Кіріспе

Сүйек жоғалуына қарсы фармацевтік препараттар

Бисфосфонаттар – сүйек тығыздығының жоғалуын болдырмайтын препараттар класы, остеопороз және оған ұқсас ауруларды емдеу үшін қолданылады. Олар остеопорозды емдеу үшін ең көп тағайындалатын препараттар болып табылады. Олар бифосфонаттар деп аталады, себебі олардың құрамында екі фосфонат тобы бар. Сондықтан оларды дифосфонаттар (бис немесе ди + фосфонат) деп те атайды. Деректер остеопорозбен ауыратын постменопаузалық әйелдерде сынықтардың қаупін азайтатынын көрсетеді. Сүйек тіні үнемі жаңару процесінен өтеді және остеобластар сүйекті құрап, ал остеокластар сүйекті жояды, осылайша тепе-теңдік (гомеостаз) сақталады. Бисфосфонаттар остеокластарды апоптозға, яғни жасуша өліміне итермелейтін арқылы сүйектің ыдырауын тежейді, соның салдарынан сүйек жоғалуы баяулайды. Бисфосфонаттарды қолдануға остеопороздың, Паджет ауруының, сүйек метастаздарының (гиперкальциемиямен немесе одан тыс), көп миеломаның, бастапқы гиперпаратиреоздың, остеогенездің нашар дамуының, талшықты дисплазияның және сүйектің қабыршақтығын көрсететін басқа да жағдайлардың алдын алу және емдеу кіреді.

Медициналық қолданыстар

Бисфосфонаттар остеопорозды, остеит деформасын (Paget сүйек ауруын), сүйек метастаздарын (гиперкальциемиямен немесе онсыз), көп миеломаны және сынғыш, тез сыналатын сүйекке байланысты басқа да жағдайларды емдеу үшін қолданылады. Остеопороз бен Паджет ауруында ең көп қолданылатын бірінші таңдаулы бисфосфонат препараттары – алендронат және ризедронат. Егер бұл препараттар тиімсіз болса немесе адамда ас қорыту жүйесімен байланысты мәселелер туындаса, памидронатты тамырға салу арқылы қолдануға болады. Рефрактерлі аурулар үшін стронций ранелаты немесе терипаратид қолданылады. Стронций ранелатын қолдану шектеулі, себебі веналық тромбоэмболия, өкпелік эмболия және миокард инфарктісін қоса алғанда, жүрек-қан тамырларының қауіпті бұзылуларының қаупі артады. Менопаузадан кейінгі әйелдерде кейде бисфосфонаттардың орнына селективті эстроген рецепторларын модуляциялайтын ралоксифен беріледі. Бисфосфонаттар стероидтерге байланысты остеопороз кезінде омыртқаның сыну қаупін азайтуға көмектеседі.

Менопаузадан кейінгі остеопороз

Бисфосфонаттар менопаузадан кейінгі остеопорозды емдеудің бірінші қадамы ретінде ұсынылады. Бисфосфонаттармен ұзақ мерзімді емдеу, бастапқы 3–5 жылдық емдеуден кейін 3–5 жылға дейін жалғасатын сүйек сынуларын азайту және сүйек минералдық тығыздығын арттыру эффектісін береді.

Қатерлі ісік

Бисфосфонаттар емделіп жүрген сүт безі, өкпе және басқа да метастаздық қатерлі ісіктермен, сондай-ақ көп миеломамен ауыратын адамдарда сүйек сыну қаупін және сүйек ауыруын азайтады. Сүт безі қатерлі ісігінде бифосфонаттардың өмір сүруді ұзартуына қатысты әртүрлі нәтижелер бар.

Басқа

Деректер бифосфонаттарды қолдану күрделі аймақтық ауырсыну синдромын – жоғары MPQ көрсеткіштерімен, емдеудің төмен тиімділігімен және аймақтық остеопороз сияқты белгілерімен жүретін нейроиммундық мәселені емдеуде тиімді екенін көрсетеді. 2009 жылы бифосфонаттар «плацебомен бақыланатын зерттеулерде (CRPS) емдеу кезінде статистикалық тұрғыдан маңызды жақсартуды көрсеткен жалғыз дәрілік топтардың бірі болды». Бисфосфонаттар остеогенез имперфекта ауруымен ауырған балаларда жарақаттардың санын азайту үшін, сондай-ақ сүйек тінінің жоғалуын баяулату арқылы отосклерозды емдеу үшін қолданылған. Басқа бифосфонаттар, оның ішінде медронат (R1=H, R2=H) және оксидронат (R1=H, R2=OH) радиоактивті техноциймен қосылып, сүйекті бейнелеу және сүйек ауруларын анықтау үшін инъекция жасалады.

