Национальный институт здоровья и ухода (NICE) Великобритании

Введение

Национальный институт здоровья и ухода (NICE) является исполнительным негосударственным органом при Министерстве здравоохранения и социальной помощи Великобритании.

Национальный институт здоровья и ухода (NICE) – это исполнительный негосударственный орган в Англии, относящийся к Министерству здравоохранения и социальной помощи, который публикует руководства в четырех областях:
использование медицинских технологий в Национальной службе здравоохранения Англии (NHS) и NHS Уэльса (включая применение новых и существующих лекарственных средств, методов лечения и процедур);
клиническая практика (рекомендации по надлежащему лечению и уходу за людьми с конкретными заболеваниями и состояниями);
руководства для работников государственного сектора по укреплению здоровья и профилактике заболеваний;
руководства для социальных служб и их клиентов. Эти оценки основаны главным образом на доказательствах эффективности, безопасности и экономической целесообразности в различных ситуациях. Институт обслуживает как английскую, так и валлийскую NHS. Он был основан как Национальный институт клинического совершенства в 1999 году, а 1 апреля 2005 года объединился с Агентством развития здравоохранения, образовав новый Национальный институт здоровья и клинического совершенства (сокращенно NICE). После принятия Закона об охране здоровья и социальной помощи 2012 года NICE был переименован в Национальный институт здоровья и ухода 1 апреля 2013 года, что отражает его новые обязанности в области социальной помощи, и изменил свой статус со специального органа здравоохранения на исполнительный негосударственный орган (NDPB). NICE был создан с целью положить конец так называемой «лотерее по почтовому индексу» в здравоохранении Англии и Уэльса, когда доступность лечения зависела от района, к которому относилась местная служба NHS, где проживал пациент, но впоследствии институт завоевал высокую международную репутацию как образец для разработки клинических рекомендаций. Одним из аспектов этого является четкое определение границ соотношения затрат и выгод для определенных технологий, которые он оценивает. NICE также играет важную роль в пионерской оценке технологий в других системах здравоохранения через NICE International, основанный в мае 2008 года для налаживания связей с иностранными правительствами. NICE International получил финансовую поддержку от Фонда Билла и Мелинды Гейтс и Фонда Рокфеллера.

The National Institute for Health and Care Excellence (NICE) is an executive non departmental public body, in England, of the Department of Health and Social Care, that publishes guidelines in four areas:
the use of health technologies within England's National Health Service (NHS) and NHS Wales (such as the use of new and existing medicines, treatments and procedures)
clinical practice (guidance on the appropriate treatment and care of people with specific diseases and conditions)
guidance for public sector workers on health promotion and ill health avoidance
guidance for social care services and users. These appraisals are based primarily on evidence based evaluations of efficacy, safety and cost effectiveness in various circumstances. It serves both the English NHS and the Welsh NHS. It was set up as the National Institute for Clinical Excellence in 1999, and on 1 April 2005 joined with the Health Development Agency to become the new National Institute for Health and Clinical Excellence (still abbreviated as NICE). Following the Health and Social Care Act 2012, NICE was renamed the National Institute for Health and Care Excellence on 1 April 2013 reflecting its new responsibilities for social care, and changed from a special health authority to an executive non departmental public body (NDPB). NICE was established in an attempt to end the so called postcode lottery of healthcare in England and Wales, where availability of treatments depended on the NHS Health Authority area in which the patient happened to live, but it has since acquired a high reputation internationally as a role model for the development of clinical guidelines. One aspect of this is the explicit determination of cost–benefit boundaries for certain technologies that it assesses. NICE also plays an important role in pioneering technology assessment in other healthcare systems through NICE International, established in May 2008 to help cultivate links with foreign governments. NICE International has received financial support from the Bill & Melinda Gates Foundation and Rockefeller Foundation.

