Кіріспе

Адам ақуызын кодтайтын ген Фосфатидил инозитол 4,5-бисфосфат 3-киназа, катализдік суббірлік альфа (HUGO бекіткен ресми символы = PIK3CA; HGNC ID, HGNC:8975), сондай-ақ p110α ақуызы деп аталады, ол I кластағы PI3-киназа катализдік суббірлігі болып табылады. Адамның p110α ақуызы PIK3CA генімен кодталады. Оның қызметі молекулалық патологиялық эпидемиология (МПЭ) арқылы анықталды.

Функция

Фосфатидил инозитол 4,5 бисфосфат 3 киназа (фосфатидил инозитол 3 киназа (PI3K) деп те аталады) 85 кДа реттеуші кіші бірлік пен 110 кДа каталитикалық кіші бірліктен тұрады. Бұл ген кодтайтын ақуыз фосфатидил инозитолдарды (PtdIns), PtdIns4P және PtdIns(4,5)P2 фосфорилдеу үшін АТФ пайдаланатын каталитикалық кіші бірлікті білдіреді. Адам қатерлі ісігіне р110α-ның қатысы туралы 1995 жылдан бері болжам жасалып келеді. Бұл гипотезаны генетикалық және функционалдық зерттеулер, соның ішінде жалпы адам ісіктеріндегі PIK3CA белсендіретін миссенс мутацияларының табылуы қолдады. Ол онкогенді болып табылды және жатыр мойны қатерлі ісігіне қатысы бар. PIK3CA мутациялары сүт безі қатерлі ісігінің үштен бірінен астамында кездеседі, люминальдық және адам эпидермалық өсу факторы рецепторы 2 оң (HER2 +) субтиптерінде олардың саны артық. Үш негізгі мутациялық позиция (GLU542, GLU545 және HIS1047) бүгінгі күнге дейін кеңінен хабарланды. Клиникалық алдын ала алынған деректердің көп бөлігі жолдың күшті белсенділігімен және кең таралған терапияға қарсы тұрумен байланысты екенін көрсетсе де, клиникалық деректер мұндай мутациялар жолдың белсенділігінің жоғары деңгейімен немесе нашар болжаммен байланысты екенін көрсетпейді. Мутацияның P3K жолына бағытталған агенттерге сезімталдықты арттыратыны белгісіз. Бұл құбылыста PIK3CA ісіктің микроортасындағы күрделі өзара әрекеттесуге қатысады.

Клиникалық сипаттамалары

P110α мен қатерлі ісік арасындағы байланыстың болуы оны тиімді дәрілік мақсатқа айналдыруы мүмкін. Фармацевтикалық компаниялар p110α изоформасына қатысты потенциалды ингибиторларды жобалап, зерттеп жатыр. PIK3CA [a] мутациясының болуы, колоректальды қатерлі ісікті аспиринмен емдеуге жауаптылықты болжауы мүмкін. PIK3CA-ның соматикалық белсендіруші мутациялары Klippel-Trenaunay синдромы мен веналық деформацияларда кездеседі. PIK3CA-мен байланысты сегменттік өсу, макроцефалия капиллярлық деформациясы (MCAP) және гемимегаленцефалия сияқты мидың бұзылыстарын қамтиды. Сонымен қатар, ол туа біткен, липоматоздық қан тамырларының деформациясымен, эпидермалық невустермен және қаңқа/омыртқа аномалияларымен (CLOVES синдромы) және фиброадипоздық гиперплазиямен (FH) байланысты. Бұл жағдайлар гетерозиготалық (көбінесе соматикалық мозаикалық) мутациялардың нәтижесінде пайда болады.

Ингибициялау

Барлық PI3 киназалары wortmannin және LY294002 препараттарымен тежеледі, бірақ wortmannin ыстық нүкте мутацияларында LY294002-ге қарағанда жақсы тиімділік көрсетеді.

Фармакология

2017 жылдың қыркүйегінде Копанлизиб, басымдықпен p110α және p110δ-ны тежеуге қабілетті, кем дегенде екі бұрынғы жүйелі ем қабылдаған рецидивті фолликулярлы лимфома (FL) ауруы бар ересек пациенттерді емдеу үшін FDA мақұлдауына қол жеткізді.