Введение

Метилглютаконовая ацидурия (МГА) – это любое из как минимум пяти метаболических расстройств, нарушающих способность организма производить энергию в митохондриях. В результате этого нарушения накапливаются 3-метилглютаконовая кислота и 3-метилглутаровая кислота, которые могут быть обнаружены в моче. 3-Метилглютаконовая кислота является органической кислотой. Наличие двух карбоксильных групп является основной причиной высокой кислотности этой кислоты. 3-Метилглютаконовую кислоту можно обнаружить по наличию кислотной функции и двойной связи, обуславливающей её реакционную способность с определенными веществами.

Генетика

Модели наследования 3-метилглютаконовой ацидурии различаются в зависимости от затронутого гена. Типы I и III наследуются по аутосомно-рецессивному типу, что означает, что в каждой клетке изменены две копии гена. Чаще всего родители ребенка с аутосомно-рецессивным заболеванием являются носителями одной измененной копии гена, но сами не проявляют признаков и симптомов заболевания. Тип II наследуется по Х-сцепленному рецессивному типу. Заболевание считается Х-сцепленным, если мутировавший ген, вызывающий заболевание, расположен на Х-хромосоме, одной из двух половых хромосом. У мужчин (у которых есть только одна Х-хромосома) одной измененной копии гена в каждой клетке достаточно для развития заболевания. У женщин (у которых есть две Х-хромосомы) мутация должна присутствовать в обеих копиях гена, чтобы вызвать заболевание. Мужчины гораздо чаще страдают от Х-сцепленных рецессивных заболеваний, чем женщины. Характерной особенностью Х-сцепленного наследования является то, что отцы не могут передавать Х-сцепленные признаки своим сыновьям. Модель наследования 3-метилглютаконовой ацидурии типа IV неизвестна.

Диагноз

Диагноз обычно ставится посмертно.

Лечение

Лечение и излечение неизвестны.

Эпидемиология

3 Метилглютаконовая ацидурия, по-видимому, наиболее распространена среди еврейского населения Ирака. Однако высокая концентрация одного из типов встречается в регионе Сагеней-Лак-Сен-Жан в Канаде. Это указывает на то, что заболевание чаще встречается в изолированных популяциях, где выше вероятность того, что оба родителя являются носителями, рождаемость выше и чаще заключаются браки между кровными родственниками. Поскольку все типы 3-метилглютаконовой ацидурии являются генетическими заболеваниями с рецессивным типом наследования, браки между кровными родственниками (в которых оба партнера могли унаследовать мутацию от общего предка) повышают риск рождения ребенка с этим заболеванием.