История политики

Идея создания института для определения клинической эффективности вмешательств впервые возникла в конце срока полномочий консервативного правительства Джона Мейджера, когда в других местах предпринимались шаги по установлению профессионально согласованных стандартов клинической помощи. В 1997 году Национальный комитет по скринингу (NSC) Великобритании был учрежден сэром Кеннетом Калманом и Мьюром Греем (ныне сэром Мьюром Греем) командой по политике, возглавляемой доктором Тимоти Райли, для Министерства здравоохранения. Целью НСК было обеспечение того, чтобы политика в отношении финансирования национальных программ скрининга и механизмов обеспечения качества основывалась на доказательной медицине. Этот шаг был своевременным, поскольку качество скрининга в службах скрининга рака молочной железы подверглось сомнению в Эксетере в 1997 году, после публикации отчета Калмана-Хайна 1995 года. Идея того, что первоначально называли Национальным институтом клинической экспертизы, получила развитие, когда лейбористы пришли к власти в 1997 году. Фрэнк Добсон стал государственным секретарем и заручился поддержкой команды министров, заинтересованных во внедрении показателей клинических и медицинских результатов для улучшения качества и доступности медицинской помощи. В команду входили Алан Милберн, баронесса Маргарет Джей и Тесса Джоуэлл. Название и миссия были согласованы на встрече между министерской командой, доктором Тимоти Райли и доктором Фелисити Харви вскоре после выборов, и было решено, что NICE следует представить в первой политической белой книге «The New NHS: Modern, Dependable 1997». Тимоти Райли возглавлял команду, разработавшую политику для NICE и проводившую соответствующее законодательство через парламент, а также осуществлявшую внедрение нового института в качестве специального органа здравоохранения. В феврале 1999 года Тимоти Райли вместе с сэром Майклом Роулинсом (тогда недавно назначенным председателем NICE) выступил в комитете здравоохранения, где возникли вопросы о том, не является ли NICE лишь инструментом для «рационализации» здравоохранения. Сэр Майкл Роулинс и Тимоти Райли представили убедительные аргументы, позиционирующие NICE прежде всего как орган, устанавливающий стандарты. Однако, несмотря на то, что основная цель NICE заключалась в согласовании профессиональных стандартов посредством клинических рекомендаций и аудита, нельзя было игнорировать приемлемость лекарственных средств, медицинских изделий и технологических вмешательств при определении этих стандартов, поэтому была введена концепция «четвертого барьера» для лекарств, получающих доступ к рынку NHS. Этот спорный политический сдвиг означал, что NICE играл решающую роль в принятии решений о возмещении расходов на лекарства. Фактически, первой оценкой лекарственного средства в NICE стал препарат Relenza, который был отклонен из-за критики со стороны Glaxo Wellcome, утверждавшей, что оценка была проведена в ускоренном режиме. Позднее Эндрю Диллон, Тревор Гиббс, Тимоти Райли и Тревор А. Шелдон проанализировали это развитие политики, в частности, критерии принятия решений, роль затрат и степень обязательности решений NICE и государственного секретаря для врачей. С 1 февраля 2022 года ее генеральным директором является Саманта Робертс, сменившая Джиллиан Ленг.

The notion of an Institute to determine the clinical effectiveness of interventions first emerged at the end of John Major's Conservative Government as moves elsewhere were being made to set professionally agreed standards for clinical care. In 1997, the UK National Screening Committee (NSC) had been established by Sir Kenneth Calman and Muir Gray (now Sir Muir Gray) by the Policy Team led by Dr Timothy Riley for the Department of Health. The NSC aimed to ensure that evidence based medicine informed policy making on what national screening programmes were approved for funding and what quality assurance mechanisms should be in place. This was a timely action as screening quality in breast cancer screening services came under question at Exeter in 1997 and followed in the wake of the 1995 Calman Hine Report. The idea of what was originally called the National Institute for Clinical Excellence took root when Labour came to power in 1997. Frank Dobson became Secretary of State and was supported by a team of Ministers keen on introducing clinical and health outcome measures to achieve improvements in the quality and delivery of care. The team included Alan Milburn, Baroness Margaret Jay, and Tessa Jowell. The name and mission was agreed in a meeting between the Ministerial team, Dr Timothy Riley and Dr Felicity Harvey shortly after the election and it was agreed that NICE should be described in the first policy white paper, The New NHS: Modern, Dependable 1997. Timothy Riley led the team that developed the policy and for NICE and which managed the legislation through Parliament in addition to implementing the new institute as a Special Health Authority. Timothy Riley joined Sir Michael Rawlins (the then recently appointed Chair of NICE) at the Health Select Committee in February 1999 where questions were raised as to whether NICE was just a means to "ration" healthcare. Sir Michael Rawlins and Timothy Riley presented a compelling case that positioned NICE as a standards setting body first and foremost. However, the reality was that although NICE was principally aimed at aligning professional standards through clinical guidelines and audit, the acceptability of drugs, devices and technological interventions in defining those standards, could not be ignored and so the concept of a "fourth hurdle" for drugs accessing the NHS market was invoked. This controversial policy shift meant that NICE was critical for decisions on drug reimbursement. Indeed, the first drug appraisal by NICE was on the drug Relenza which was turned down amidst criticisms from Glaxo Wellcome that the appraisal had been fast tracked. Later, this policy development whereby the criteria for decision making, the role of costs, and the degree to which decisions of NICE and the secretary of state would be binding on clinicians was analysed by Andrew Dillon, Trevor Gibbs, Timothy Riley, and Trevor A. Sheldon. As of 1 February 2022, its chief executive is Samantha Roberts, who succeeded Gillian Leng.

