время

В настоящее время Фонд работает в Бетесде, штат Мэриленд. Майкл П. Бойл является президентом и генеральным директором организации. В конце 2019 года Престон Кэмпбелл ушел в отставку с поста генерального директора. Фонд разделён на множество отделов, включая государственную политику и адвокацию, коммуникации и сбор средств. Программа Compass - это услуга, которая предоставляет пациентам и семьям поддержку в финансовых, юридических и страховых вопросах, особенно для получения страхового покрытия для различных лекарств, необходимых для выживания.

События

Фонд проводит несколько благотворительных мероприятий как на местном уровне, так и по всей стране. Одним из самых известных событий является прогулка "Великие шаги", основанная в 1989 году. Это спонсируемая прогулка, похожая на "Гонку за лекарство", где участники ходят, чтобы собрать деньги для поддержки исследований кистозного фиброза. В стране более 560 мест, где проводятся прогулки "Великий шаг". "Великие шаги" собрали более 180 миллионов долларов на исследования кистозного фиброза. Некоторые другие знаковые события включают в себя CF Cycle for Life, CF Climb, Xtreme Hike и Team CF. Список национальных событий включает в себя Ultimate Golf Experience, American Airlines Celebrity Ski и Конференцию волонтерского лидерства. Каждый отдел может проводить свои собственные мероприятия, которые могут включать, но не ограничиваются ими, рыболовные мероприятия, танцевальные мероприятия, турниры по гольфу и лучшие мероприятия. Фонд также проводит многочисленные мероприятия по защите прав человека, такие как Марш на холме, государственные дни защиты прав человека и День защиты прав подростков, позволяя людям с муковисцидозом и их близким говорить о своих проблемах с теми, кто их представляет. В 2016 году Фонд провел свое первое виртуальное мероприятие для взрослых с муковисцидозом, BreatheCon. Целью проведения мероприятия было решение проблемы потенциальной перекрестной инфекции среди людей, живущих с муковисцидозом, которые взаимодействуют лично. С момента первого BreatheCon Фонд организовал несколько других виртуальных мероприятий, посвященных подключению сообщества, включая FamilyCon и ResearchCon.