Ортақ

Ауызбен қабылданатын бифосфонаттар асқазанның бұзылуына, қабынуына және тікелей ішек қуысының эрозиясына әкелуі мүмкін, бұл ауызбен қабылданатын азотты қосылыстар бар препараттардың, яғни «қалыпты» тізбекті препараттардың басты мәселесі болып табылады. Дәріні қабылдағаннан кейін 30-60 минутқа тік отырып, мұны болдырмауға болады. Көктамырға енгізілетін бифосфонаттар алғашқы инфузиядан кейін қызба мен тұмауға ұқсас белгілерді тудыруы мүмкін, бұл олардың адамның γδ T жасушаларын белсендіру қабілетімен байланысты деп есептеледі. Бірқатар зерттеулерде ішкі қатерлі ісіктерді емдеу үшін көктамырға енгізілетін бифосфонаттардың (БФФ) жақ сүйегінің остеонекрозына (ЖСО) байланысты екендігі көрсетілген, мұнда төменгі жақ сүйегі жоғарғы жақ сүйегіне қарағанда екі есе жиі зақымданады, ал көптеген жағдайлар қатерлі ісікпен ауыратын науқастарға үлкен дозада енгізілгеннен кейін пайда болады. Жағдайлардың шамамен 60% тіс хирургиялық араласуынан (сүйекке әсер ететін) кейін пайда болады, сондықтан кез келген тіс жұмысы аяқталғаннан кейін бифосфонатпен емдеуді кейінге жылдыру ұсынылады (мұндай жағдайларда операциядан бұрын антибиотиктерді қолдану қажет болуы мүмкін). Қауіпсіздік туралы нұсқауларды өзгертуге себеп болған, қатты сүйек, буын немесе бұлшық-сүйек жүйесіндегі ауырсынудың бірнеше жағдайы туралы хабарламалар келіп түсті. Кейбір зерттеулер бифосфонаттарды қолдануды жүрекшелік қақпақшасының дірілінің (ЖҚД) тәуекел факторы ретінде анықтады, бірақ мета-талдаулар қайшы есептерді көрсетті. 2008 жылға дейін АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы ЖҚД туралы алаңдауларға байланысты бифосфонаттарды тағайындау тәртібін өзгертуге ұсыныс бермеді. Жақында жүргізілген мета-талдаулар бифосфонаттарды қолдану мен ЖҚД дамуы арасында, әсіресе көктамырға енгізілген кезде, мықты байланыс бар екенін көрсетті, бірақ ауруханаға жатқыруды талап ететін ЖҚД қаупінің артуы инсульт немесе жүрек-қантамырлық өлімнің артуымен байланысты болған жоқ.

Ұзақ мерзімді тәуекелдер

Үлкен зерттеулерде остеопорозға қарсы бисфосфонаттар қолдану кезінде әйелдерде сүйектің ең көп сынған жері – жамбас мойны емес, жамбас сүйегінің (фемурдың) діңі (диафизі немесе субтрохантериялық аймағы) бөлігінде сирек кездесетін ("бисфосфонат сынықтары") сынықтар байқалды. Дегенмен, мұндай сынықтар (14 195 әйелдің 12-сі) жиі кездесетін жамбас сүйек сынықтарымен (14 195 әйелдің 272-сі) салыстырғанда сирек, ал бисфосфонаттардың жамбас сүйек сынықтарын азайтуы, ерекше сынықтардың көбеюінен артық. Бисфосфонаттарды ұзақ мерзімді қолдану сүйек айналымын тым басуға алып келуі мүмкін деген алаңдаушылық бар. Гипотеза бойынша, сүйектегі микрожарықтар жазыла алмай, бірігіп, көбейіп, нәтижесінде атипикалық сынықтар пайда болады. Мұндай сынықтар нашар жазылады және көбінесе сүйекке әсер ететін қосымша процедура, мысалы, сүйек трансплантациясы қажет болады. Бұл асқыну сирек кездеседі және жалпы сынықтарды азайтудың пайдасы сақталады. Мұндай сынықтар пайда болуы мүмкін деген күдік туған жағдайларда, терипаратид жақсы балама болуы мүмкін, себебі ол бисфосфонаттар сияқты сүйек айналымын басу арқылы көп зиян келтірмейді. Үш мета-талдау бисфосфонаттарды қолданудың және ішек асқазан қатерлі ісігінің қаупінің артуымен байланысын бағалады. Екі зерттеуде қауіптің жоғарылауына дәлел табылмады.

