Нарушения обмена веществ
-
Фенилкетонурия: причины, симптомы и лечение
Фенилкетонурия (ФКУ): симптомы, последствия для развития ребенка. Недиагностированная ФКУ ведет к интеллектуальным нарушениям и другим проблемам. Важно выявить!
-
Адренолейкодистрофия: симптомы, генетика и современные подходы к лечению.
Адренолейкодистрофия (ALD): редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему и надпочечники. Симптомы: судороги, проблемы с речью и обучением.
-
Болезнь Канавана: описание, диагностика и современные подходы к лечению.
Болезнь Канавана: редкое генетическое нейродегенеративное заболевание, поражающее мозг младенцев. Симптомы, причины, диагностика и прогноз. Лейкодистрофия.
-
Болезнь Тея-Сакса: генетика, симптомы и современные исследования.
Болезнь Тея-Сакса: генетическое заболевание, вызванное мутацией HEXA. Симптомы, группы риска (ашкенази, франко-канадцы). Лечение – поддерживающее.
-
Абеталипопротеинемия: современные аспекты диагностики и лечения
Абеталипопротеинемия: редкое генетическое заболевание, нарушающее усвоение жиров и витаминов. Лечение – диета с витамином Е. Ранняя диагностика важна!
-
Синдром Слая (мукополисахаридоз VII типа)
Синдром Слая (MPS VII): редкое генетическое заболевание, вызванное дефицитом β-глюкуронидазы. Накопление веществ в органах, тяжелые последствия.
-
Алкаптонурия: Редкое генетическое заболевание и современные подходы к лечению.
Алкаптонурия: редкое генетическое заболевание, вызывающее накопление гомогентизиновой кислоты. Симптомы, диагностика, лечение (нитисянон) и осложнения.
-
Дефицит AMP-деаминазы 1: причины, симптомы и последствия.
Дефицит AMPD1: редкое метаболическое заболевание, вызывающее непереносимость физических нагрузок, мышечные боли и судороги. Ген rs17602729 – ключевой.
-
Дефицит альфа-1 антитрипсина: симптомы, диагностика и лечение.
Дефицит альфа-1 антитрипсина (А1АД): симптомы, причины и влияние на легкие и печень. Редкое генетическое заболевание, часто маскирующееся под астму или ХОБЛ.
-
Синдром Жильбера: симптомы, риски и потенциальные преимущества
Синдром Жильбера: повышенный билирубин, лёгкая желтуха при нагрузках. Обычно бессимптомен, может усугублять желтуху новорождённых. Диагностика и лечение.
-
Наследственная копропорфирия: Диагностика и лечение редкого нарушения синтеза гема.
Наследственная копропорфирия (HCP): симптомы, причины, диагностика и генетика. Острая печеночная порфирия, лечение и факторы риска.
-
Пестрое порфирия: генетика, симптомы и механизмы развития.
Порфирия Вариегата: симптомы, причины и лечение. Дефицит фермента в производстве гема вызывает острые приступы и поражение кожи. Генетическое заболевание.
-
Порфирия Кутанеа Тарда: Причины, Симптомы и Лечение
Порфирия кутанея tarda: редкое заболевание кожи, вызванное дефицитом фермента в производстве гема. Влияет на органы и уровень кислорода в крови.
-
Мукополисахаридозы: причины, симптомы и лечение.
Мукополисахаридозы: редкие генетические нарушения обмена веществ, вызванные дефицитом ферментов для расщепления гликозаминогликанов. Симптомы и причины.
-
Пропионовая ацидемия: редкое наследственное нарушение обмена веществ.
Пропионовая ацидемия: редкое генетическое заболевание обмена веществ. Симптомы, диагностика и важность раннего лечения для предотвращения серьезных осложнений.
-
Дефицит среднецепочечных ацил-КоА дегидрогеназы: диагностика и лечение.
Дефицит MCAD: редкое генетическое заболевание, нарушающее расщепление жирных кислот. Ранняя диагностика новорожденных – ключ к предотвращению гипогликемии и внезапной смерти.
-
Лизосомные болезни накопления: причины, симптомы и классификация.
Лизосомные болезни накопления (ЛБН) – редкие генетические нарушения обмена веществ, вызванные дефектами лизосом. Нарушение переработки веществ приводит к накоплению токсинов и гибели клеток.
-
Болезнь Фабри: редкое генетическое нарушение лизосомного накопления
Болезнь Фабри: редкое генетическое заболевание, поражающее почки, сердце и другие органы. Симптомы, диагностика (анализ крови, генетическое тестирование).
-
Гомоцистинурия: причины, симптомы и методы лечения.
