Введение

Медицинские исследования (или биомедицинские исследования), также известные как исследования в области здравоохранения, представляют собой процесс использования научных методов с целью получения знаний о заболеваниях человека, их профилактике и лечению, а также укреплению здоровья. Медицинские исследования охватывают широкий спектр направлений, от "фундаментальных исследований" (также называемых исследованиями на базовом уровне) – включающих основополагающие научные принципы, которые могут применяться к доклиническому пониманию, – до клинических исследований, которые предполагают изучение людей, участвующих в клинических испытаниях. В этом спектре также проводятся прикладные или трансляционные исследования, направленные на расширение знаний в области медицины. Как клинические, так и доклинические фазы исследований присутствуют в процессах разработки лекарственных препаратов фармацевтической индустрии, где клиническая фаза обозначается термином "клиническое испытание". Однако лишь часть клинических или доклинических исследований ориентирована на конкретную фармацевтическую цель. Потребность в фундаментальном и механистическом понимании, разработке методов диагностики, медицинских устройств и нефармацевтических методов лечения означает, что фармацевтические исследования составляют лишь небольшую часть медицинских исследований. Большинство исследований в этой области проводят биомедицинские ученые, но значительный вклад также вносят биологи других специализаций. Медицинские исследования с участием людей должны строго соответствовать медицинской этике, закрепленной в Хельсинкской декларации, и требованиям институциональной комиссии по этике, где проводится исследование. Соблюдение этических норм исследований ожидается во всех случаях.

Влияние

Увеличение продолжительности жизни людей за последнее столетие в значительной степени связано с прогрессом, достигнутым благодаря медицинским исследованиям. К основным достижениям медицинских исследований относятся вакцины против кори и полиомиелита, инсулинотерапия при диабете, различные классы антибиотиков для лечения широкого спектра заболеваний, препараты для снижения высокого кровяного давления, усовершенствованные методы лечения СПИДа, статины и другие средства для лечения атеросклероза, новые хирургические техники, такие как микрохирургия, и всё более эффективные методы лечения рака. Ожидается, что проект «Геном человека» приведет к разработке новых, полезных диагностических и терапевтических средств. Тем не менее, сохраняются и серьезные вызовы, включая рост устойчивости к антибиотикам и эпидемию ожирения.

Основные медицинские исследования

Примеры областей в фундаментальных медицинских исследованиях включают: клеточную и молекулярную биологию, медицинскую генетику, иммунологию, нейронауку и психологию. Исследователи, преимущественно работающие в университетах или государственных научно-исследовательских институтах, стремятся к пониманию клеточных, молекулярных и физиологических механизмов здоровья и заболеваний человека.

Предклинические исследования

Предклинические исследования охватывают изучение механизмов, которые могут стать основой для клинических исследований с участием людей. Как правило, такая работа не требует этического одобрения, осуществляется под руководством ученых, а не врачей, и проводится в университете или компании, а не в больнице.

Клинические исследования

Клинические исследования проводятся с участием людей в качестве испытуемых. Как правило, за ними наблюдают врачи, а проводят их медсестры в медицинском учреждении, например, в больнице или исследовательской клинике, и для их проведения требуется этическое одобрение.

Роль пациентов и общественности

Помимо участия в клинических исследованиях, представители общественности могут активно сотрудничать с исследователями в разработке и проведении медицинских исследований. Это известно как вовлечение пациентов и общественности (PPI). Вовлечение общественности подразумевает рабочее партнерство между пациентами, лицами, осуществляющими уход, людьми с личным опытом и исследователями для формирования и влияния на то, какие исследования проводятся и как. PPI может повысить качество исследований и сделать их более значимыми и понятными. Люди с текущим или прошлым опытом болезни могут предложить иную точку зрения, чем специалисты, и дополнить их знания. Благодаря своему личному опыту они могут выявлять темы исследований, которые актуальны и важны для людей, живущих с болезнью или пользующихся услугами здравоохранения. Они также могут помочь сделать исследования более ориентированными на потребности конкретных сообществ, частью которых они являются. Представители общественности могут также обеспечить представление результатов исследований на простом и понятном языке для широкой публики и тех групп, для которых они наиболее актуальны.

