Введение

Тип мутации

В генетике вставка (также называемая мутацией вставки) – это добавление одной или нескольких пар нуклеотидных оснований в последовательность ДНК. Это часто происходит в микроспутниковых областях из-за соскальзывания ДНК-полимеразы. Вставки могут быть различного размера – от одной ошибочно вставленной пары оснований в последовательность ДНК до участка одной хромосомы, вставленного в другую. Механизм мутаций вставки одного основания, как считается, заключается в разделении пары оснований между матричной и праймерной цепями с последующим наложением несмежных оснований, что может происходить локально в активном центре ДНК-полимеразы. На уровне хромосом вставка относится к вставке более крупной последовательности в хромосому. Это может происходить из-за неравного кроссинговера во время мейоза. Добавление N-региона – это добавление некодирующих нуклеотидов во время рекомбинации терминальной дезоксинуклеотидилтрансферазой. P-нуклеотидная вставка – это вставка палиндромных последовательностей, кодируемых концами рекомбинирующих сегментов генов. Тринуклеотидные повторы классифицируются как вставные мутации, а иногда и как отдельный класс мутаций.

Методы

Нуклеазы цинковых пальцев (ZFN), нуклеазы, подобные эффекторным активаторам транскрипции (TALEN), и редактирование генов CRISPR – это три основных метода, использовавшихся в предыдущих исследованиях для вставки генов. Инструменты CRISPR/Cas уже стали одними из наиболее востребованных методов в современных исследованиях. На основе инструментов CRISPR/Cas разработаны различные системы для выполнения специфических функций. Например, одна из стратегий – система разрезания двухцепочечной ДНК, использующая обычный белок Cas9 с однонаправляющей РНК (sgRNA), после чего вставка гена достигается посредством соединения концов или рекомбинации в делящихся клетках с системой восстановления ДНК. Другой пример – система прайм-редактирования, использующая Cas9-никазу и прайм-РНК-гид редактирования (pegRNA), несущую целевые гены, для удовлетворения потребностей геномных исследований. РНК-направляемая транспозиция ДНК – это развивающаяся область, призванная решить эту задачу. Ожидается разработка и применение более эффективных методов в области геномной инженерии.

Эффекты

Вставки могут быть особенно опасными, если они происходят в экзоне – области, кодирующей аминокислоты гена. Мутация со сдвигом рамки чтения, изменение нормальной рамки считывания гена, возникает, если число вставленных нуклеотидов не кратно трем, то есть числу нуклеотидов в кодоне. Мутации со сдвигом рамки чтения изменяют все аминокислоты, кодируемые геном после места мутации. Как правило, вставки и последующая мутация со сдвигом рамки чтения приводят к тому, что в процессе активной трансляции ген сталкивается с преждевременным стоп-кодоном, что вызывает остановку трансляции и образование укороченного белка. Транскрипты, содержащие мутацию со сдвигом рамки чтения, также могут подвергаться деградации посредством Nonsense-опосредованного распада во время трансляции, что исключает образование какого-либо белкового продукта. Если такой укороченный белок все же транслируется, он часто не способен нормально функционировать или функционировать вообще и может приводить к различным генетическим нарушениям, в зависимости от гена, в который произошла вставка. Вставки в рамке происходят, когда рамка считывания не нарушается в результате вставки; число вставленных нуклеотидов кратно трем. Рамка считывания остается неизменной после вставки, и трансляция, скорее всего, завершится, если вставленные нуклеотиды не кодируют стоп-кодон. Однако из-за вставленных нуклеотидов конечный белок будет содержать, в зависимости от размера вставки, несколько дополнительных аминокислот, которые могут повлиять на его функцию.