Введение

Моносомия 9p (также известная как синдром Альфи или просто 9P) - редкое хромосомное расстройство, при котором часть ДНК отсутствует или была удалена в области короткой руки, "p", одной копии хромосомы 9 (9p22.2 p23). Это удаление происходит либо de novo, либо в результате родительской аномалии хромосомы. Эта редкая хромосомная аномалия часто диагностируется после рождения, когда наблюдается задержка развития, нерегулярные черты лица, структурные нарушения в сердце и дефекты половых органов. Лечение этого синдрома обычно сосредоточено на исправлении пороков развития, которые обычно связаны с ним. Симптомы включают микрогенталии, интеллектуальную инвалидность с микроцефалией и дисморфические особенности.

Задержки в развитии психомоторной системы

Психомоторные задержки развития - это задержки в появлении психомоторных навыков, которые естественным образом развиваются от рождения до подросткового возраста, включая когнитивные, эмоциональные, двигательные, языковые и социальные навыки. Сила этих задержек может варьироваться.

Дисморфизм лица

Дисморфизм лица - это аномалия структуры лица, включающая в себя наклонный лоб, выступающий лоб, полулицевую микросомию (в которой одна сторона лица слабо развита) и отоцефалию (отсутствие нижней челюсти и слияние ушей под подбородком).

Мальформация конечностей

Врожденные дефекты конечностей являются результатом изменения развития верхней или нижней конечности плода, включая отсутствие конечности, неспособность отделять части конечности (обычно пальцы рук и ног), дублирование пальцев, чрезмерный рост или недорослие.

Наследственная структура

Модуль наследования моносомы 9p передается по аутосомно-доминантной схеме наследования. Это означает, что одной копии удаления достаточно, чтобы вызвать болезнь.

Мутация

Мутация, которая происходит в виде делеции короткого рукава хромосомы 9, заставляет клетку не экспрессировать продукты генов, обычно контролируемые генами в делеции хромосомы 9.

Вовлеченные гены

Делеция 9p вызывает потерю генов, которые обычно бы там были. Признаки, симптомы и тяжесть заболевания зависят от конкретных генов, которые потеряны. Большинство генов, участвующих в процессе, связаны с развитием тканей. Есть много возможных генов, которые могут быть удалены, но известно, что в них участвуют два конкретных гена, DMRT1 и DMRT2. Когда убраны DMRT1 и DMRT2, обнаруживаются деформации половых органов и умственная отсталость, но непосредственные механизмы этих проблем остаются неопределенными. Половина случаев случается спорадически, в то время как другая половина случаев является результатом родительских транслокаций или родительских делеций.