Оценка технологий

С января 2005 года NHS в Англии и Уэльсе обязана по закону финансировать лекарства и методы лечения, рекомендованные советом по оценке технологий NICE. Это было, по крайней мере частично, вызвано широко освещавшимися случаями неравномерного доступа к лечению в зависимости от места проживания, когда определенные редкие методы лечения финансировались в одних районах Великобритании, но не в других из-за локальных решений, принимаемых в NHS. Перед проведением оценки Консультативный комитет по выбору тем (ACTS) составляет список потенциальных тем, представляющих клинический интерес для оценки. Затем министр здравоохранения или Уэльская ассамблея должны направить технологию для начала официального процесса оценки. После этого NICE совместно с Министерством здравоохранения определяет объем оценки. Затем NICE приглашает организации для консультаций и организации-комментаторы принять участие в оценке. Организации для консультаций включают группы пациентов, организации, представляющие медицинских работников, и производителей оцениваемого продукта. Они предоставляют доказательства в ходе оценки и комментируют документы по оценке. Организации-комментаторы включают производителей продуктов, с которыми сравнивается оцениваемый продукт. Они комментируют представленные и составленные документы, но не предоставляют собственной информации. Независимый научный центр собирает и анализирует всю опубликованную информацию об оцениваемой технологии и готовит отчет об оценке. Этот отчет может быть прокомментирован организациями для консультаций и организациями-комментаторами. Комментарии учитываются, и в отчет об оценке вносятся изменения для составления отчета об оценке результатов. Независимый оценочный комитет рассматривает отчет об оценке результатов, заслушивает мнения клинических экспертов, групп пациентов и лиц, осуществляющих уход. Он учитывает эти мнения и составляет документ, известный как «документ для консультаций по оценке». Он направляется всем организациям для консультаций и организациям-комментаторам, которые могут предоставить дополнительные комментарии. После учета этих комментариев составляется окончательный документ, называемый «окончательное решение по оценке». Он представляется в NICE для утверждения. Процесс призван быть полностью независимым от правительства и лоббистского влияния, принимая решения исключительно на основе клинической эффективности и экономической целесообразности. Выражались опасения, что лоббирование фармацевтическими компаниями с целью привлечения внимания СМИ и влияния на общественное мнение является попыткой повлиять на процесс принятия решений. Была внедрена система ускоренной оценки для принятия решений в тех случаях, когда существует наибольшее давление для достижения заключения.

Since January 2005, the NHS in England and Wales has been legally obliged to provide funding for medicines and treatments recommended by NICE's technology appraisal board. This was at least in part as a result of well publicised postcode lottery anomalies in which certain less common treatments were funded in some parts of the UK but not in others due to local decision making in the NHS. Before an appraisal, the Advisory Committee on Topic Selection (ACTS) draws up a list of potential topics of clinical significance for appraisal. The Secretary of State for Health or the Welsh Assembly must then refer any technology so that the appraisal process can be formally initiated. Once this has been done NICE works with the Department of Health to draw up the scope of the appraisal. NICE then invites consultee and commentator organisations to take part in the appraisal. A consultee organisation would include patient groups, organisations representing health care professionals and the manufacturers of the product undergoing appraisal. Consultees submit evidence during the appraisal and comment on the appraisal documents. Commentator organisations include the manufacturers of products to which the product undergoing appraisal is being compared. They comment on the documents that have been submitted and drawn up but do not actually submit information themselves. An independent academic centre then draws together and analyses all of the published information on the technology under appraisal and prepares an assessment report. This can be commented on by the Consultees and Commentators. Comments are then taken into account and changes made to the assessment report to produce an evaluation report. An independent Appraisal Committee then looks at the evaluation report, hears spoken testimony from clinical experts, patient groups and carers. They take their testimony into account and draw up a document known as the 'appraisal consultation document'. This is sent to all consultees and commentators who are then able to make further comments. Once these comments have been taken into account the final document is drawn up called the 'final appraisal determination'. This is submitted to NICE for approval. The process aims to be fully independent of government and lobbying power, basing decisions fully on clinical and cost effectiveness. There have been concerns that lobbying by pharmaceutical companies to mobilise media attention and influence public opinion are attempts to influence the decision making process. A fast track assessment system has been introduced to reach decisions where there is most pressure for a conclusion.

Клинические рекомендации

NICE проводит оценку наиболее подходящих схем лечения различных заболеваний. При этом учитываются как желаемые медицинские результаты (то есть наилучший возможный исход для пациента), так и экономические обоснования различных методов лечения. NICE создала несколько национальных центров сотрудничества, объединяющих опыт экспертов из королевских медицинских колледжей, профессиональных организаций и организаций пациентов и лиц, осуществляющих уход, которые разрабатывают рекомендации. Эти центры включают Национальный центр сотрудничества по онкологии, Национальный центр клинических рекомендаций, Национальный центр сотрудничества по здоровью женщин и детей и Национальный центр сотрудничества по психическому здоровью. Национальный центр сотрудничества назначает группу разработки рекомендаций, задачей которой является разработка клинических рекомендаций. В состав этой группы входят медицинские работники, представители групп пациентов и лиц, осуществляющих уход, а также технические эксперты. Они совместно оценивают доказательства по теме рекомендации (например, клинические испытания конкурирующих препаратов) перед подготовкой проекта рекомендации. Затем проводятся два этапа консультаций, в ходе которых заинтересованные стороны могут высказать свои замечания по проекту рекомендации. После второго этапа консультаций независимая экспертная группа по рассмотрению рекомендаций анализирует рекомендации и замечания заинтересованных сторон, обеспечивая учет этих замечаний. Группа разработки рекомендаций затем дорабатывает рекомендации, а Национальный центр сотрудничества составляет окончательный вариант рекомендации. Этот вариант направляется в NICE для официального утверждения и последующей публикации руководства для NHS. На сегодняшний день NICE разработала более 200 различных рекомендаций. В октябре 2014 года Энди Бернхэм заявил, что лейбористское правительство может сократить различия в доступе к лекарствам и процедурам, сделав следование клиническим рекомендациям NICE обязательным для заказчиков медицинских услуг. «Нам нужно подумать, как усилить NICE. Если они признали что-то эффективным и доступным, на каком основании местный заказчик может лишить кого-то этой возможности? Меня это не устраивает. Я этого не поддерживаю». NICE располагает сервисом Clinical Knowledge Summaries (CKS), который предоставляет врачам первичного звена здравоохранения легкодоступную сводку текущей доказательной базы и практические рекомендации. В 2022 году PricewaterhouseCoopers провела исследование для Ассоциации британской фармацевтической промышленности, охватившее 13 лекарственных препаратов, рекомендованных для лечения астмы, заболеваний почек, профилактики инсульта и диабета 2 типа. Исследование показало, что 1,2 миллиона пациентов не получили эти лекарства, что могло бы дать им эквивалент 429 000 дополнительных лет в “полном хорошем здоровье”, что, в свою очередь, могло бы принести британской экономике £17,9 млрд в виде “роста производительности”.

