Кіріспе

Емдеу түрі

Нысаналы терапия немесе молекулалық мақсатты терапия – қатерлі ісікке арналған медициналық емдеудің (фармакотерапияның) негізгі тәсілдерінің бірі, ал қалғандары гормоналды терапия және цитотоксикалық химиотерапия. Молекулалық медицинаның бір түрі ретінде нысаналы терапия қатерлі ісік клеткаларының өсуін қатерлі ісік пайда болуына және ісіктің өсуіне қажетті нақты мақсатталған молекулаларға араласу арқылы тоқтатады, барлық тез бөлінетін клеткаларға кедергі келтіру арқылы емес (мысалы, дәстүрлі химиотерапияда). Нысаналы терапияның көптеген препараттары биофармацевтикалық болғандықтан, биологиялық терапия термині кейде қатерлі ісікпен емдеу контекстінде нысаналы терапиямен мағынасы бірдей қолданылады (осылайша химиотерапиядан, яғни цитотоксикалық терапиядан ерекшеленеді). Дегенмен, осы тәсілдерді біріктіруге болады; антидене-дәрі конъюгаттары биологиялық және цитотоксикалық механизмдерді бір нысаналы терапияға біріктіреді. Нысаналы терапияның тағы бір түрі – организмнің табиғи клеткалық ыдырау процесі арқылы ісік жасушасын жою үшін наноинженерлік ферменттерді пайдалану, осылайша жасушаға байланып, оны организмнен шығарып жіберу. Бұл емдеу әдісінің тиімділігі бұрынғы емдеулерге қарағанда жоғары, ал қалыпты жасушаларға зиян келтіруі аз. Көптеген нысаналы терапиялар – иммунотерапияның (емдеу мақсаты үшін иммундық механизмдерді пайдалану) мысалдары, олар қатерлі ісік иммунологиясы саласында әзірленген. Осылайша, иммуномодуляторлар ретінде олар биологиялық жауап модификаторларының бір түрі болып табылады. Молекулалық нысаналы терапияның ең сәтті әдістерінің бірі – Gleevec саудалық атауымен танымал иматиниб, ол созылмалы миелогенді лейкемияда ісік пайда болуына күшті ықпал ететін BCR Abl онкофузиялық белгісіне ерекше жақындық танытатын киназа ингибиторы. Иматиниб басқа да жағдайларда қолданылса да, BCR Abl-ді нысанаға алуда ең тиімді. Мутацияланған онкогендерді нысанаға алған молекулалық нысаналы терапияның басқа мысалдарының бірі – меланомадағы мутантты B raf-ты нысанаға алған PLX27892. Өкпе қатерлі ісігі, колоректальдық қатерлі ісік, бас және мойын қатерлі ісігі, сүт қатерлі ісігі, көп миелома, лимфома, простата қатерлі ісігі, меланома және басқа да қатерлі ісіктерге арналған нысаналы терапиялар бар. Белгілі бір нысаналы терапияға жауап беретін науқастарды анықтау үшін биомаркерлер қажет болады. Ко-бағдарланған терапия – бірнеше мақсатқа (мысалы, PI3K және MEK) бір немесе бірнеше терапиялық препараттарды қолдану, синергиялық жауап алу мақсатында. Нысаналы терапияның ісік жасушаларының қатерлі фенотипін өзгертетінін көрсеткен шешуші тәжірибелер Марк Гриннің зертханасында Her2/neu түрлендірілген жасушаларды моноклональді антиденелермен in vitro және in vivo емдеуді қамтыды және 1985 жылдан бастап жарияланды. Кейбіреулер бұл терминді қолдануға қарсы шығып, әдетте бұл терминмен байланысты дәрілердің жеткілікті түрде таңдамалы еместігін айтады. Бұл фраза кейде қоршаған цитаталарда қолданылады: "нысаналы терапия". Нысаналы терапияны "химиотерапия" немесе "цитотоксикалық емес химиотерапия" деп те сипаттауға болады, өйткені "химиотерапия" сөзбе-сөз "химиялық заттармен емдеуді" білдіреді. Бірақ медициналық және жалпы қолданыста "химиотерапия" қазір көбінесе "дәстүрлі" цитотоксикалық химиотерапия үшін қолданылады.

Түрлері

Қазіргі таңда мақсатты терапияның негізгі санаттары – шағын молекулалар және моноклоналды антиденелер.

Ұсақ молекулалы препараттар конугаттары

Винтафолид - фолат рецепторын нысаналайтын шағын молекуладан тұратын шағын молекулалық препараттың конъюгаты. Қазіргі уақытта платинаға төзімді жұмыртқа безі қатерлі ісігі (PROCEED сынағы) және шағын емес жасушалы өкпе карциномы (NSCLC) бойынша 2b фазалық зерттеу (TARGET сынағы) клиникалық сынақтары жүргізілуде.

Алға басу және болашақ

АҚШ-та Ұлттық қатерлі ісік институтының Молекулалық мақсаттарды дамыту бағдарламасы (MTDP) жаңа дәрілерді әзірлеу үшін мүмкін болатын молекулалық мақсаттарды анықтауға және бағалауға бағытталған.