Кіріспе

Мутация түрі

Генетикада инсерция (немесе инсерциялық мутация) – ДНК тізбегіне бір немесе бірнеше нуклеотидтік негіз жұбының қосылуы. Бұл көбінесе ДНК полимеразаның сырғанауы салдарынан микросателлит аймақтарында болады. Инсерциялардың мөлшері бір ДНК тізбегіне қате енген бір негіз жұбынан бастап, бір хромосоманың бөлігінің екіншісіне енуіне дейін кез келген болуы мүмкін. Ең кішкентай, бір негіздік инсерция мутацияларының механизмі, шаблондық және праймерлік тізбектер арасындағы негіз жұбының ажырауы, одан кейін жақын емес негіздердің үйлесуі арқылы жүзеге асады деп саналады, бұл ДНК полимеразаның активті ортасында жергілікті түрде пайда болуы мүмкін. Хромосомалық деңгейде инсерция – хромосомаға үлкен тізбектің енуі. Бұл мейоз кезінде тең емес кроссинг-овер нәтижесінде болуы мүмкін. N аймақты қосу – терминалды дезоксинуклеотидил трансфераза арқылы рекомбинация кезінде кодталмаған нуклеотидтердің қосылуы. P нуклеотидтік инсерция – рекомбинацияланатын ген сегменттерінің ұштарымен кодталған палиндромдық тізбектердің енуі. Тринуклеотидтік қайталаулар инсерциялық мутациялар ретінде, кейде жеке мутациялар класы ретінде жіктеледі.

Әдістер

Цинк саусақты нуклеазалар (ZFN), транскрипцияны белсендіретін эффектор нуклеазалар (TALEN) және CRISPR гендік өңдеуі – бұрынғы зерттеулерде генді енгізуді жүзеге асыру үшін қолданылған үш негізгі әдіс. Ал CRISPR/Cas құралдары қазіргі зерттеулерде ең көп қолданылатын әдістердің біріне айналды. CRISPR/Cas құралдарының негізінде нақты функцияларды орындайтын әртүрлі жүйелер әзірленді. Мысалы, бір стратегия – екі тізбекті нуклеазамен кесу жүйесі, ол бір жолдаушы РНК (sgRNA) бар қалыпты Cas9 белгісін пайдаланады, содан кейін генді енгізуге қол жеткізу үшін ДНК жөндеу жүйесі арқылы ұштарын біріктіру немесе бөлінетін жасушаларды пайдалану. Тағы бір мысал – мақсатты гендерді тасымалдайтын Cas9 никазасы және негізгі өңдеу жетекші РНК (pegRNA) қолданатын негізгі өңдеу жүйесі. Бұл геномдық зерттеулерге деген қажеттілікті қанағаттандыруға бағытталған. РНК басқарылатын ДНК транспозициясы осы мәселені шешуге қатысты жаңа сала болып табылады. Геномдық инженерия саласында одан тиімді әдістер әзірленуі және қолданылуы күтілуде.

Әсерлер

Егер олар экзонға, геннің аминқышқылдарын кодтайтын аймағына енсе, олар ерекше қауіпті болуы мүмкін. Фрейм-сдвиг мутациясы, геннің қалыпты оқу фрейміндегі өзгеріс, егер енгізілген нуклеотидтердің саны үшке бөлінбесе, яғни кодонға шаққандағы нуклеотидтер саны. Фрейм-сдвиг мутациялары мутациядан кейін ген кодтайтын барлық аминқышқылдарды өзгертеді. Әдетте, енгізілулер және одан кейінгі фрейм-сдвиг мутациясы геннің белсенді трансляциясын ертерек тоқтату кодонына жеткізеді, нәтижесінде трансляция тоқталып, уақытынан бұрын тоқтатылған белок түзіледі. Фрейм-сдвиг мутациясын тасымалдайтын транскрипттер трансляция кезінде нонсенс-медиацияланған ыдырау арқылы деградациялануы мүмкін, сондықтан ешқандай белок өнімі пайда болмайды. Егер трансляцияланса, уақытынан бұрын тоқтатылған белоктар көбінесе дұрыс жұмыс істемейді немесе мүлдем жұмыс істемейді және енгізілу орын алған генге байланысты түрлі генетикалық бұзылыстарға әкелуі мүмкін. Оқу фрейміне сәйкес енгізілулер, егер енгізілу нәтижесінде оқу фреймі өзгермесе, орын алады; енгізілген нуклеотидтердің саны үшке бөлінеді. Оқу фреймі енгізілгеннен кейін сақталады және егер енгізілген нуклеотидтер тоқтату кодонын кодтамаса, трансляция аяқталуы мүмкін. Алайда, енгізілген нуклеотидтердің салдарынан, дайын белок, енгізілудің мөлшеріне байланысты, белоктың функциясына әсер етуі мүмкін бірнеше жаңа аминқышқылдарды қамтиды.