NICE carries out assessments of the most appropriate treatment regimes for different diseases. This must take into account both desired medical outcomes (i. e. the best possible result for the patient) and also economic arguments regarding differing treatments. NICE has set up several National Collaborating Centres bringing together expertise from the royal medical colleges, professional bodies and patient/carer organisations which draw up the guidelines. The centres are the National Collaborating Centre for Cancer, the National Clinical Guideline Centre, the National Collaborating Centre for Women and Children´s Health, and the National Collaborating Centre for Mental Health. The National Collaborating Centre appoints a Guideline Development Group whose job it is to work on the development of the clinical guideline. This group consists of medical professionals, representatives of patient and carer groups and technical experts. They work together to assess the evidence for the guideline topic (e. g. clinical trials of competing products) before preparing a draft guideline. There are then two consultation periods in which stakeholder organisations are able to comment on the draft guideline. After the second consultation period, an independent Guideline Review Panel reviews the guideline and stakeholder comments and ensures that these comments have been taken into account. The Guideline Development Group then finalises the recommendations and the National Collaboration Centre produces the final guideline. This is submitted to NICE to formally approve the guideline and issue the guidance to the NHS. To date NICE has produced more than 200 different guidelines. In October 2014 Andy Burnham said that a Labour government could reduce variation in access to drugs and procedures by making it mandatory for commissioners to follow NICE clinical guidelines. "We need to look at how you strengthen NICE. Where they have said something is effective and affordable, on what basis does a local commissioner withhold that from somebody? I’m not comfortable with that. I don’t support that." NICE has a service called Clinical Knowledge Summaries (CKS) which provides primary care practitioners with a readily accessible summary of the current evidence base and practical guidance. In 2022 PricewaterhouseCoopers did a study for the Association of the British Pharmaceutical Industry of 13 medicines recommended for asthma, kidney disease, stroke prevention and type 2 diabetes. They found that 1.2 million patients had not received the drugs which could have given them the equivalent of 429,000 extra years in “complete good health” which could have translated into £17.9bn in “productivity gains” for the British economy.

Социальная помощь

В соответствии с Законом об охране здоровья и социальной помощи 2012 года, NICE была возложена ответственность за разработку рекомендаций и стандартов качества в сфере социальной помощи на основе доказательной модели. Реализация этого была осуществлена через Сотрудничающий центр NICE по социальной помощи (NCCSC), организованный Институтом социального обеспечения (SCIE) и четырьмя партнерскими организациями: Research in Practice, Research in Practice for Adults, Personal Social Services Research Unit и EPPI Centre. В течение пяти лет NCCSC разрабатывал рекомендации по социальной помощи и поддерживал внедрение как самих рекомендаций, так и стандартов качества социальной помощи. NICE получал запросы на разработку рекомендаций по социальной помощи от Министерства здравоохранения и Министерства образования и поручал их разработку NCCSC. NICE, совместно с NCCSC, провел предварительное исследование с рабочей группой и с привлечением ключевых заинтересованных сторон на семинаре и в ходе публичных консультаций, чтобы обеспечить направленность и достижимость разрабатываемых рекомендаций. Был назначен председатель и члены Группы по разработке рекомендаций, которые формулировали вопросы для проведения систематического анализа доказательств, что позволило разработать рекомендации и последующие предложения. На протяжении всего процесса разработки проекта рекомендаций принимали участие получатели услуг и лица, осуществляющие уход, а также проводились публичные консультации. Затем Группа по разработке рекомендаций окончательно сформулировала предложения, а NCCSC подготовил окончательный вариант рекомендаций, который был представлен в NICE для официального утверждения и публикации. Весь процесс, от предварительного определения области применения до публикации, занимал около 24 месяцев. После этого рекомендации поступали в постоянные комитеты NICE для разработки стандарта качества по данной теме. Стандарт качества разрабатывался на основе рекомендаций и других авторитетных источников, чтобы сформировать четкие и лаконичные положения высокого уровня, которые поставщики и заказчики социальных услуг могут использовать для повышения качества, а также определить, что получатели услуг и лица, осуществляющие уход, могут ожидать от высококачественных социальных услуг. NCCSC уникален в структуре NICE, поскольку является единственным сотрудничающим центром, ответственным за внедрение и поддержку распространения рекомендаций и стандартов качества в сфере социальной помощи. Используя опыт SCIE и их партнеров в секторе, для каждого продукта рекомендаций и стандартов качества проводилась оценка потребностей для определения требований к инструментам, которые помогут внедрить рекомендации и стандарты качества в сектор. Это могли быть адаптированные версии рекомендаций для конкретных целевых групп, инструменты для оценки стоимости и планирования закупок, а также учебные материалы. По состоянию на август 2013 года NICE и NCCSC запланировали разработку рекомендаций по пяти темам: уход на дому, пожилые люди с хроническими заболеваниями, переход между медицинскими и социальными учреждениями, переход от детских к взрослым службам и жестокое обращение и пренебрежение в отношении детей.

