Введение

Кодирующий белок ген вида Homo sapiens Убиквитин карбокситерминальная гидролаза L1 (убиквитин C-терминальная гидролаза, UCH L1) является деубиквитинирующим ферментом.

Функция

UCH L1 является членом семейства генов, продукты которых гидролизуют небольшие C-терминальные аддукты убиквитина с образованием мономера убиквитина. Экспрессия UCH L1 высокоспецифична для нейронов и клеток диффузной нейроэндокринной системы, а также их опухолей. Он обильно представлен во всех нейронах (составляет 1-2% от общего содержания белка в мозге) и экспрессируется в нейронах и яичках/яичниках. Каталитическая триада UCH L1 содержит цистеин в положении 90, аспартат в положении 176 и гистидин в положении 161, которые обеспечивают его гидролазную активность.

Актуальность для нейродегенеративных расстройств

Точечная мутация (I93M) в гене, кодирующем этот белок, считается причиной болезни Паркинсона в одной немецкой семье, однако этот вывод остаётся спорным, поскольку у других пациентов с болезнью Паркинсона эта мутация не была обнаружена. Кроме того, полиморфизм (S18Y) в этом гене ассоциирован со сниженным риском развития болезни Паркинсона. Показано, что этот полиморфизм обладает антиоксидантной активностью. Другой потенциальной защитной функцией UCH L1 является его способность стабилизировать моноубиквитин – важный компонент системы убиквитин-протеасомы. Предполагается, что, стабилизируя мономеры убиквитина и предотвращая их деградацию, UCH L1 увеличивает доступный пул убиквитина для мечения белков, предназначенных для разрушения протеасомой. Этот ген также связан с болезнью Альцгеймера и необходим для нормальной синаптической и когнитивной функции. Потеря Uchl1 повышает уязвимость бета-клеток поджелудочной железы к апоптозу, что указывает на защитную роль этого белка в нейроэндокринных клетках и демонстрирует связь между диабетом и нейродегенеративными заболеваниями. У пациентов с ранней нейродегенерацией, вызванной мутацией в гене UCHL1 (в частности, в домене связывания убиквитина, E7A), наблюдаются слепота, мозжечковая атаксия, нистагм, дисфункция задних столбов спинного мозга и дисфункция верхних мотонейронов.

Внематочная экспрессия

Хотя экспрессия белка UCH L1 специфична для нейронов и тканей яичек/яичников, было обнаружено, что он экспрессируется в определенных клеточных линиях опухолей легких. Эта аномальная экспрессия UCH L1 вовлечена в развитие рака и привела к классификации UCH L1 как онкогена. Кроме того, существуют данные, свидетельствующие о том, что UCH L1 может играть роль в патогенезе мембранного гломерулонефрита, поскольку de novo экспрессия UCH L1 в подцитах наблюдалась в PHN, крысиной модели человеческого мГН. Считается, что эта экспрессия UCH L1, по крайней мере частично, индуцирует гипертрофию подцитов.

Структура белка

У человека UCH L1 и близкородственный белок UCHL3 обладают одной из самых сложных узловых структур, обнаруженных у белков, с пятью узловыми пересечениями. Предполагается, что узловая структура может повышать устойчивость белка к деградации в протеасоме. Конформация белка UCH L1 также может служить важным индикатором нейропротекции или патологии. Например, было показано, что димер UCH L1 проявляет потенциально патогенную лигазную активность и может приводить к увеличению агрегации α-синуклеина. Также было показано, что UCH L1 взаимодействует с α-синуклеином, другим белком, вовлеченным в патологию болезни Паркинсона. Эта активность, по сообщениям, является результатом его убиквитиллигазной активности, которая может быть связана с патогенной мутацией I93M в гене. Недавно было продемонстрировано, что UCH L1 взаимодействует с E3-лигазой паркином. Было показано, что паркин связывается с UCH L1 и убиквитинилирует его, способствуя лизосомной деградации UCH L1.