Финансирование

Расходы на биомедицинские исследования и разработки, классифицированные по регионам в 2012 году в миллиардах долларов США: Регион Общая Государственные Промышленные Соединенные Штаты 119.3 48.9 70.4 Канада 5.3 3.3 2.0 Европа 81.8 28.1 53.6 Азия Океания 62.0 19.3 42.7 Общая 268.4

Финансирование исследований во многих странах поступает от исследовательских организаций и частных фондов, которые распределяют средства на оборудование, заработную плату и расходы на исследования. Соединенные Штаты, Европа, Азия, Канада и Австралия совместно потратили 265,0 миллиарда долларов в 2011 году, что отражает ежегодный рост на 3,5% по сравнению с 208,8 миллиарда долларов в 2004 году. В 2011 году на долю Соединенных Штатов пришлось 49% государственных средств из этих регионов, по сравнению с 57% в 2004 году. В Соединенных Штатах данные продолжающихся исследований Национального научного фонда (NSF) показывают, что федеральные агентства предоставили лишь 44% от 86 миллиардов долларов, потраченных на фундаментальные исследования в 2015 году. Национальные институты здравоохранения и фармацевтические компании совокупно внесли 26,4 миллиарда долларов и 27 миллиардов долларов, что составляет 28% и 29% от общего объема соответственно. Другими значительными участниками являются биотехнологические компании (17,9 миллиарда долларов, 19% от общего объема), компании, производящие медицинское оборудование (9,2 миллиарда долларов, 10% от общего объема), другие федеральные источники, а также государственные и местные органы власти. Фонды и благотворительные организации, возглавляемые Фондом Билла и Мелинды Гейтс, внесли около 3% финансирования. Эти спонсоры стремятся максимизировать отдачу от инвестиций в здравоохранение. Один из предложенных способов максимизации возврата инвестиций в медицину – финансирование разработки оборудования с открытым исходным кодом для медицинских исследований и лечения. Принятие законодательства о лекарствах-сиротах в некоторых странах увеличило финансирование, доступное для разработки лекарств для лечения редких заболеваний, что привело к прорывам, которые ранее были экономически нецелесообразными.

Финансируемые государством биомедицинские исследования

С момента создания Национального института здравоохранения (NIH) в середине 1940-х годов, являющегося основным источником федеральной поддержки биомедицинских исследований в США, инвестиционные приоритеты и уровни финансирования подвергались колебаниям. С 1995 по 2010 год поддержка NIH биомедицинских исследований увеличилась с 11 миллиардов до 27 миллиардов долларов. Несмотря на рост федеральных расходов, прогресс, измеряемый количеством цитирований публикаций и числом лекарственных препаратов, одобренных FDA, оставался на прежнем уровне в течение того же периода. Финансовые прогнозы указывают на то, что в ближайшем будущем федеральные расходы останутся стабильными. За последнее столетие можно выделить два значительных периода поддержки NIH. С 1995 по 1996 год финансирование выросло с 8,877 млрд до 9,366 млрд долларов, что ознаменовало начало так называемого "периода удвоения" быстрого роста поддержки NIH, приведшего к разработке многочисленных спасающих жизнь медицинских достижений. Отношения между промышленностью и финансируемыми государством исследованиями в США претерпели значительные изменения за прошедшие годы. Закон Байха-Дола, принятый Конгрессом в 1980 году, был направлен на укрепление более конструктивных отношений между государственным и частным финансированием биомедицинских исследований. Закон Байха-Дола предоставил частным корпорациям возможность подавать заявки на получение государственных грантов для биомедицинских исследований, что, в свою очередь, позволило им лицензировать разработанные технологии. Финансирование исследований как со стороны государства, так и со стороны промышленности быстро росло в период с 1994 по 2003 год: в промышленности среднегодовой темп роста составлял 8,1%, который лишь незначительно замедлился до 5,8% с 2003 по 2008 год.

