Кіріспе

Иммунотоксин – токсинмен байланысқан бағытталған бөліктен тұратын жасанды ақуыз. Бұл ақуыз жасушаға қосылғанда, эндоцитоз арқылы жасуша ішіне сіңіріледі және токсин жасушаны өлтіреді. Олар кейбір қатерлі ісіктерді және бірнеше вирустық инфекцияларды емдеу үшін қолданылады.

Дизайн

Бұл химерлік ақуыздар әдетте өзгертілген антиденеден немесе антидене фрагментінен тұрады, олар токсиннің фрагментіне жалғастырылады. Нысанаға бағыттау бөлігі – белгілі бір жасуша түрін нысаналайтын антидененің Fab бөлігінен құралады. Токсин көбінесе АВ токсині болып табылады, бактериялық немесе өсімдік белогінен алынған цитотоксикалық ақуыз, одан табиғи байланысу домені алынып тасталған, сондықтан Fv токсинді нысаналы жасушадағы антигенге бағыттайды.

Функция

Антитело (немесе басқа бағытталған молекула) мақсатты жасушадағы антигенмен байланысып, содан кейін токсин жасушаға еніп, оны жояды.

Клиникалық қолдану

Клиникалық тұрғыдан ең жақсы нәтижелер рефрактивті түкті клеткалы лейкозбен ауыратын науқастарды емдеуде қол жеткізілді. Осы науқастарға CD22 жасушалық рецепторына бағытталған рекомбинантты иммунотоксинмен ем жасалды. Екі бақыланбайтын клиникалық зерттеуде қатысушылардың шамамен жартысы BL22 емнен кейін толық ремиссияға қол жеткізді. Бұл емдік препарат HA22-мен алмастырылды, ол сәл өзгертілген нұсқа. Resimmune жүргізген жақындағы І фазалық зерттеуде терідегі Т-клеткалы лимфомасы бар тоғыз науқастың кіші тобында 89% жауап деңгейі тіркелді. Бұл кіші топ IB-IIB сатысында болды және mSWAT көрсеткіштері 50-ден төмен болды. Толық ремиссия деңгейі 50% құрады (оның екеуі 72 айдан астам сақталды және жазылуға мүмкіндік береді).