Кіріспе

Homo sapiens-те табылған сүтқоректілердегі ақуыз

Гранулоцит-макрофаг колониясын ынталандыратын фактор (GM-CSF), сондай-ақ 2-колониялық ынталандыратын фактор (CSF2) деп те аталады, макрофагтар, Т-жасушалары, маст жасушалары, табиғи өлтіруші жасушалар, эндотелий жасушалары және фибробластармен секрецияланатын мономерлік гликопротеин, ол цитокин ретінде жұмыс істейді. Табиғи GM-CSF-тің фармацевтикалық аналогтары саргамостим және мольграмостим деп аталады. Гранулоцит колониясын ынталандыратын фактордан айырмашылығы, ол нейтрофильдердің көбеюі мен жетілуін ғана ынталандырмайды, GM-CSF көбірек жасуша түрлеріне, әсіресе макрофагтарға және эозинофильдерге әсер етеді.

Функция

ГМ-ССЖ – цитокин ретінде жұмыс істейтін мономерлі гликопротеин, ол ақ қан жасушаларының өсу факторы болып табылады. ГМ-ССЖ түйіндік жасушаларды гранулоциттерге (нейтрофилдер, эозинофилдер және базофилдерге) және моноциттерге дифференциалдануына ынталандырады. Моноциттер қан айналымынан шығып, тіндерге көшіп, содан кейін макрофагтар мен дендриттік жасушаларға айналады. Осылайша, ол иммундық/қабыну каскадының бір бөлігі болып табылады, оның арқасында макрофагтардың шағын тобының белсенділігі олардың санын жылдам арттыруға мүмкіндік береді, бұл инфекциямен күресу үшін өте маңызды процесс. ГМ-ССЖ иммундық жүйенің жетілген жасушаларына да әсер етеді. Мысалы, ол нейтрофилдердің көшігін күшейтеді және жасуша бетіндегі рецепторлардың өзгеруіне себеп болады. ГМ-ССЖ сигналды сигнал трансляторы және транскрипция активаторы STAT5 арқылы жібереді. Макрофагтарда STAT3 арқылы да сигнал беруі көрсетілген. Цитокин макрофагтарды белсендіріп, саңырауқұлақтың тіршілігін тежейді. Ол жасуша ішіндегі бос мырыштың жетіспеушілігін тудырады және саңырауқұлақтың мырыштан ашығуын және уыттануын қамтамасыз ететін реактивті оттегі түрлерінің өндірісін арттырады. Осылайша, ГМ-ССЖ иммундық жүйенің дамуына көмектеседі және инфекцияға қарсы қорғанысты нығайтады. ГМ-ССЖ ұрықтық даму кезінде репродуктивтік жолмен өндірілетін эмбриокин ретінде де қатысады.

Генетика

Адам гені интерлейкин-3 геніне жақын орналасқан, 5q31 хромосомалық аймақтағы Т-көмекші 2-ші типке қатысты цитокин гендерінің кластерінде табылды. Бұл аймақ 5q синдромы мен жедел миелогенді лейкемиядағы интерстициалдық жойылулармен байланысты екені белгілі. GM-CSF және IL-3 оқшаулағыш элемент арқылы бөлінгендіктен, тәуелсіз түрде реттеледі. Кластердегі басқа гендер 4, 5 және 13 интерлейкиндерін кодтайды.

Гликозилдеу

Адам гранулоциттерінің макрофаг колониясын стимуляциялайтын фактор пісіп-жетілген күйінде гликозильденеді.

Тарих

ГМ-КЖЖ алғаш рет 1985 жылы клондалды, содан кейін рекомбинантты ДНҚ технологиясын қолдана отырып, үш әлеуетті дәрілік препарат жасалды: мольграмостим Escherichia coli бактериясында жасалды және гликозильденбеген, сарграмостим ашытқыда жасалды, 23-орында пролиннің орнына лейцин бар және шамалы гликозильденген, ал реграмостим қытай хомягының жасушаларында (CHO) жасалды және гликозильденуі сарграмостимге қарағанда жоғары. Гликозильдену деңгейі организмнің препаратпен және препараттың организммен өзара әрекеттесуіне әсер етеді. Ол кезде Genetics Institute, Inc. мольграмостим, Immunex сарграмостим (Leukine) және Sandoz реграмостим препараттарын әзірлеумен айналысты. Мольграмостим ақырында Novartis және Schering Plough компаниялары Leucomax саудалық атауымен бірлесіп әзірленіп, бірлесіп сатылды, химиялық терапиядан кейін ақ қан клеткаларының деңгейін қалпына келтіруге көмектеседі, ал 2002 жылы Novartis өзінің құқықтарын Schering Plough компаниясына сатты. Сарграмостим 1991 жылы АҚШ FDA-сы Leukine саудалық атауымен аутологтық сүйек миын трансплантациясынан кейін ақ қан клеткаларының қалпына келуін жеделдету үшін мақұлдады және бірнеше компаниялардың қолынан өтіп, ақырында Sanofi компаниясы сатып алған Genzyme компаниясына келді. Leukine қазір Partner Therapeutics (PTx) компаниясына тиесілі. Imlygic 2015 жылдың қазан айында АҚШ FDA, ал 2015 жылдың желтоқсанында EMA онколиздік вирусотерапия ретінде мақұлдады, оны Amgen Inc коммерцияландырды. Талимоген лахерпарепвек деп аталатын бұл онколиздік герпес вирусы, ісік клеткаларының механизмдерін пайдалана отырып, адам ГМ-КЖЖ-ны экспрессиялеу үшін генетикалық түрде өзгертілген.

Клиникалық маңызы

ГМ-ҚСЖ ревматоидты артритпен ауыратын буындарда жоғары деңгейде табылады және биологиялық мақсат ретінде ГМ-ҚСЖ-ны тоқтату қабынуды немесе зақымдануды азайтуға көмектеседі. ГМ-ҚСЖ-ны тоқтатуға арналған кейбір препараттар (мысалы, отилимба) әзірленуде. Ауыр сырқаттарда ГМ-ҚСЖ сырқаттың иммуносупрессиясын емдеу үшін сынақтан өткізілді және моноциттер мен нейтрофилдердің қызметін жақсартуға үміттендірді, алайда пациенттердің жағдайына тигізер әсері әзірге белгісіз және ірі зерттеулердің нәтижелерін күтуде. ГМ-ҚСЖ моноциттер мен макрофагтарды қабынуға түрткіс беретін цитокиндерді, соның ішінде CCL17-ні өндіруге ынталандырады.

Клиникалық сынақтар

ГМ-ҚСФ-қа қарсы моноклоналды антиденелер ревматоидты артрит, анкилоздық спондилит және COVID-19-ға қарсы клиникалық сынақтарда ем ретінде қолданылуда.