Фармакокинетика

Резорбцияланған (ауызға қабылданатын препараттан) немесе инфузия арқылы енгізілген (веноздық дәрілер үшін) бисфосфонаттың шамамен 50% - ы өзгермеген күйінде бүйрек арқылы шығарылады. Қалғаны сүйек тініне өте жоғары бейімділікке ие және сүйек бетіне жылдам сіңіріледі. Бифосфонаттар сүйекке енгеннен кейін, олардың ажырау кезеңі өте ұзақ, он жылдан да асып кетуі мүмкін.

Азотты емес

Азотты емес бифосфонаттар (дифосфонаттар) жасуша ішінде АТФ-тың соңғы пирофосфат тобын алмастыратын заттарға айналады, нәтижесінде клеткалық энергия метаболизмінде аденозин трифосфатымен (АТФ) бәсекелесетін, жұмыс істемейтін молекула пайда болады. Остеокласт апоптоз процесін бастап, өледі, соның салдарынан сүйек тінінің ыдырауы жалпы түрде азаяды. Бисфосфонаттың осы түрі азотты бифосфонаттарға қарағанда көбірек жағымсыз әсерлерге ие және одан әлдеқайда сирек тағайындалады.

Азотты

Азотты бифосфонаттар HMG CoA редуктаза жолындағы (мевалонат жолы деп те аталады) фарнезил дифосфат синтетазасы (FPPS) ферментіне байланысып, оны тежеу арқылы сүйек метаболизміне әсер етеді. R1 немесе R2 позициясында изопрен тізбектері бар бифосфонаттар GGPS1-ді тежеуде ерекшелік көрсетеді. ФППС деңгейінде HMG CoA редуктаза жолының бұзылуы, кейбір шағын белоктарды жасуша мембранасына бекіту үшін қажетті екі метаболиттің (фарнезол және геранилгераниол) түзілуін тоқтатады. Бұл құбылыс пренилдену деп аталады және жасуша ішіндегі белоктардың дұрыс тасымалдануы үшін маңызды (осы құбылыстың принциптері үшін "липидтік бекітілген белоктар" бөлімін қараңыз). Белоктардың пренилденуін тежеу остеокластағы көптеген белоктарға әсер етуі мүмкін, ал Ras, Rho, Rac белоктарының липидтік модификациясының бұзылуы бифосфонаттардың әсер ету механизмі деп есептеледі. Бұл белоктар остеокластогенез, жасушаның тірі қалуы және цитоскелеттік динамикаға әсер етеді. Атап айтқанда, цитоскелет резорбцияланатын остеокласт пен сүйек беті арасындағы байланысқа қажетті "қабыршақ шекараны" сақтауда маңызды рөл атқарады. Статиндер – HMG CoA редуктаза жолын тежейтін тағы бір дәрілер класы. Бифосфонаттардан айырмашылығы, статиндер сүйек бетіне жоғары сәйкестікпен байланыспайды, сондықтан сүйекке қатысты емес. Дегенмен, кейбір зерттеулер статиндерді қолданушыларда сүйек сынуының азаюын (остеопороз белгісі) және/немесе сүйек минералдық тығыздығының жоғарылауын көрсеткен. Статиндердің остеопорозды емдеудегі тиімділігі әлі де даулы мәселе болып қалуда.

Тарих

Бисфосфонаттар 19 ғасырда жасалды, бірақ сүйек метаболизмі бұзылыстары үшін алғаш рет 1960 жылдары зерттелді. Олардың медициналық емес қолданылуы – апельсин бақтарындағы суару жүйелерінде суды жұмсарту болды. Адамдарда қолданудың бастапқы себебі – сүйектің негізгі минералы гидроксиапатиттің еріуін болдырмау, осылайша сүйек жоғалуын тоқтату мүмкіндігі еді. 1990 жылдары Merck & Co компаниясының alendronate препаратын шығару арқылы олардың әсер ету механизмі анықталды.