Кіріспе
Адренолейкодистрофияны емдеуде қолданылатын модификацияланған өсімдік майларының қоспасы. Лоренцо майы – 4 бөлік глицерин триолеаты және 1 бөлік глицерин триерукатынан тұратын сұйық ерітінді, олар олеин қышқылы мен эруцин қышқылының триацилглицериндік формалары. Ол зәйтүн майы мен рапс майынан дайындалады. Бұл май жүйке жүйесінің ауруы – адренолейкодистрофия (АЛД) симптомдары жоқ науқастарды зерттеуде қолданылады. Майды жасауға Аугусто мен Микаэла Одон жетекшілік етті, олардың ұлы Лоренцо 1984 жылы бес жасында осы ауруға шалдыққаннан кейін. Дәрігерлер Лоренцоның бірнеше жыл ішінде қайтыс болатынын болжаған. Оның ата-анасы экспериментальді емдеу жолдарын іздеді, ал майдың алғашқы формуласын зейнеткер британ ғалымы Дон Сэддаби (бұрын Croda International компаниясында жұмыс істеген) жасады. Сэддаби мен оның әріптесі Кит Купланд майды ойлап табуға АҚШ патентін алды (оның мерзімі өткен). Аугусто алған роялтилерді ол және Микаэла құрған Myelin Project жобасына төледі, оның мақсаты АЛД және оған ұқсас ауруларды емдеуді одан әрі зерттеу. Одондар мен олардың өнертабысы 1992 жылы «Лоренцо майы» фильмі арқылы кеңінен танымал болды. Лоренцо майының тиімділігін зерттеулер әртүрлі нәтижелер көрсетті, симптомдары жоқ АЛД науқастарына пайдалы болуы мүмкін, бірақ симптомдары барларға болжаусыз немесе ешқандай пайдасы болмауы мүмкін. Бұл, АЛД гендік бейімділігі бар отбасыларда алдын алу шарасы ретінде оның рөлін көрсетеді. Лоренцо Одон 2008 жылдың 30 мамырында 30 жасында қайтыс болды. Ол параличке шалдығып, төсекке жатып, тамақтан аспирациялық пневмонияға шалдығып қайтыс болды.
the film
Lorenzo's oil is a liquid solution made of 4 parts glycerol trioleate and 1 part glycerol trierucate, which are the triacylglycerol forms of oleic acid and erucic acid. It is prepared from olive oil and rapeseed oil. It is used in the investigational treatment of asymptomatic patients with adrenoleukodystrophy (ALD), a nervous system disorder. The development of the oil was led by Augusto and Michaela Odone after their son Lorenzo was diagnosed with the disease in 1984, at the age of five. Lorenzo was predicted to die within a few years. His parents sought experimental treatment options, and the initial formulation of the oil was developed by retired British scientist Don Suddaby (formerly of Croda International). Suddaby and his colleague, Keith Coupland, received a U. S. patent (since expired) for invention of the oil. The royalties received by Augusto were paid to The Myelin Project which he and Michaela founded to further research treatments for ALD and similar disorders. The Odones and their invention obtained widespread publicity in 1992 because of the film Lorenzo's Oil. Research on the effectiveness of Lorenzo's oil has seen mixed results, with possible benefit for asymptomatic ALD patients but of unpredictable or no benefit to those with symptoms, suggesting its possible role as a preventative measure in families identified as ALD dominant. Lorenzo Odone died on May 30, 2008, at the age of 30; he was bedridden with paralysis and died from aspiration pneumonia, likely caused by having inhaled food.
Емдеу шығындары
2012 жылы Лоренцо майының бір айлық емдеуге жұмсалатын құны шамамен 400 АҚШ долларына бағаланған.
Ұсынылған іс-қимыл механизмі
Май қышқылдарының қоспасы алкогольдік бауыр ауруында (АБА) жоғарылайтын өте ұзақ тізбекті май қышқылдарының (VLCFA) деңгейін төмендетуге көмектеседі деп есептеледі. Бұл, VLCFA-ларды түзетін ферментті бәсекелес тежеу арқылы іске асырылады.
Тиімділігі
Лоренцо майы, ВЛКҚМ-ға азырақ диетамен бірге, АЛД прогрессиясына әсер ету мүмкіндігі зерттелді. Клиникалық нәтижелер әртүрлі болды және Лоренцо майын қолдану оның клиникалық тиімділігі және қолдану көрсеткіштеріне қатысты белгісіздіктерге байланысты даулы болды. Уго Мозер Лоренцо Одонды емдеуде және Лоренцо майының ғылыми бағалауында да маңызды рөл атқарды. 2005 жылы Мозер симптомды пациенттерде аурудың барысын өзгертпейтінін көрсеткен бақыланатын зерттеу жариялады, бірақ симптомсыз пациенттер диеталық емдеу кезінде АЛД даму қаупін азайтты. Мозер 2007 жылғы есебінде Лоренцо майын қайта бағалады. Мозердің симптомды АЛД пациенттеріне Лоренцо майының көмектеспегені туралы қорытындылары 2003 және 1999 жылдары жарияланған бұрынғы зерттеулермен сәйкес келеді. 1994 жылы Пулос жүргізген зерттеуде Лоренцо майының АЛД-мен ауыратын пациенттердің миында қаныққан ВЛКҚМ жинақталуын түзетуде шектеулі пайдасы бар екені анықталды. Салыстырмалы аутопсиялар көрсеткендей, ем плазма мен тіндерде эрука қышқылын арттырды, бірақ мида емес.
Жанама әсерлер
Май тромбоциттер санын төмендетуге әкелетіні дәлелденді, бұл тромбоцитопения және лимфопенияға соқтыруы мүмкін. Ерука қышқылын тамақпен қабылдаудан уыттану туралы ешқандай хабарлама жоқ.
Қазіргі жағдай
Лоренцо майын қолдану арқылы диеталық түзетулер өте ұзын тізбекті май қышқылдарының қандағы деңгейін төмендетуге көмектеседі, бірақ симптомдары бар ALD-да тиімді емес. Мозердің 2005 жылғы зерттеуі симптомдары жоқ науқастарда Лоренцо майын қолданған кезде симптомдардың пайда болуын болдырмауға "қатты ұсынылатын, бірақ толыққанды нақты емес" дәлелдерін тапқан.