Under the Health and Social Care Act 2012, NICE was given responsibility for developing guidance and quality standards for social care, using an evidence based model. This was delivered by the NICE Collaborating Centre for Social Care (NCCSC), hosted by the Social Care Institute for Excellence (SCIE) and four partner organisations Research in Practice, Research in Practice for Adults, Personal Social Services Research Unit and the EPPI Centre. Over a five year period, the NCCSC developed social care guidelines and supported the implementation of both the guidelines and social care quality standards. NICE received referrals for social care guidance from the Department of Health and the Department for Education, and commission the guidance from the NCCSC. NICE, along with the NCCSC, carried out a scoping exercise with a scoping group and with input from key stakeholders, at both a workshop and a public consultation, to ensure the guidance to be produced was focused and achievable. A chairperson and members of the Guidance Development Group were appointed, and posed review questions which enabled systematic evidence reviews to take place, thus delivering the guidance and subsequent recommendations. Service user and carer involvement took place throughout, as well as public consultation on the draft guidance. The Guidance Development Group then finalised the recommendations and the NCCSC produced the final guideline. This was submitted to NICE for formal approval and publication. The entire process from pre scoping to publication took approximately 24 months. The guidance was then available to NICE standing committees to develop a quality standard on the topic. The quality standard was developed using the guidance and other accredited sources, to produce high level concise statements that can be used for quality improvement by social care providers and commissioners, as well as setting out what service users and carers can expect of high quality social care services. The NCCSC is unique within NICE, in that it is the only collaborating centre to have responsibility for the adoption and dissemination support for guidance and quality standards in the social care arena. Drawing on the expertise of SCIE and their partners within the sector, each of the guidance products and quality standards had a needs assessment carried out to determine the requirements for tools to help embed the guidance and quality standards within the sector. These could include tailored versions of guidance for specific audiences, costing and commissioning tools and even training and learning packages. As of August 2013, NICE and the NCCSC had scheduled guidance delivery for five topics: domiciliary care, older adults with long term conditions, transition between health and social care settings, transition from children's to adults' services and child abuse and neglect.

Стоимость и эффективность

Как и любая система финансирования здравоохранения, NHS располагает ограниченным бюджетом и огромным количеством потенциальных направлений расходования средств. Необходимо принимать решения о том, как именно использовать этот ограниченный бюджет. Экономические оценки проводятся в рамках оценки медицинских технологий для сравнения экономической эффективности различных вариантов вмешательств и учета альтернативных издержек, связанных с принятием решений. Направляя ограниченный бюджет NHS на те методы лечения, которые обеспечивают наиболее эффективные результаты, общество может гарантировать, что не будут упущены потенциальные выгоды для здоровья из-за расходования средств на неэффективные методы и игнорирования более эффективных. NICE стремится оценить экономическую эффективность потенциальных расходов в рамках NHS, чтобы определить, представляют ли они "лучшее соотношение цены и качества" по сравнению с методами лечения, от которых пришлось бы отказаться в случае осуществления этих расходов. Оценка экономической эффективности новых методов лечения проводится путем анализа соотношения затрат и выгод предлагаемого метода по сравнению с наилучшей альтернативой, которая в настоящее время используется.

Годы жизни, скорректированные по качеству

Руководство NICE поддерживает использование качественно скорректированных лет жизни (QALY) в качестве основного показателя для количественной оценки ожидаемой пользы для здоровья, связанной с определенным режимом лечения. Путем сравнения приведенной стоимости (см. дисконтирование) ожидаемых потоков QALY с лечением и без него, или по отношению к другому лечению, можно определить чистую/относительную пользу для здоровья, получаемую от данного лечения. В сочетании с относительной стоимостью лечения, эта информация может быть использована для оценки инкрементного отношения затрат к эффективности (ICER), которое рассматривается в связи с порогом готовности NICE платить. На протяжении многих лет велись острые дискуссии относительно того, каким должно быть это значение порога. Изначально фиксированного значения не было. Однако экспертные группы пришли к консенсусу о сумме около 30 000 фунтов стерлингов. Тем не менее, в ноябре 2008 года тогдашний министр здравоохранения Алан Джонсон объявил, что для лекарственных препаратов для лечения рака на поздних стадиях порог может быть повышен выше 30 000 фунтов стерлингов. Первым препаратом, прошедшим новую процедуру, был леналидомид, ICER которого составил 43 800 фунтов стерлингов.

