Кіріспе

Бұл жағдай еуропалық текті 2500 адамның шамамен 1-іне әсер етеді. Азиялықтарда бұл сирек кездеседі.

Белгілері мен симптомдары

А1АД-мен ауыратын адамдарда эмфизема дамуы мүмкін. Симптомдарының ішінде демқынғыштық (жүктеме кезінде және кейіннен тыныш күйде), сырыл және қақырық бөлінуі болуы мүмкін. Симптомдар қайталама респираторлық инфекцияларға немесе астмаға ұқсауы мүмкін. А1АД бауыр ауруымен байланысты бірнеше көріністерге себеп болуы мүмкін, олар бауыр функциясының нашарлауын және циррозды қамтиды. Жаңа туған нәрестелерде альфа-1 антитрипсин тапшылығы ерте сары ауруға, одан кейін созылмалы сары ауруға әкелуі мүмкін. ZZ мутациясы бар балалардың 3-5% өмірге қауіпті бауыр ауруына, соның ішінде бауыр жеткіліксіздігіне шалдығуы мүмкін. Жаңа туған нәрестелер мен балаларда А1АД сары ауру, нашар тамақтану, салмақ қоспау, гепатомегалия және спленомегалияны тудыруы мүмкін.

Емдеу

Өкпе ауруларын емдеуге бронходилататорлар, ингаляциялық стероидтер және инфекция туған жағдайда антибиотиктер қолданылуы мүмкін. Қазіргі таңда, емделушілерге емфизема белгілері пайда болғаннан кейін ғана толықтыру терапиясын бастау ұсынылады. Әлем бойынша шамамен 1,1 миллион адам A1AT тапшылығымен күреседі, ал шамамен 116 миллион адам мутацияларды тасымалдаушы болып табылады.

Тарих

A1AD 1963 жылы Карл Бертил Лорелл Швециядағы Лунд университетінде ашқан. Лорелл дәрігер-интерн Стен Эриксонмен бірге 1500 үлгінің бесеуіндегі ақуыз электрофорезі барысында α1 жолағының жоқтығын байқағаннан кейін бұл жаңалықты жасады; бес науқастың үшеуі жас кезінде эмфиземаға шалдыққан. Бауыр ауруымен байланысы алты жылдан соң Харви Шарп және авторлар тобы анықталды, олар A1AD-ді бауыр ауруымен байланысты сипаттады.

Зерттеу

А1АТ-ты рекомбинантты және ингаляциялық түрде қолдану арқылы емдеу зерттелуде.