Введение

Иммунотоксин – это искусственный белок, состоящий из направляющей части, соединенной с токсином. Когда белок связывается с клеткой, он поглощается путем эндоцитоза, и токсин уничтожает эту клетку. Они применяются для лечения определенных видов рака и некоторых вирусных инфекций.

Дизайн

Эти химерные белки обычно состоят из модифицированного антитела или фрагмента антитела, соединенного с фрагментом токсина. Таргетирующая часть состоит из Fab-фрагмента антитела, нацеленного на определенный тип клеток. Токсином обычно является AB-токсин – цитотоксический белок, происходящий из бактериального или растительного белка, из которого удален естественный домен связывания, чтобы Fv-фрагмент направлял токсин к антигену на клетке-мишени.

Функция

Антитело (или другая направляющая молекула) связывается с антигеном на целевой клетке, после чего токсин проникает внутрь и уничтожает клетку.

Клиническое применение

Наибольший клинический успех достигнут при лечении пациентов с рефрактерным волосатоклеточным лейкозом. Эти пациенты получали рекомбинантный иммунотоксин, нацеленный на CD22 – рецептор на поверхности этих лейкозных клеток. В двух неконтролируемых клинических исследованиях примерно половина участников достигла полного ответа после лечения BL22. Этот препарат был заменен на HA22, немного модифицированную версию. Недавнее исследование I фазы, проведенное Resimmune, показало 89% частоту ответа в подгруппе из девяти пациентов с кожным Т-клеточным лимфомом. Эта подгруппа находилась на стадии IB-IIB с показателями mSWAT менее 50. Частота полного ответа составила 50% (две из которых сохраняются более 72 месяцев и могут свидетельствовать об излечении).