Введение
Экспериментальный препарат Аримокломол (INN; первоначально под кодовым названием BRX 345, который является цитратной соленой формулой BRX 220) - это экспериментальный препарат, разработанный корпорацией CytRx, биофармацевтической компанией, базирующейся в Лос-Анджелесе, штат Калифорния. В 2011 году мировые права на аромокломол были куплены датской биотехнологической компанией Orphazyme ApS. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставили аромокломолу статус лекарственного средства сироты в качестве потенциального средства для лечения болезни Niemann Pick типа С в 2014 и 2015 годах соответственно.
Arimoclomol (INN; originally codenamed BRX 345, which is a citrate salt formulation of BRX 220) is an experimental drug developed by CytRx Corporation, a biopharmaceutical company based in Los Angeles, California. In 2011 the worldwide rights to arimoclomol were bought by Danish biotech company Orphazyme ApS. The European Medicines Agency (EMA) and U. S. Food & Drug Administration (FDA) granted orphan drug designation to arimoclomol as a potential treatment for Niemann Pick type C in 2014 and 2015 respectively.
Механизм действия
Считается, что аримокломол стимулирует нормальный путь восстановления клеточных белков путем активации молекулярных шаперонов. Поскольку считается, что поврежденные белки, называемые агрегатами, играют роль во многих заболеваниях, CytRx считает, что аромокломол может лечить широкий спектр заболеваний. Аримокломол активирует тепловой шок. Считается, что он действует на Hsp70.
История
Ученые показали, что аримокломол продлевает жизнь животных с БАС и хорошо переносится здоровыми добровольцами в исследовании фазы I. В настоящее время CytRx проводит клинические испытания фазы II. Аримакломол также был эффективным средством лечения мышечной атрофии позвоночника (SBMA, также известной как болезнь Кеннеди) на животных. Аримокломол был обнаружен венгерскими исследователями как препарат-кандидат для лечения резистентности к инсулину и диабетических осложнений, таких как ретинопатия, нейропатия и нефропатия. Позже, соединение, наряду с другими малыми молекулами, было проверено для дальнейшей разработки венгерской фирмой Biorex, которая была продана корпорации CytRx, которая развивала его в другом направлении с 2003 года.