Введение

Коллаген II типа, альфа 1 (первичный остеоартрит, спондилоэпифизеальная дисплазия, врожденная), также известный как COL2A1, — это ген человека, который содержит инструкции для производства про-альфа1(II) цепи коллагена II типа.

Функция

Этот ген кодирует альфа-1 цепь коллагена II типа, фибриллярного коллагена, содержащегося в хряще и стекловидном теле глаза. Мутации в этом гене ассоциированы с ахондрогенезом, хондродисплазией, семейным остеоартритом раннего начала, SED-конгенита, ахондрогенезом Лангера-Сальдино, дисплазией Книста, синдромом Стиклера I типа и спондилоэпиметафизеальной дисплазией типа Струдвика. Кроме того, дефекты в процессинге хондрокальцина, кальцийсвязывающего белка, являющегося C-пропептидом этой молекулы коллагена, также связаны с хондродисплазией. Для этого гена идентифицировано два транскрипта. Коллаген второго типа, придающий соединительной ткани структуру и прочность, в основном содержится в хряще, желеобразном веществе, заполняющем глазное яблоко (стекловидное тело), внутреннем ухе и центральной части межпозвоночных дисков позвоночника (нуклеус пульпозус). Три про-альфа1(II) цепи скручиваются вместе, образуя тройную спиральную молекулу проколлагена, напоминающую веревку. Эти молекулы проколлагена должны быть обработаны ферментами внутри клетки. После обработки эти молекулы покидают клетку и организуются в длинные тонкие фибриллы, которые перекрестно связываются друг с другом в межклеточном пространстве. Перекрестные связи приводят к формированию очень прочных зрелых коллагеновых волокон II типа. Ген COL2A1 расположен на длинном (q) плече хромосомы 12 между позициями 13.11 и 13.2, от 46 653 017 до 46 684 527 пар оснований. Экспрессия COL2A1 регулируется SOX 9 и геном RTL3, подобным ретротранспозону gag-like 3, в хондроцитах.

Сопутствующие условия

Ахондрогенез 2 типа: несколько видов мутаций в гене COL2A1 ответственны за ахондрогенез 2 типа. Эти мутации могут включать в себя отсутствие фрагментов гена COL2A1, замену аминокислоты глицина другой аминокислотой или изменения, приводящие к исключению важных частей белка. Все эти мутации препятствуют нормальному производству зрелого коллагена II типа, что приводит к ахондрогенезу 2 типа, влияя на ткани, богатые коллагеном II типа. Платиспондильная летальная скелетная дисплазия типа Торранса: у людей с платиспондильной летальной скелетной дисплазией типа Торранса выявлено менее 10 мутаций в гене COL2A1. Большинство этих мутаций изменяют один строительный блок белка (аминокислоту) в pro alpha1(II) цепи. Эти мутации COL2A1 приводят к образованию аномальной версии pro alpha1(II) цепи, которая не может быть включена в коллагеновые волокна II типа. В результате клетки производят уменьшенное количество коллагена II типа. Вместо образования молекул коллагена аномальные pro alpha1(II) цепи накапливаются в хрящевых клетках (хондроцитах). Эти изменения нарушают нормальное развитие костей, приводя к аномалиям скелета, таким как короткие руки и ноги, маленькая грудная клетка, сплющенные позвонки, короткие пальцы рук и ног. Гипохондрогенез: за гипохондрогенез ответственны несколько различных типов мутаций в гене COL2A1. Эти мутации могут включать в себя отсутствие фрагмента гена COL2A1, замену аминокислоты глицина другим аминокислотным остатком или изменения, исключающие важные части белка. Все эти изменения препятствуют образованию зрелых трехцепочечных молекул коллагена II типа, что приводит к этому типу гипохондрогенеза, влияя на ткани, богатые коллагеном II типа. Дисплазия Книста: большинство мутаций, ответственных за дисплазию Книста, вызывают образование аномально коротких pro alpha1(II) цепей коллагена в клетке. Эти короткие цепи соединяются с более длинными цепями коллагена нормальной длины. Полученные аномальные молекулы коллагена II типа короче нормы, вызывая признаки и симптомы дисплазии Книста. Спондилоэпиметафизеальная дисплазия типа Струдвика: все мутации в гене COL2A1, охарактеризованные на сегодняшний день, вызывают замену аминокислоты в pro alpha1(II) цепи коллагена II типа; в частности, аминокислота глицин заменяется другой аминокислотой. Замена глицина другой аминокислотой в этой цепи ингибирует образование стабильных, трехцепочечных, веретенообразных молекул коллагена. Это приводит к спондилоэпиметафизеальной дисплазии типа Струдвика, влияя на ткани, богатые коллагеном II типа. Врожденная дисплазия спондилоэпифиза: врожденная дисплазия спондилоэпиметафиза может быть вызвана несколькими типами мутаций в гене COL2A1. Эти мутации могут приводить к неправильной замене аминокислоты в pro alpha1(II) цепи или к образованию аномально короткой pro alpha1(II) цепи. Все эти изменения препятствуют образованию зрелых трехцепочечных молекул коллагена II типа, что приводит к этому типу врожденной дисплазии спондилоэпиметафиза, влияя на ткани, богатые коллагеном II типа. Спондилопериферическая дисплазия: мутации, вызывающие спондилопериферическую дисплазию, приводят к образованию аномально короткой pro alpha1(II) цепи, которая не может быть включена в коллагеновые волокна II типа. В результате клетки производят уменьшенное количество коллагена II типа. Вместо образования молекул коллагена аномальные pro alpha1(II) цепи накапливаются в хрящевых клетках (хондроцитах). Эти изменения нарушают нормальное развитие костей, приводя к сплющенным позвонкам, коротким пальцам рук и ног и другим признакам спондилопериферической дисплазии. Синдром Стиклера: некоторые мутации в гене COL2A1 приводят к образованию аномально короткого белка, который не может быть включен в коллагеновое волокно II типа. Однако большинство мутаций в COL2A1, вызывающих синдром Стиклера, содержат преждевременный стоп-кодон в одной копии гена. Из-за этого клетки производят только половину нормального количества pro alpha1(II) коллагеновых цепей. Этот дефицит приводит к недостаточному производству коллагена II типа в хряще, вызывая симптомы синдрома Стиклера. Другие заболевания с повышенным риском, связанным с вариациями гена COL2A1: вариации гена COL2A1 могут повысить риск развития остеоартрита (ОА), дегенеративного заболевания хряща суставов, у некоторых людей. Эти вариации в гене приводят к изменениям аминокислот в pro alpha1(II) цепи коллагена II типа. Считается, что эти изменения в коллагеновых волокнах суставов играют роль в износе хряща суставов, вызывая признаки и симптомы остеоартрита.