Введение
План исследований. Разработка дизайна клинических исследований включает в себя планирование испытаний и экспериментов, а также наблюдательных исследований в медицинской, клинической и других областях (например, эпидемиологических), с участием людей. Целью клинического исследования является оценка безопасности, эффективности и/или механизма действия исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) или процедуры, либо нового лекарственного средства или медицинского изделия, находящихся в разработке, но еще не одобренных регулирующим органом (например, Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов). Также это может быть исследование лекарственного средства, медицинского изделия или процедуры, которые уже одобрены, но требуют дальнейшего изучения, как правило, в отношении долгосрочных эффектов или экономической целесообразности. Некоторые аспекты здесь пересекаются с общей темой планирования экспериментов, но существуют и другие, особенно касающиеся конфиденциальности пациентов и этических норм.
Clinical study design is the formulation of trials and experiments, as well as observational studies in medical, clinical and other types of research (e. g., epidemiological) involving human beings. The goal of a clinical study is to assess the safety, efficacy, and / or the mechanism of action of an investigational medicinal product (IMP) or procedure, or new drug or device that is in development, but potentially not yet approved by a health authority (e. g. Food and Drug Administration). It can also be to investigate a drug, device or procedure that has already been approved but is still in need of further investigation, typically with respect to long term effects or cost effectiveness. Some of the considerations here are shared under the more general topic of design of experiments but there can be others, in particular related to patient confidentiality and ethics.
Важные соображения
При выборе дизайна исследования необходимо учитывать множество факторов. Различные типы исследований подвержены различным видам систематических ошибок. Например, ошибка воспоминаний (или предвзятость ретроспективной оценки) часто встречается в поперечных или когортных исследованиях, где участников просят вспомнить воздействие факторов риска. Участники с рассматриваемым заболеванием (например, раком молочной железы) могут с большей вероятностью вспомнить соответствующее воздействие, которому они подвергались (например, гормональную терапию), чем участники, не имеющие этого заболевания. Экологическая ошибка может возникнуть, когда на основе анализа группированных данных делаются выводы об отдельных людях. Этот тип анализа склонен переоценивать степень связи между переменными.
Сезонные исследования
Проведение исследований при сезонных показаниях (например, аллергия, сезонное аффективное расстройство, грипп и другие) может затруднить проведение клинического исследования, так как необходимо быстро включать пациентов. Кроме того, сезонные колебания и погодные условия могут оказывать влияние на результаты сезонного исследования.
Другие термины
Термин "ретроспективное исследование" иногда используется как синоним исследования "случай-контроль". Однако такое использование термина "ретроспективное исследование" может вводить в заблуждение и его следует избегать, поскольку ретроспективной направленностью обладают и другие типы исследований, помимо исследований "случай-контроль". Испытания превосходства разработаны для демонстрации того, что одно лечение более эффективно, чем заданное референтное лечение. Этот тип исследования часто используется для оценки эффективности лечения по сравнению с плацебо или наилучшим доступным на данный момент методом лечения. Испытания на неменьшую эффективность разработаны для демонстрации того, что лечение не уступает заданному референтному лечению по эффективности. Этот тип исследования часто применяется при сравнении нового лечения с общепринятым стандартом медицинской помощи, в ситуациях, когда новое лечение дешевле, безопаснее или удобнее референтного и, следовательно, было бы предпочтительнее, если бы не было значительно менее эффективно. Испытания на эквивалентность разработаны для демонстрации того, что два лечения одинаково эффективны. При использовании "параллельных групп" каждый пациент получает одно лечение; в "перекрестном исследовании" каждый пациент получает несколько видов лечения, но в разном порядке. Продольное исследование оценивает участников исследования в два или более моментов времени; в отличие от него, поперечное исследование оценивает участников исследования только в один момент времени (следовательно, исследования "случай-контроль", когортные и рандомизированные исследования не являются поперечными).