Кіріспе

Спондилопериферлік дисплазия - сүйек өсуінің аутосомалық доминантты бұзылуы. Бұл жағдай омыртқаның жалпақталған сүйектерімен (платиспондилия) және әдеттегідей қысқа саусақтары мен аяқ-қолдарымен (брахидактилия) сипатталады. Кейбір адамдарда басқа да скелет аномалиялары, бойшаңдық, көрмеушілік (миопия), есту қабілетінің төмендеуі және ақыл-ойының нашарлауы болады. Спондилопериферлік дисплазия - II және XI типті коллагенопатияның бір субтипі.

Генетика

Спондилопериферлік дисплазия - 12q13.11 q13.2 хромосомасында орналасқан COL2A1 генінің мутацияларына байланысты скелет ауруларының спектрінің бірі. Бұл геннің құрамында болатын ақуыз II типті коллагенді құрайды. II типтегі коллаген сүйектер мен басқа да дәнекер тіндерінің (денеге тірек құрайтын тіндердің) қалыпты дамуы үшін өте маңызды. COL2A1 геніндегі мутациялар II типті коллаген молекулаларының құрастырылуына кедергі келтіреді. Өзгертілген COL2A1 генінің құрамына енген белок II типті коллагенді өндіру үшін пайдаланылмайды, нәтижесінде организмде осы типті коллагеннің мөлшері азаяды. Аномальді ақуыз коллаген молекулаларын құраудың орнына, кеміршектік жасушаларда (хондроциттерде) жиналады. Бұл өзгерістер сүйектердің қалыпты дамуын бұзады, бұл спондилоперифериялық дисплазияның белгілері мен симптомдарына әкеледі. Бұл ауру аутосомалық доминантты түрде мұрагерлік жолмен таралады деп есептеледі. Бұл аурудың пайда болуына себепші ақаулы ген автосомада орналасқандығын көрсетеді (Хромосома 12 - автосома) және ақауы бар ата-анадан мұрагерлік алған кезде, ақауының пайда болуына ақаулы геннің бір ғана көшірмесі жеткілікті.