Конфликты интересов

"Конфликт интересов" в области медицинских исследований определяется как "совокупность условий, при которых профессиональное суждение относительно первостепенного интереса (такого как благополучие человека или достоверность исследования) подвержено чрезмерному влиянию второстепенного интереса (например, финансовой выгоды)". Регулирование биомедицинских исследований, финансируемых промышленностью, претерпело значительные изменения со времени заявления Сэмюэля Хопкинса Адамса. В 1906 году Конгресс принял Закон о чистой пище и лекарствах 1906 года. В 1912 году Конгресс принял поправку Ширли, запрещающую широкое распространение недостоверной информации о фармацевтических препаратах. Поправки Кефаувера-Харриса встретили сопротивление со стороны промышленности из-за требования более длительных периодов клинических испытаний, что сократило бы время, в течение которого инвестор может получить отдачу от своих вложений. В фармацевтической промышленности патенты обычно выдаются сроком на 20 лет, и большинство заявок на патенты подаются на ранних стадиях разработки продукта. Взаимоотношения в области биомедицинских исследований, финансируемых промышленностью, таковы: промышленность выступает финансирующей стороной академических институтов, которые, в свою очередь, нанимают научных исследователей для проведения исследований. Существует опасение, что в случае финансирования проекта промышленностью, компании могут воздержаться от информирования общественности о негативных эффектах, чтобы лучше продвигать свой продукт. Поправка к закону 2010 года обязывает представлять отчеты о ходе работы вместе с финансовой отчетностью. В настоящее время нет требований к отчетности о финансировании исследований, спонсируемых промышленностью, однако наблюдается добровольное движение в этом направлении. В 2014 году крупные фармацевтические компании, такие как Roche и Johnson & Johnson, сделали финансовую информацию общедоступной, а Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), ведущая профессиональная ассоциация компаний, занимающихся биомедицинскими исследованиями, недавно начала предоставлять ограниченные отчеты об общественном финансировании. Эксперимент был направлен на определение того, является ли диета, состоящая из овощей и воды, более здоровой, чем диета, состоящая из вина и красного мяса. В конце эксперимента испытание достигло своей цели: молодые люди, питавшиеся только бобами и водой, были заметно здоровее.

20-й и 21-й века в Соединенных Штатах

НИЗ предоставляет больше финансовых средств для медицинских исследований, чем любое другое агентство в мире на сегодняшний день, и заявляет об ответственности за многочисленные инновации, улучшившие глобальное здравоохранение. С начала XXI века до настоящего времени произошли значительные изменения: примерно в начале века стоимость клинических испытаний резко возросла, в то время как темпы научных открытий не успевали за этим ростом. Это вызывает обеспокоенность с точки зрения регулирующих органов США, которые вложили значительные средства в этику и стандарты исследований, однако результаты испытаний остаются непостоянными. Федеральные агентства призывают к усилению регулирования для решения этих проблем; представитель Национального института неврологических расстройств и инсульта, входящего в состав НИЗ, заявил о "широко распространенном некачественном описании дизайна экспериментов в статьях и заявках на гранты, о необходимости соблюдения основных параметров исследований при работе с животными и о том, что требуются согласованные усилия всех заинтересованных сторон для распространения и внедрения лучших практик отчетности". К другим тревожным тенденциям относится сокращение доли ключевых исследовательских грантов, выделяемых молодым ученым, а также постоянное увеличение возраста, в котором исследователи получают свое первое финансирование.

Коммерциализация

После клинических исследований медицинские методы лечения обычно коммерциализируются частными компаниями, такими как фармацевтические компании или компании-производители медицинских изделий. По оценкам, в 2011 году в США треть расходов программы Medicare на врачей и амбулаторное лечение пациентов была потрачена на новые технологии, которые не были доступны в предыдущем десятилетии. Медицинские методы лечения постоянно исследуются, поэтому грань между экспериментальной и стандартной терапией не всегда четкая, особенно при рассмотрении вопросов экономической эффективности. Плательщики используют клинические рекомендации по управлению использованием медицинских услуг, которые не покрывают "экспериментальные или исследовательские" методы лечения, либо требуют, чтобы терапия была медицински обоснованной или превосходила более доступные по цене варианты. Например, протонотерапия была одобрена FDA, но частные страховые компании в США считали ее недостаточно изученной или необоснованной из-за высокой стоимости, хотя в конечном итоге покрытие было расширено на определенные виды рака.