Введение

Спондилоэпиметафизеальная дисплазия типа Струдвика - это наследственное нарушение роста костей, которое приводит к карликовости, характерным аномалиям скелета и проблемам со зрением. Название заболевания указывает на то, что оно поражает кости позвоночника (спиндило) и две области, расположенные вблизи концов костей (эпифизы и метафизы). Этот тип был назван в честь первого пациента с этим расстройством. Спондилоэпиметафизеальная дисплазия типа Струдвика является подтипом коллагенопатий II типа. Признаки и симптомы этого состояния при рождении очень похожи на признаки и симптомы спондилоэпифизиальной дисплазии врожденной, связанного с этим расстройства скелета. Начиная с детства, эти два состояния можно различить на рентгеновских снимках по изменениям в областях, расположенных вблизи концов костей (метафизы).

Презентация

Люди с этим заболеванием рождаются с низким ростом, с очень коротким туловищем и укороченными конечностями. Однако руки и ноги у них обычно среднего размера. Кривота позвоночника (сколиоз и поясничный лордоз) может быть тяжелой и может вызвать проблемы с дыханием. Изменения в позвоночных костях шеи также могут увеличить риск повреждения спинного мозга. Другие признаки скелета включают сплющенные позвонки (платиспондилия), сильную выпячивание грудной кости (pectus carinatum), деформацию тазобедренного сустава, при которой кости верхней части ноги поворачиваются внутрь (коксавара), и деформацию стопы, известную как клубная стопа. У пострадавших лица имеют незначительные и изменчивые изменения в их чертах лица. Понижные кости, расположенные вблизи носа, могут выглядеть сплющенными. Некоторые дети рождаются с отверстием в верхней части рта, которое называется расщелиной поднебесной. Также часто встречаются тяжелая близорукость и отслоение сетчатки глаза (части глаза, которая воспринимает свет и цвет).

Причина

Это состояние является одним из многих скелетных расстройств, вызванных мутациями в гене COL2A1. Белок, вырабатываемый этим геном, образует коллаген II типа, молекулу, которая в основном содержится в хряще и в прозрачном геле, заполняющем глазное яблоко (стеклянное тело). Коллаген типа II необходим для нормального развития костей и других соединительных тканей. Мутации в гене COL2A1 мешают сборке молекул коллагена II типа, что препятствует правильному развитию костей и вызывает признаки и симптомы этого состояния. Это состояние передается по наследству в аутосомно- доминантной модели, что означает, что одной копии измененного гена достаточно, чтобы вызвать расстройство.