Гомоцистинурия: редкое наследственное заболевание обмена метионина. Симптомы: проблемы со зрением, сосудами, опорно-двигательным аппаратом. Диагностика и лечение.
-
Наследственная непереносимость фруктозы: диагностика и лечение
Непереносимость фруктозы: симптомы, причины (дефицит альдолазы B), генетика (ген ALDOB). Важно при кормлении грудью младенцев. Редкое заболевание печени.
-
Альфа-маннозидоз: Генетическое заболевание, симптомы и прогноз.
Альфа-маннозидоз: редкое генетическое заболевание, вызванное дефицитом фермента. Наследственность, симптомы, прогрессирующее течение и диагностика.
-
Дефицит фосфофруктокиназы: виды, симптомы и диагностика
Дефицит фосфофруктокиназы: редкое генетическое заболевание мышц. Симптомы, типы (классический, поздний, младенческий, гемолитический) и история открытия.
-
Дефицит орнитинтранскарбамилазы: диагностика, лечение и современные подходы.
Дефицит орнитинтранскарбамилазы (OTC): симптомы, диагностика и лечение редкого генетического заболевания, связанного с нарушением обмена аммиака.
-
Синдром Хурлера: генетическое заболевание накопления гликозаминогликанов.
Синдром Хурлера (MPS IH): редкое генетическое заболевание, вызывающее накопление веществ в органах. Симптомы, причины, диагностика и прогноз.
-
Болезнь Гюнтера: редкое наследственное нарушение синтеза гема.
Болезнь Гюнтера: редкое генетическое заболевание порфирии, вызывающее изменение цвета жидкостей организма. Дефицит фермента уропорфириноген синтазы.
-
Врожденные нарушения обмена веществ: классификация, диагностика и лечение.
Врожденные нарушения обмена веществ: генетические болезни, вызванные дефектами ферментов. Накопление токсинов или недостаток важных веществ.
-
Дефицит длинноцепочечной 3-гидроксиацил-КоА дегидрогеназы: симптомы, диагностика и прогноз.
Дефицит LCHAD: редкое генетическое заболевание, нарушающее расщепление жиров. Симптомы: проблемы с питанием, гипогликемия, слабость. Требует немедленной диагностики!
-
Триметиламинурия: Синдром запаха рыбы
Триметиламинурия (ТМАУ): редкое генетическое заболевание, вызывающее "рыбный" запах тела. Нарушение метаболизма, дефект фермента FMO3. Симптомы и причины.
-
Болезнь фон Гирке: Клиника, диагностика и лечение гликогенозов I типа.
Болезнь Гике (ГСД I): причины, симптомы и лечение. Дефицит ферментов приводит к гипогликемии и накоплению гликогена в печени и почках. ГСД Ia и Ib.
-
Гликогеноз ветвления у лошадей пород Квотер и Пейнт.
Генетическое заболевание у лошадей Quarter Horse и Paint Horse: дефицит фермента ветвления гликогена (GBED). Приводит к выкидышам и гибели жеребят.
-
Изовалериановая ацидемия: редкое нарушение метаболизма лейцина.
Изовалериановая ацидемия: редкое генетическое заболевание обмена веществ, вызывающее нарушение метаболизма лейцина и специфический запах. Симптомы и лечение.
-
Болезнь кленового сиропа: метаболическое нарушение.
Болезнь кленового сиропа (МСУД) – редкое генетическое заболевание обмена аминокислот. Характеризуется сладким запахом мочи и ушной серы. Симптомы и диагностика.
-
Цистиноз: Лизосомное заболевание накопления
Цистиноз – редкое генетическое заболевание (лизосомное накопление), вызывающее нарушение обмена цистина и синдром Фанкони. Симптомы, причины, лечение.
-
Синдром Смита-Лема-Опица: генетический дефект синтеза холестерина.
Синдром Смита-Лемли-Опица: редкое генетическое заболевание, нарушение синтеза холестерина. Симптомы – от поведенческих проблем до тяжелых дефектов.
-
Цитруллинемия: типы, симптомы и генетические основы
Цитруллинемия: редкое генетическое заболевание, нарушение цикла мочевины. Симптомы, причины (мутации генов), накопление аммиака в крови.
-
Дефицит синтетазы голокарбоксилазы: причины, симптомы и лечение.
Дефицит голокарбоксилазы: редкое наследственное заболевание, нарушающее усвоение биотина. Симптомы и лечение схожи с дефицитом биотиназиды. Мутации гена HLCS.
-
Дефицит бета-кетотиолазы: редкое метаболическое заболевание.
Дефицит бета-кетотиолазы: редкое генетическое заболевание обмена веществ. Симптомы: рвота, обезвоживание, судороги. Требуется ранняя диагностика!