Стоимость за год жизни, скорректированный с учетом качества

Следующий пример от NICE объясняет принцип QALY и применение расчета стоимости за QALY. Пациент с угрожающим для жизни заболеванием, в среднем, проживет один год, получая наилучшее доступное лечение, которое обходится NHS в £3000. Появляется новый препарат, который продлит жизнь пациента на три месяца и улучшит качество его жизни, но новое лечение обойдется NHS более чем в три раза дороже – £10 000. Пациенты оценивают свое субъективное качество жизни по шкале от 0 до 1, где 0 – наихудшее возможное состояние здоровья, а 1 – наилучшее. При стандартном лечении качество жизни оценивается в 0,4 балла, но с новым лечением оно улучшается до 0,6. Пациенты, получающие новое лечение, в среднем живут на 3 месяца дольше, то есть в общей сложности 1,25 года. Прирост качества жизни рассчитывается как произведение продолжительности жизни и оценки качества при новом лечении, за вычетом аналогичного расчета для старого лечения, то есть (1,25 x 0,6) минус (1,0 x 0,4) = 0,35 QALY. Дополнительные затраты на новое лечение для достижения этого прироста составляют £7000, следовательно, стоимость одного года сохраненного качества жизни составляет £7000/0,35 или £20 000. Это находится в пределах диапазона от £20 000 до £30 000, который NICE считает пределом экономической целесообразности для лекарственных препаратов. Если бы ожидаемая продолжительность жизни увеличилась только на один месяц, а не на три, NICE бы выпустила рекомендацию об отказе в финансировании. Первичная служба здравоохранения пациента все еще может принять решение о финансировании нового лечения, но в противном случае у пациента будет два варианта: он может выбрать бесплатное стандартное лечение NHS или оплатить новое лечение самостоятельно у другого поставщика медицинских услуг. Если у пациента есть полис частного медицинского страхования, он может проверить, покроет ли страховая компания расходы на новое лечение. Около 8% населения имеют частную медицинскую страховку, предоставляемую работодателем или профессиональной ассоциацией, а 2% оплачивают страховку из собственных средств.

The following example from NICE explains the QALY principle and the application of the cost per QALY calculation. A patient has a life threatening condition and is expected to live on average for one year receiving the current best treatment which costs the NHS £3,000. A new drug becomes available that will extend the life of the patient by three months and improve his or her quality of life, but the new treatment will cost the NHS more than three times as much at £10,000. Patients score their perceived quality of life on a scale from 0 to 1 with 0 being worst possible health and 1 being best possible health. On the standard treatment, quality of life is rated with a score of 0.4 but it improves to 0.6 with the new treatment. Patients on the new treatment on average live an extra 3 months, so 1.25 years in total. The quality of life gained is the product of life span and quality rating with the new treatment less the same calculation for the old treatment, i. e. (1.25 x 0.6) less (1.0 x 0.4) = 0.35 QALY. The marginal cost of the new treatment to deliver this extra gain is £7,000 so the cost per quality life year gained is £7000/0.35 or £20,000. This is within the £20,000 £30,000 that is suggested by NICE to be the limit for drugs to be cost effective. If the patient was expected to live only one month extra and instead of three then NICE would issue a recommendation not to fund. The patient's primary care trust could still decide to fund the new treatment, but if not, the patient would then have two choices. He or she could opt to take the free NHS standard treatment, or he or she may decide to pay out of pocket to obtain the benefit of the new treatment from a different health care provider. If the person has a private health insurance policy the person could check to see whether the private insurance provider will fund the new treatment. About 8% of the population has some private health insurance from an employer or trade association and 2% pay from their own resources.

Основание рекомендаций

Теоретически, можно составить таблицу всех возможных методов лечения, отсортированных по возрастанию стоимости за год жизни с поправкой на качество (QALY). Методы лечения с наименьшей стоимостью за QALY окажутся в верхней части таблицы, обеспечивая наибольшую пользу на единицу затраченных средств и будут наиболее легко обосновать с точки зрения финансирования. Методы, где получаемая польза невелика, а стоимость высока, окажутся в нижней части списка. Принимающие решения, теоретически, будут последовательно рассматривать таблицу, внедряя наиболее экономически эффективные услуги. Точка, в которой бюджет NHS будет исчерпан, покажет теневую цену – порог, лежащий между QALY, полученными от последней финансируемой услуги, и QALY следующей наиболее экономически эффективной услуги, которая не финансируется. На практике это не делается, но NICE уже много лет использует предполагаемую теневую цену в своих оценках, чтобы определить, какие методы лечения NHS следует финансировать, а какие – нет. NICE утверждает, что для лекарственных препаратов стоимость за QALY обычно не должна превышать 30 000 фунтов стерлингов, однако жесткого порога нет, хотя исследования показывают, что любой порог "несколько выше", чем в диапазоне от 35 000 до 40 000 фунтов стерлингов. В 2008 году Комитет по здравоохранению Палаты общин в своем докладе о NICE заявил, что "стоимость за QALY, используемая для определения экономической эффективности лечения, вызывает серьезную обеспокоенность. Используемый порог не основан на эмпирических исследованиях, не связан напрямую с бюджетом NHS и не соответствует уровню, используемому трастами первичной медико-санитарной помощи (PCT) при предоставлении лечения, не оцениваемого NICE, который, как правило, ниже. Некоторые свидетели, включая организации пациентов и фармацевтические компании, полагали, что NICE следует быть более лояльным к порогу стоимости QALY и одобрять больше препаратов. С другой стороны, некоторые PCT испытывают трудности с внедрением рекомендаций NICE при текущем пороге, а другие свидетели утверждали, что следует использовать более низкий уровень. Однако существует множество неопределенностей в отношении пороговых значений, используемых PCT". В докладе также рекомендовалось, чтобы "независимый орган определял порог, используемый при оценке ценности лекарственных препаратов для NHS".

