Введение
Смесь модифицированных растительных масел, используемая для лечения адренолейкодистрофии, масло Лоренцо – это жидкий раствор, состоящий из 4 частей глицерилтриолеата и 1 части глицерилтриэруката, являющихся триацилглицерольными формами олеиновой и эруковой кислот. Оно производится из оливкового и рапсового масел. Масло используется в исследовательских целях для лечения бессимптомных пациентов с адренолейкодистрофией (АЛД), заболеванием нервной системы. Разработка масла была инициирована Августо и Михаэлой Одоне после того, как в 1984 году, в возрасте пяти лет, их сыну Лоренцо был поставлен этот диагноз. Ему предсказывали смерть в течение нескольких лет. Родители искали экспериментальные методы лечения, а первоначальная формула масла была разработана отставным британским ученым Доном Саддаби (ранее работавшим в Croda International). Саддаби и его коллега, Кит Купланд, получили патент США (срок действия которого истек) на изобретение масла. Роялти, полученные Августо, были переданы в The Myelin Project, который он и Михаэла основали для дальнейших исследований методов лечения АЛД и подобных заболеваний. Одоны и их изобретение получили широкую известность в 1992 году благодаря фильму «Масло Лоренцо». Исследования эффективности масла Лоренцо дали смешанные результаты: возможная польза наблюдалась у бессимптомных пациентов с АЛД, но у пациентов с симптомами эффект был непредсказуемым или отсутствовал, что указывает на его потенциальную роль в качестве профилактической меры для семей, в которых АЛД является доминантным заболеванием. Лоренцо Одоне умер 30 мая 2008 года в возрасте 30 лет, будучи прикованным к постели из-за паралича, от аспирационной пневмонии, предположительно вызванной попаданием пищи в дыхательные пути.
the film
Lorenzo's oil is a liquid solution made of 4 parts glycerol trioleate and 1 part glycerol trierucate, which are the triacylglycerol forms of oleic acid and erucic acid. It is prepared from olive oil and rapeseed oil. It is used in the investigational treatment of asymptomatic patients with adrenoleukodystrophy (ALD), a nervous system disorder. The development of the oil was led by Augusto and Michaela Odone after their son Lorenzo was diagnosed with the disease in 1984, at the age of five. Lorenzo was predicted to die within a few years. His parents sought experimental treatment options, and the initial formulation of the oil was developed by retired British scientist Don Suddaby (formerly of Croda International). Suddaby and his colleague, Keith Coupland, received a U. S. patent (since expired) for invention of the oil. The royalties received by Augusto were paid to The Myelin Project which he and Michaela founded to further research treatments for ALD and similar disorders. The Odones and their invention obtained widespread publicity in 1992 because of the film Lorenzo's Oil. Research on the effectiveness of Lorenzo's oil has seen mixed results, with possible benefit for asymptomatic ALD patients but of unpredictable or no benefit to those with symptoms, suggesting its possible role as a preventative measure in families identified as ALD dominant. Lorenzo Odone died on May 30, 2008, at the age of 30; he was bedridden with paralysis and died from aspiration pneumonia, likely caused by having inhaled food.
Стоимость лечения
В 2012 году масло Лоренцо стоило около 400 долларов США за месячный курс лечения.
Предлагаемый механизм действий
Смесь жирных кислот предположительно снижает уровень очень длинноцепочечных жирных кислот (VLCFA), повышенный при алкогольной болезни печени (ALD). Это происходит за счет конкурентного ингибирования фермента, ответственного за синтез VLCFA.
Эффективность
Масло Лоренцо, в сочетании с диетой с низким содержанием ВЛКК, исследовалось на предмет его возможного влияния на прогрессирование АЛД. Клинические результаты были противоречивыми, и применение масла Лоренцо оставалось спорным из-за неопределенности в отношении его клинической эффективности и показаний к применению. Хьюго Мозер сыграл заметную роль как в лечении Лоренцо Одоне, так и в научной оценке масла Лоренцо. В 2005 году Мозер опубликовал контролируемое исследование, пришедшее к выводу, что масло Лоренцо не влияет на течение заболевания у пациентов с выраженными симптомами, однако у бессимптомных пациентов снижался риск развития АЛД во время диетотерапии. Мозер повторно оценил масло Лоренцо в отчете 2007 года. Выводы Мозера о том, что масло Лоренцо не оказывает помощи пациентам с симптоматической формой АЛД, согласуются с предыдущими исследованиями, опубликованными в 2003 и 1999 годах. Исследование, проведенное Пулосом в 1994 году, показало, что масло Лоренцо имеет ограниченную ценность в коррекции накопления насыщенных ВЛКК в мозге пациентов с АЛД. Сравнительные аутопсии показали, что лечение приводит к обогащению эруковой кислоты в плазме и тканях, но не в мозге.
Побочные эффекты
Установлено, что масло снижает количество тромбоцитов, что может привести к тромбоцитопении и лимфопении. Сообщений о токсичности при потреблении эруциновой кислоты с пищей не поступало.
Состояние
Было показано, что диетическая коррекция с использованием масла Лоренцо снижает уровень очень длинноцепочечных жирных кислот в крови, но неэффективна при симптоматической АЛД. Исследование Мозера 2005 года выявило "убедительные, хотя и не окончательные, доказательства профилактического эффекта" масла Лоренцо в отношении предотвращения появления симптомов у бессимптомных пациентов.