-
Дефицит 3-гидрокси-3-метилглутарил-КоА лиазы: редкое наследственное заболевание.
Дефицит HMG-CoA лиазы: редкое генетическое заболевание, нарушающее метаболизм лейцина и выработку кетонов. Симптомы: рвота, судороги, кома.
-
Тирозинемия: причины, симптомы и современные методы лечения.
Тирозинемия: редкое генетическое заболевание обмена веществ. Ранняя диагностика у новорожденных и диета позволяют избежать поражения печени и жить полноценно.
-
Дефицит карнитина: от новорожденных до взрослых (Defitsit karnitina: ot novorozhdënnykh do vzroslykh)
Дефицит CPKД: симптомы, диагностика и лечение. Раннее выявление новорожденным, пожизненная карнитин-терапия для предотвращения кардиомиопатии и летального исхода.
-
Болезнь Хартнупа: Нарушение метаболизма аминокислот.
Болезнь Хартнупа: редкое наследственное нарушение обмена аминокислот, влияющее на усвоение триптофана и витамина B3. Симптомы: фоточувствительность, атаксия.
-
Глютаровая ацидемия типа 1: ранняя диагностика и управление состоянием при макроцефалии.
Глутаровая ацидурия 1 (ГА1): причины, симптомы, лечение. Наследственный дефект обмена аминокислот, приводящий к поражению мозга и задержке развития.
-
Дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы I: генетика, симптомы и лечение.
Дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы I: редкое метаболическое заболевание, нарушение расщепления жирных кислот. Симптомы: гипокетоз, гипогликемия.
-
Дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы II: клинические проявления и формы.
Дефицит карнитинпалмитоилтрансферазы II (CPT II): генетическое заболевание, нарушающее метаболизм жиров. Симптомы: мышечная слабость, боль, миоглобинурия.
-
ГМ2-ганглиозидоз, вариант AB: генетика, диагностика и прогноз
ГМ2 ганглиозидоз (вариант AB): редкое генетическое заболевание, разрушающее нервные клетки. Симптомы схожи с болезнью Тей-Сакса, но с нормальным уровнем фермента.
-
Carnitine-acylcarnitine translocase deficiency
-
Very long-chain acyl-coenzyme A dehydrogenase deficiency
-
Лизиновая протеиновая непереносимость: описание, диагностика и лечение.
Редкое генетическое заболевание – лизинурическая протеиновая непереносимость (ЛПН). Симптомы: рвота, диарея, задержка роста, проблемы с костями.
-
Болезнь Андерсена: Нарушение синтеза гликогена IV типа
Болезнь Андерсена (ГСД IV): редкое генетическое заболевание, вызванное дефектом фермента, накапливающего гликоген в сердце и мышцах. Симптомы и лечение.
-
Glycogen storage disease type III
-
Glycogen storage disease type 0
-
Дефицит биотиназида: симптомы, диагностика и лечение.
Дефицит биотиназиды: причины, симптомы (нарушения поведения, судороги) и лечение витамином биотин. Важно для метаболизма и здоровья!
-
Синдром Криглера-Наджара: редкое наследственное нарушение метаболизма билирубина.
Синдром Криглера-Найяра: редкое генетическое заболевание, нарушающее метаболизм билирубина. Приводит к желтухе и риску повреждения мозга у младенцев.
-
Липидозы: Накопление липидов и генетические нарушения
Липидозы – группа генетических заболеваний, вызванных накоплением липидов в клетках. Нарушения метаболизма, повреждение органов и тканей. Подробнее!
-
Болезнь Фарбера: редкое лизосомное нарушение накопления церамида.
Болезнь Фарбера: редкое генетическое заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой керамидазы. Накопление жировых отложений, симптомы с младенчества.
-
Муколипидозы: Наследственные нарушения метаболизма.
Муколипидоз: редкие наследственные нарушения обмена веществ в клетках. Классификация изменилась, тип I (сиалидоз) теперь – гликопротеиноз. Инфо о заболевании.
-
Ацерорулоплазминемия: редкое генетическое заболевание с накоплением железа в мозге.
Ацероульплазминемия: редкое генетическое заболевание, нарушение обмена меди, приводящее к неврологическим проблемам и накоплению железа в мозге.
-
Маннозидоз: Альфа- и Бета-типы, причины, симптомы и диагностика.
Маннозидоз: редкие генетические заболевания, вызванные дефицитом фермента маннозидазы (альфа и бета типы). Накопление маннозы в тканях, аутосомно-рецессивное наследование.
-
Дефицит тетрагидробиоптерина: причины, симптомы и диагностика.