Theoretically, it might be possible to draw up a table of all possible treatments sorted by increasing the cost per quality adjusted life year gained. Those treatments with lowest cost per quality adjusted life year gained would appear at the top of the table and deliver the most benefit per value spent and would be easiest to justify funding for. Those where the delivered benefit is low and the cost is high would appear at the bottom of the list. Decision makers would, theoretically, work down the table, adopting services that are the most cost effective. The point at which the NHS budget is exhausted would reveal the shadow price, the threshold lying between the CQG gained of the last service that is funded and that of the next most cost effective service that is not funded. In practice this exercise is not done, but an assumed shadow price has been used by NICE for many years in its assessments to determine which treatments the NHS should and should not fund. NICE states that for drugs the cost per QALY should not normally exceed £30,000 but that there is not a hard threshold, though research has shown that any threshold is "somewhat higher" than being in the range £35,000 £40,000. The House of Commons Health Select Committee, in its report on NICE, stated in 2008 that "the cost per QALY it uses to decide whether a treatment is cost effective is of serious concern. The threshold it employs is not based on empirical research and is not directly related to the NHS budget, nor is it at the same level as that used by primary care trusts (PCTs) in providing treatments not assessed by NICE, which tends to be lower. Some witnesses, including patient organisations and pharmaceutical companies, thought NICE should be more generous in the cost per QALY threshold it uses, and should approve more products. On the other hand, some PCTs struggle to implement NICE guidance at the current threshold and other witnesses argued that a lower level should be used. However, there are many uncertainties about the thresholds used by PCTs." It went on to recommend that "an independent body should determine the threshold used when making judgements of the value of drugs to the NHS."

Критика

Работа, которую ведет NICE, привлекает внимание многих групп, включая врачей, фармацевтическую промышленность и пациентов. NICE часто ассоциируется с противоречиями, поскольку требование принимать решения на национальном уровне может вступать в конфликт с тем, что считается наилучшим для конкретного пациента. Одобренные лекарства от рака и методы лечения, такие как лучевая и химиотерапия, финансируются NHS без какого-либо финансового участия пациента. Если NICE одобрило лечение, NHS обязано его финансировать. Однако не все методы лечения были оценены NICE, и их применение обычно зависит от решений, принимаемых на местном уровне в NHS. В случае онкологических заболеваний в 2011 году был создан Фонд лекарственных средств от рака после жалоб на решения NICE относительно новых и дорогостоящих противораковых препаратов с ограниченной эффективностью. Лечение проблем с фертильностью одобряется, но не всегда финансируется клиническими комиссиями, которые могут ограничивать количество циклов лечения. NICE критикуют за медлительность в принятии решений. В одном случае Королевский национальный институт слепых людей выразил возмущение задержкой решения по дополнительным рекомендациям относительно двух препаратов для лечения макулярной дегенерации, которые уже одобрены для использования в NHS. Однако Министерство здравоохранения заявило, что оно «четко дало понять PCT, что финансирование лечения не должно быть приостановлено только из-за отсутствия рекомендаций от NICE». Некоторые из наиболее спорных решений NICE касались донепезила, галантамина, ривастигмина (пересмотр) и мемантина для лечения болезни Альцгеймера, а также бевацизумаба, сорафениба, сунитиниба и темсиролимуса для лечения почечно-клеточного рака. Все эти препараты имеют высокую стоимость лечения, и NICE либо отклонила их применение в NHS, либо ограничила его, обосновывая это их экономической неэффективностью. В совместном заявлении лидеров медицинских учреждений, опубликованном Королевским колледжем врачей, была выражена обеспокоенность тем, что руководство NICE по лечению СЭВ/МЭ (октябрь 2021 года) не надлежащим образом оценило или не рекомендовало ступенчатую физическую терапию и когнитивно-поведенческую терапию для лечения СЭВ/МЭ. Исследование, проведенное 49 учеными, пришло к выводу, что расхождение между руководством 2021 года и предыдущим руководством было результатом отклонения от общепринятых научных стандартов процесса NICE. Это может привести к тому, что пациенты будут лишены эффективного лечения и, следовательно, рискуют столкнуться с хроническими проблемами со здоровьем и инвалидностью. Один из консервативных министров в тени однажды раскритиковал NICE за то, что она тратит больше средств на коммуникации, чем на оценки. В свою защиту NICE заявила, что большая часть бюджета на коммуникации расходуется на информирование врачей об одобренных лекарствах и новых руководствах по лечению, а фактическая стоимость оценки новых лекарств для NHS включает средства, потраченные от имени NICE Министерством здравоохранения. С учетом собственных расходов NICE общая стоимость программы оценки технологий значительно превышает расходы на коммуникации NICE. В отчете Центра экономики здравоохранения Университета Йорка, написанном Карлом Клэкстоном в феврале 2015 года, предполагалось, что максимальный порог, в настоящее время составляющий около 30 000 фунтов стерлингов в год, для оценки экономической эффективности лекарственного средства следует снизить более чем вдвое. Исследователи обнаружили, что любое вмешательство, стоимость которого превышает 13 000 фунтов стерлингов за год жизни с поправкой на качество, может принести больше вреда, чем пользы, лишая других пациентов экономически эффективного лечения. Подход института к внедрению новой пероральной терапии гепатита С подвергся критике. Софосбувир был одобрен в 2015 году и стоит около 30 000 фунтов стерлингов за 12-недельный курс лечения. NHS England создала 22 оперативных сети для организации лечения и планирует финансировать 10 000 курсов лечения в 2016–2017 годах. Каждой сети был установлен «темп выполнения», определяющий количество пациентов, которых ей разрешено лечить. Это крупнейшая инвестиция NHS в новое лечение в этом году. В сети Северо-Восточного Лондона пациенты с циррозом или фиброзом имеют приоритет, и три новых пациента в Грэме Хейтоне в Королевской лондонской больнице начинают лечение каждый месяц. Пациентам без таких осложнений может потребоваться значительное время ожидания перед началом лечения.

