Кіріспе

Адамға тән сүтқоректілер ақуызы

Төмен тығыздықты липопротеин рецепторы (LDL R) – холестеринге бай төмен тығыздықты липопротеиннің (LDL) эндоцитозын қамтамасыз ететін, 839 аминқышқылынан (21 аминқышқылы сигналдық пептидісі алынғаннан кейін) тұратын мозаикалық ақуыз. Бұл жасуша бетіндегі рецептор, ол өте төмен тығыздықты липопротеиннің (VLDL) сыртқы фосфолипидтік қабатына енген аполипопротеин B100 (ApoB100) молекуласын таниды, сондай-ақ олардың қалдықтары – яғни, орташа тығыздықты липопротеин (IDL) және LDL бөлшектерін де таниды. Рецептор хиломикрон қалдықтарында және IDL-де кездесетін аполипопротеин E (ApoE) молекуласын да таниды. Адамдарда LDL рецептор ақуызы 19-шы хромосомадағы генмен кодталады. Ол төмен тығыздықты липопротеин рецепторлары гендерінің отбасысына жатады. Ол бронх эпителий жасушаларында, бүйрек үсті бездері мен қабықша тіндерінде ең көп экспрессияланады. Майкл С. Браун мен Джозеф Л. Голдштейнге 1985 жылы физиология немесе медицина саласындағы Нобель сыйлығы LDL R-ды анықтағандары және оның холестерин метаболизмімен, сондай-ақ тұқымдық гиперхолестеринемиямен байланысын анықтағандары үшін берілді. LDL R-дың бұзылуы LDL холестеринінің деңгейінің жоғарылауына және осыған байланысты аурулардың қаупінің артуына әкелуі мүмкін. LDLR-дағы бұзылушы мутациялар (nonsense, splice site, немесе indel frameshift ретінде анықталған) бар адамдардың орташа LDL холестерині 279 мг/дл құрайды, бұл көрсеткіш бұзылушы немесе зиянды мутациялары жоқ адамдарда 135 мг/дл-ге тең. Бұзылушы мутациялар миокард инфарктісінің немесе коронарлық артерия ауруының ерте басталуымен ауыратын адамдарда, осы ауруларға шалынбаған адамдарға қарағанда 13 есе жиі кездеседі.

Ген

LDLR гені 19-шы хромосоманың 19p13.2 аймағында орналасқан және 18 экзоннан тұрады.

Белсенділер

Бұл ақуыз LDLR тұқымдасына жатады және бірнеше функционалды түрлі домендерден құралған, оның ішінде 3 EGF-ге ұқсас домен, 7 LDL R A класты домен және 6 LDL R B класты қайталама.

Функция

LDL рецепторлары холестеринге бай LDL-дың эндоцитозын қамтамасыз етеді, осылайша LDL-дың плазмалық деңгейін сақтайды. Бұл барлық ядросы бар жасушаларда, бірақ негізінен бауырда жүзеге асады, ол қан айналымынан ~70% LDL-ды алып тастайды. LDL рецепторлары клатринмен қапталған шұңқырларда жиынтықталады, ал қапталған шұңқырлар беттен айырылып, LDL-ды жасушаға тасымалдайтын қапталған эндоциттік көпіршіктерді құрайды. Ішке енгеннен кейін, рецепторлар эндосомалардағы төмен pH-қа ұшырағанда лигандтарынан ажыратылады. Ажыратылғаннан кейін рецептор жабық конформацияға ие болу үшін өзіне қайта бүктеліп, жасуша бетіне қайта оралады. LDL рецепторларының жылдам қайта өңделуі холестеринді жасушаларға жеткізудің тиімді механизмін ұсынады. Сондай-ақ, қандағы липопротеиндермен байланысу арқылы гепатит С вирусы, Flaviviridae вирустары және сиырдың вирустық диарея вирусы LDLR-мен қатысты эндоцитоз арқылы жасушаларға жанама түрде енуі мүмкін екені хабарланды. LDLR тышқандар мен адамдардағы Везикулярлы стоматит вирусының негізгі ену жолы ретінде анықталды. Бұған қоса, LDLR модуляциясы ерте атеросклерозға байланысты лимфалық дисфункциямен байланысты. Жасушада рецепторлардың синтезі жасуша ішіндегі бос холестерин деңгейімен реттеледі; егер ол жасушаның қажеттіліктерінен артық болса, рецептор генінің транскрипциясы тежеледі. LDL рецепторлары эндоплазмалық ретикулумдағы рибосомалармен синтезделеді және Гольджи аппаратымен модификацияланады, содан кейін жасуша бетіне қарай көпіршіктерде тасымалданады.

Клиникалық маңызы

Адамдарда LDL холестериннің қанда жинақталуына байланысты атеросклероздың дамуына тікелей қатысады, бұл көптеген жүрек-қантамыр ауруларына жауапты процесс. Гипертиреоз LDL рецепторының жоғары реттелуі арқылы гипохолестеринемиямен байланысты болуы мүмкін, ал гипотиреоз – керісінше. Көптеген зерттеулер атеросклероздың, метаболикалық синдромның және стеатогепатиттің патофизиологиясында LDL рецепторларының маңыздылығын сипаттады. Бұрын LDL гендеріндегі сирек мутациялар жеке отбасыларда миокард инфаркті қаупіне әсер ететіні көрсетілген, ал 45-тен астам локустағы жиі кездесетін варианттар популяцияда миокард инфаркті қаупімен байланысты. LDLR мутациясын тасымалдаушылар, тасымалдаушы емес адамдармен салыстырғанда, плазмадағы LDL холестерин деңгейі жоғары болды, ал APOA5 мутациясын тасымалдаушыларда плазмадағы триглицеридтер деңгейі жоғары болды. Соңғы деректер миокард инфаркті қаупін APOA5-ке функционалды түрде байланысты екі геннің – липопротеин липазасы мен аполипопротеин С III – кодтау тізбегіндегі мутациялармен байланыстырды. Осы байқаулардың жиынтығы LDL холестеринімен қатар триглицеридтерге бай липопротеиндердің бұзылған метаболизмінің де миокард инфаркті қаупіне әсер ететінін көрсетеді. Жалпы алғанда, LDLR қан липидтерінде жоғары клиникалық маңыздылыққа ие.

Клиникалық маркер

27 локустың комбинациясына негізделген көп локустық генетикалық тәуекел көрсеткіші зерттеуі, оның ішінде LDLR гені, жаңадан пайда болған және қайталаған коронарлық артерия ауруы оқиғалары үшін тәуекелі жоғары адамдарды анықтады, сондай-ақ статинмен емдеудің клиникалық тиімділігін арттырды. Зерттеу Мальмё диетасы және қатерлі ісіктер зерттеуі сияқты қоғамдық когорталық зерттеуге, сондай-ақ біріншілік алдын алу (JUPITER және ASCOT) және екіншілік профилактика (CARE және PROVE IT TIMI 22) үшін жүргізілген төрт қосымша рандомизацияланған бақыланатын сынақтарға негізделді.