Введение

Концепция в генетике

Гаплоинсуффициенция в генетике описывает модель доминирующего действия гена у диплоидных организмов, при которой одной копии аллеля дикого типа в локусе, в гетерозиготной комбинации с вариантным аллелем, недостаточно для проявления фенотипа дикого типа. Гаплоинсуффициенция может возникать вследствие de novo или наследственной мутации, приводящей к потере функции в вариантном аллеле, в результате чего образуется мало или вообще не образуется генного продукта (часто белка). Хотя другой, стандартный аллель продолжает производить стандартное количество продукта, общее количество продукта оказывается недостаточным для проявления стандартного фенотипа. Этот гетерозиготный генотип может приводить к нетипичному или субстандартному, вредному и/или болезненному фенотипу. Гаплоинсуффициенция является стандартным объяснением доминирующих вредных аллелей. В альтернативном случае гаплосуффициенции, аллель с потерей функции проявляет себя аналогичным образом, но единственная стандартная аллель в гетерозиготном генотипе производит достаточное количество генного продукта для проявления того же стандартного фенотипа, что и в гомозиготе. Гаплосуффициенция объясняет типичное доминирование "стандартной" аллели над вариантами аллелей, где фенотипическая идентичность генотипов, гетерозиготных и гомозиготных по данному аллелю, определяет его как доминирующий, в отличие от вариантного фенотипа, проявляющегося только в генотипе, гомозиготном по альтернативному аллелю, который определяет его как рецессивный.

Механизм

Изменение дозировки гена, вызванное потерей функционального аллеля, также называется аллельной недостаточностью.

Методы обнаружения

Наиболее прямой способ выявления гаплоинсуффициенции — гетерозиготное удаление одного аллеля в модельном организме. Это можно осуществить в клетках культивируемых тканей или в одноклеточных организмах, таких как дрожжи (Saccharomyces cerevisiae).