The work that NICE is involved in, attracts the attention of many groups, including doctors, the pharmaceutical industry, and patients. NICE is often associated with controversy, because the requirement to make decisions at a national level, can conflict with what is (or is believed to be) in the best interests of an individual patient. Approved cancer drugs and treatments such as radiotherapy and chemotherapy are funded by the NHS without any financial contribution being taken from the patient. Where NICE has approved a treatment, the NHS must fund it. But not all treatments have been assessed by NICE and these treatments are usually dependent on local NHS decision making. In the case of cancer the Cancer Drugs Fund was set up in 2011 after complaints about NICE decisions on new and expensive cancer drugs with limited benefits. Treatment for fertility problems are approved but not always funded by clinical commissioning groups and they may cap the number of rounds. NICE has been criticised for being too slow to reach decisions. On one occasion, the Royal National Institute of Blind People said it was outraged over its delayed decision for further guidance regarding two drugs for macular degeneration that are already approved for use in the NHS. However the Department of Health said that it had 'made it clear to PCTs that funding for treatments should not be withheld simply because guidance from NICE is unavailable'. Some of the more controversial NICE decisions have concerned donepezil, galantamine, rivastigmine (review) and memantine for the treatment of Alzheimer's disease and bevacizumab, sorafenib, sunitinib and temsirolimus for renal cell carcinoma. All these are drugs with a high cost per treatment and NICE has either rejected or restricted their use in the NHS on the grounds that they are not cost effective. A joint statement of medical leaders, published by the Royal College of Physicians, expressed concern that the NICE guidelines for ME/CFS (October 2021) did not properly evaluate or recommend graded exercise therapy and cognitive behavioral therapy for the treatment of ME/CFS. A study by 49 academics concludes that the dissonance between the 2021 guidelines the previous guideline was the result of deviating from usual scientific standards of the NICE process. The consequences of this are that patients may be denied helpful treatments and therefore risk persistent ill health and disability. A Conservative shadow minister once criticized NICE for spending more on communications than assessments. In its defence, NICE said the majority of its communications budget was spent informing doctors about which drugs had been approved and new guidelines for treatments and that the actual cost of assessing new drugs for the NHS includes money spent on NICE's behalf by the Department of Health. When these were added to NICE's own costs, the total cost of the technology appraisal programme far outstrips the cost of NICE communications. A report from the University of York Centre for Health Economics written by Karl Claxton in February 2015 suggested that the maximum threshold, currently around £30,000 a year, for judging a medicine cost effective should be more than halved. They found that any intervention costing more than £13,000 per quality adjusted life year risked causing more harm than good by denying cost effective treatment to other patients. The institute's approach to the introduction of new oral therapy for hepatitis C has been criticised. Sofosbuvir was approved in 2015. It costs about £30,000 for 12 weeks treatment. NHS England established 22 Operational Delivery Networks to roll out delivery and proposes to fund 10,000 courses of treatment in 2016 17. Each has been given a “run rate” of how many patients they are allowed to treat. This is the NHS’ single biggest new treatment investment this year. In the North East London network patients with cirrhosis or fibrosis go to the front of the queue and three new patients at the Grahame Hayton Unit at the Royal London Hospital start treatment each month. Those without such complications may faced considerable delays before they start treatment.