Дефицит тетрагидробиоптерина (ТГБ): редкое метаболическое заболевание, повышающее уровень фенилаланина. Может привести к интеллектуальным нарушениям. Диагностика и лечение.
-
Аргининосукциновая ацидурия: причины, симптомы и лечение.
Аргининосукцинури́я: редкое генетическое заболевание, вызывающее накопление ASA и аммиака. Симптомы: задержка развития, тремор, судороги. Диагностика и лечение.
-
Белок ASL у человека: структура, функция и связь с аргининосукцинурией.
Ген ASL человека: структура, расположение на 7-й хромосоме, функция в реакциях элиминирования. Информация для биологов и генетиков.
-
Ген QDPR: Роль в метаболизме фенилаланина и дефиците тетрагидробиоптерина.
Ген QDPR: роль в метаболизме фенилаланина и рецикле тетрагидробиоптерина (BH4). Важен для производства фермента, перерабатывающего аминокислоты.
-
Дефицит аденинфосфорибозилтрансферазы: диагностика, лечение и проявления при заболеваниях почек.
Дефицит аденинфосфорибозилтрансферазы: типы, причины и географическое распространение. APRT*Q0 и APRT*J мутации, полная и частичная недостаточность фермента.
-
2-Гидроксиглутаровая ацидурия: генетика, формы и клинические проявления.
Редкое нейрометаболическое заболевание – 2-гидроксиглутаровая ацидурия. Причины: мутации генов D2HGDH и L2HGDH, накопление 2-гидроксиглутаратов. Симптомы и диагностика.
-
3-Гидроксиизобутиратная ацидурия: редкое метаболическое заболевание.
Редкое метаболическое заболевание – 3-гидроксиизобутиратная ацидурия. Нарушение метаболизма аминокислот, накопление органических кислот. Генетика, симптомы.
-
Дефицит малонил-КоА декарбоксилазы: описание и молекулярные основы.
Малоновая ацидурия: редкое генетическое заболевание, нарушение метаболизма. Симптомы: задержка развития, гипотония, судороги, рвота. Диагностика и лечение.
-
Метилглутаконовая ацидурия: генетика, диагностика и распространенность.
Метилглутаконовая ацидурия (МГА): редкие метаболические нарушения, влияющие на выработку энергии. Диагностика – обнаружение кислоты в моче.
-
Дефицит синтетазы 6-пирувоилтетрагидроптерина: клинические проявления и молекулярные механизмы.
Дефицит пирувоилтетрагидроптерин синтазы: редкое генетическое заболевание, вызывающее злокачественную фенилкетонурию и неврологические симптомы. Симптомы и лечение.
-
Дефицит 3-метилкротонил-КоА-карбоксилазы: диагностика и особенности
Дефицит 3-метилкротонил-КоА-карбоксилазы: редкое генетическое заболевание обмена лейцина. Симптомы варьируются, от бессимптомного течения до тяжелых неврологических нарушений.
-
Дефицит метилмалонил-КоА мутазы: генетика, симптомы и метаболические нарушения.
Метилмалонил-КоА мутаза: функция, дефицит, роль витамина B12. Генетический дефект MUT гена вызывает нарушение обмена веществ. Подробно о ферменте.
-
Глициновая энцефалопатия: причины, симптомы и диагностика.
Глициновая энцефалопатия: редкое генетическое заболевание обмена глицина. Симптомы – неврологические, диагностируется по повышенному уровню глицина.
-
Дефицит аденилосукцинат-лиазы: симптомы, мутации и патогенез.
АЛСД: симптомы, типы (неонатальная форма, I, II), диагностика и прогноз. Тяжелое генетическое заболевание с поражением мозга и дыхательной системы.
-
Гавайкинсурия: Наследственное нарушение метаболизма тирозина.
Гаукинсинурия: редкое генетическое заболевание, нарушение метаболизма тирозина. Дефект фермента приводит к накоплению гаукинсина. Симптомы и диагностика.
-
Дефицит фумаразы: редкое генетическое заболевание.
Дефицит фумаразы: редкое генетическое заболевание, нарушающее метаболизм. Симптомы: энцефалопатия, задержка развития, судороги. Узнайте больше о причинах и проявлениях.
-
Фенилбутират натрия: свойства, применение и исследования
Фенилмаслят натрия (Buphenyl): свойства, применение в лечении рака и кистозного фиброза. Ингибитор гистондеацетилазы, химический шаперон.
-
GTP cyclohydrolase I
-
Rotor syndrome
-
Phytanic acid
-
Succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency
-
N-Acetylglutamate synthase deficiency
-
Hunter syndrome
-
Tangier disease
-
Peroxisomal disorder