Кіріспе

Еуропалық патшалық әулеттерінде генетикалық аурудың кең таралғандығы

19 және 20 ғасырлардағы Еуропалық патшалық әулеттері тарихында гемофилия маңызды орын алды. Ұлыбританияның королевасы Виктория және оның күйеуі, Альберт ханзадасы, бес қызының екеуі – Элис ханшайым мен Беатрис ханшайым арқылы осы мутацияны континенттегі әртүрлі патшалық үйлерге, соның ішінде Испания, Германия және Ресейдің патшалық отбасыларына жеткізді. Викторияның кіші ұлы, Альбани герцогы Леопольд та осы ауруға шалдықты, бірақ оның үш үлкен ұлының ешқайсысы ауырмады. Романовтар императорлық отбасының қалдықтарын зерттеу көрсеткендей, королева Викторияның таратқан гемофилиясының ерекше түрі, көбінесе сирек кездесетін В гемофилиясы болған. Еуропалық патшалық отбасыларында В гемофилиясының болуы жақсы белгілі болды және бұл жағдай бұрын "патшалық ауру" деп аталатын. Жынысқа байланысты Х хромосомасының қан ағу бұзылысы көбінесе еркектерде ғана кездеседі, дегенмен бұл бұзылысты тудыратын генетикалық мутация Х хромосомасында орналасқан және анадан ұл балаға немесе анадан немесе әкеден қыз балаға мұрагерлік болып берілуі мүмкін. Бұл қасиет рецессивті болғандықтан, қалыпты қан ұюы үшін қан ұю факторының генінің жұмыс істейтін бір ғана көшірмесі жеткілікті. Әйелдерде екі Х хромосомасы бар, сондықтан олардың қан ұю факторының генінің қосымша көшірмелері бар. Егер әйел бір Х хромосомасының мутацияланған көшірмесін мұра етсе, оған екінші Х хромосомасы да басқа ата-анасынан мұра болып, геннің мутацияланбаған көшірмесін алып жүреді, ол қалыпты қан ұюын қамтамасыз ете алады. Мұндай әйел қалыпты қан ұюымен, бірақ геннің бір мутацияланған көшірмесімен "тасымалдаушы" деп аталады. Ер адамдарда тек бір Х хромосомасы болады, ол анасынан мұрагерлік болып келеді, ал екінші Х хромосомасының орнына әкесінен Y хромосомасын алады. Егер олардың жалғыз Х хромосомасында гемофилия мутациясы болса, олардың, тасымалдаушы әйелдердегідей, қалыпты функцияны қамтамасыз ету үшін екінші көшірмесі болмайды. Тасымалдаушының әрбір баласына анасының мутациясын мұра ету, гемофилиямен ауыру (ұлдарда) немесе тасымалдаушы болу (қыздарда) мүмкіндігі 50% құрайды. Гемофилиямен ауыратын ер адамның қызы әрқашан оның мутациясын мұра етеді, ал ұлы мұра ете алмайды. Әйел гемофилиямен тек гемофилиялы әкеден және тасымалдаушыдан немесе гемофилиялы анадан мутацияланған Х хромосомаларын мұра еткен жағдайда ғана ауырады. Мұндай екі еселік мұрагерлік королева Викторияның ұрпақтарының арасында белгілі емес. Адамның гемофилиясы көбінесе оның тегінен анықталуы мүмкін болса да, шамамен 30% жағдайда отбасылық тарихы болмайды және бұл жағдай ата-бабаларындағы спонтанды мутацияның нәтижесі деп есептеледі. Викторияның ауруы спонтанды немесе de novo мутация болған сияқты, және ол, әдетте, оның ұрпақтары арасында гемофилияның қазіргі жағдайларының себебі деп саналады. Королева Викторияның әкесі, Кент герцогы Эдуард гемофилиямен ауырмаған, бірақ мутация оның ішінде герминативті мутация ретінде пайда болған болуы мүмкін. Спонтанды мутацияның жиілігі әкесінің жасымен бірге артатыны белгілі (барлық жаста әкелерде аналарға қарағанда жоғары); Викторияның әкесі оның туған кезде 51 жаста болған. Оның анасының гемофилиямен ауыратын сүйіктісі болғандығының ықтималдығы 19 ғасырдың басында гемофилиямен ауыратын адамдардың қысқа өмір сүру ұзақтығын ескере отырып, өте төмен. Оның анасы, Виктория, Кент герцогинясы, отбасында бұл аурудың тарихы болмаған, бірақ ол тасымалдаушы болуы мүмкін, бірақ оның үш баласының ішінде Виктория ғана мутацияланған көшірмені алды. Королева Викторияның үлкен қызы, Виктория ханшайымы, гемофилия генінен құтылып қалған сияқты, өйткені ол оның аналық ұрпақтарында пайда болған жоқ. Викторияның бесінші баласы, Елена ханшайымы, тасымалдаушы болуы мүмкін немесе болмауы мүмкін; екі сау ұл ересекке дейін аман қалды, бірақ бір ұл сәби кезінде қайтыс болды, екіншісі өлі туылды, ал екі қызының ұрпағы болмады. Викторияның алтыншы баласы, Луиза ханшайымы, баласыз қайтыс болды. Королева Викторияның ұлдары, Эдуард VII, Альфред, Саксен-Кобург және Гота герцогы, және Артур ханзадасы, Коннахт және Стратхерн герцогы гемофилиямен ауырмады; алайда, оның қыздары Алиса мен Беатрис геннің расталған тасымалдаушылары болды, ал Викторияның ұлы Леопольд гемофилияға шалдықты, оның қызы, Атлон графинясы Алиса да тасымалдаушы болды.

Бүгін

Еуропаның қазіргі немесе бұрынғы билік еткен әулеттерінің ешбір тірі мүшесінде гемофилия симптомдары байқалмаған және олардың осы генді тасымалдаушы екеніне сенімділік жоқ. Викторияның бұл аурумен соңғы рет туған ұрпағы 1914 жылы дүниеге келген Инфанте Гонзало болды, бірақ 1914 жылдан бері патшайым Викторияның жүздеген ұрпақтары (тек әйелдер арқылы тараған еркектерді қоса алғанда) туды. Дегенмен, гемофилия гені әдетте тек бір ата-анасынан мұрагерлік алған әйелдерде жасырын күйде қалады, ал Викторияның ұрпақтары патшалық және ақсүйек отбасыларында көптеген ұрпақтар қалдырғандықтан, бұл аурудың қайта пайда болуының ықтималдығы әлі де бар, әсіресе Беатрис ханшайымының испандық ұрпақтарының әйел желісінде.

Гемофилияның анықталған түрі

Король Викторияның гемофилиямен ауырған соңғы ұрпағы 1945 жылы, Екінші дүниежүзілік соғыс аяқталуға бірнеше ай қалғанда қайтыс болғандықтан, осы әулеттегі гемофилияның нақты түрі 2009 жылға дейін белгісіз болып келді. Қырғынға ұшыраған Романовтар әулетінің қалдықтарын, әсіресе Алексей Царевичтің генетикалық талдауын пайдаланып, Рогаев және авторлар тобы "Патшалық аурудың" гемофилия B екенін анықтады. Олар IX факторды қанатуға жауапты гендегі бір нуклеотидтік өзгерісті анықтады, ол РНК-ның дұрыс тізілмеуіне (сплайсингіне) және тоқыраған, жұмыс істемейтін белоктың түзілуіне себеп болады.